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罗扎诺利珠单抗治疗全身性重症肌无力患者的长期安全性结果：汇总分析
作者披露：John Vissing 曾担任 Amicus Therapeutics、Arvinas、Biogen、Fulcrum Therapeutics、Genethon、Horizon Therapeutics（现为 Amgen）、Lupin、ML Biopharma、Novartis、Regeneron Pharmaceuticals、Roche、Sanofi Genzyme（现为 Sanofi）、Sarepta Therapeutics 和 UCB Pharma 顾问委员会的顾问。他曾获得 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Biogen、Edgewise Therapeutics、Fulcrum Therapeutics、Lupin、Sanofi Genzyme（现为 Sanofi）和 UCB Pharma 的研究、差旅支持和/或演讲者酬金。他是 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Genethon、Horizon Therapeutics（现为 Amgen）、Janssen Pharmaceuticals（现为 Johnson & Johnson Innovative Medicine）、ML Biopharma、Novartis、Regeneron Pharmaceuticals、Roche、Sanofi Genzyme（现为 Sanofi）和 UCB Pharma 临床试验的首席研究员。Julian Grosskreutz 曾担任 Biogen、Alexion Pharmaceuticals 和 UCB Pharma 的顾问，他的机构获得了 Boris Canessa 基金会的研究支持。Ali A. Habib 曾获得 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Cabaletta Bio、Genentech/Roche、Immunovant、Regeneron Pharmaceuticals、UCB Pharma 和 Viela Bio（现为 Amgen）的研究支持。他曾获得 Alexion Pharmaceuticals、Alpine Immune Sciences、argenx、Genentech/Roche、Immunovant、Inhibrx、Regeneron Pharmaceuticals、NMD Pharma 和 UCB Pharma 的酬金。Kimiaki Utsugisawa 曾担任 argenx、Chugai Pharmaceutical、HanAll Biopharma、Janssen Pharmaceuticals（现为 Johnson & Johnson Innovative Medicine）、Merck、Mitsubishi Tanabe Pharma、UCB Pharma 和 Viela Bio（现为 Amgen）的付费顾问；他还曾获得 Alexion Pharmaceuticals、argenx、日本血液制品组织和 UCB Pharma 的演讲酬金。 Tuan Vu 是 MG 临床试验的 USF 首席研究员，该临床试验由 Alexion Pharmaceuticals、Amgen、argenx、Cartesian Therapeutics、Dianthus Therapeutics、Immunovant、Johnson & Johnson、Regeneron Pharmaceuticals 和 UCB Pharma 赞助，并曾担任 Alexion Pharmaceuticals、argenx 和 CSL Behring 的发言人。他为 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Dianthus Therapeutics、ImmunAbs 和 UCB Pharma 提供咨询服务。Marion Boehnlein、Maryam Gayfieva、Bernhard Greve、Thaïs Tarancón 和 Franz Woltering 是 UCB Pharma 的员工和股东。 Vera Bril 是 Akcea、Alexion Pharmaceuticals、Alnylam、argenx、CSL、Grifols、Ionis、Immunovant、Janssen Pharmaceuticals（现为 Johnson & Johnson Innovative Medicine）、Momenta（现为 Johnson & Johnson）、Novo Nordisk、Octapharma、Pfizer、Powell Mansfield、Roche、Sanofi、Takeda Pharmaceuticals 和 UCB Pharma 的顾问。她曾获得 Akcea、Alexion Pharmaceuticals、argenx、CSL、Grifols、Ionis、Momenta（现为 Johnson & Johnson）、Octapharma、Takeda Pharmaceuticals、UCB Pharma 和 Viela Bio（现为 Amgen）的研究支持。
赞布替尼治疗原发性膜性肾病：单组可行性研究结果
RL 报道雇主：斯坦福大学；咨询公司：Calliditas Inc.、Chinook (Novartis) Inc.、Omeros Inc.、Otsuka Inc.、Alexion Inc.、Travere Inc.、Vera Inc.、Novartis、Aurinia、Visterra、Alpine Bio 和 Beigene；研究资金：NIH、Roche、Otsuka、Calliditas、Travere、Alexion Chinook（诺华）、Vera 和 Beigene。
最终命令
申请人在授权程序中的主张，尤其是 TBA 对此的认可，可视为本领域技术人员在申请日的观点的体现。关键词上诉；临时措施；专利权利要求解释；专利权利要求中的错误；申请人的主张和 TBA 对其的认可在授权程序中对专利权利要求解释的相关性 申请人和上诉人（初审法院程序中的申请人） Alexion Pharmaceuticals, Inc. 121 Seaport Blvd, 02210 Boston (MA), USA 以下简称：Alexion，由律师 Wolrad Prinz zu Waldeck und Pyrmont、Dr. Christopher Stothers 和 Elena Hennecke（Freshfield Bruckhaus Deringer）以及专利律师 Gregor König 和 Claudia Hertzsch（Szynka Tilmann von Renesse）代表
第1阶段研究
HL: consultancy and financial support for research projects and clinical trials from Amplo Biotechnology, AMO Pharma, argenx, Biogen, Desitin, Fulcrum Therapeutics, Harmony Biosciences, KYE Pharmaceuticals, Milo Biotechnology, Novartis, Pfizer, PTC Therapeutics, Hoffman-La Roche Limited, Sanofi-Genzyme, Santhera, Sarepta，Satellos，Spark Therapeutics和Ultragenyx；神经肌肉疾病杂志的主编。SJB：Argenx的咨询和研究支持；持有Argenx许可的专利。 JA，DG，SD，AS，RV，RS：Argenx的员工。 TvB: consultancy for Curare Consulting B.V. JP: support for scientific meetings and honoraria for advisory work from Merck Serono, Sandoz, Sanofi, Novartis, Chugai, Alexion, Clene, Roche, Medimmune, Amgen, Vitaccess, UCB, Mitsubishi, Amplo, Janssen; Alexion，Argenx，Roche，Medimmune，UCB，Amplo Biotechnology的研究赠款；拥有Astrazeneca许可的专利；来自NHS英格兰的部分资金； Sumaira基金会和MOG项目慈善机构的医疗咨询委员会成员； Guthy-Jackson慈善基金会的成员；欧洲charcot基金会的董事会成员； Magnims和英国NHSE IVIG委员会的指导委员会成员； NHSE神经免疫学患者途径主席；教育委员会的Ectrims理事会委员； MS和神经炎症和神经肌肉疾病的ABN咨询组成员。 这项研究由Argenx赞助。 由Argenx资助的Envision Pharma Group提供了医学写作支持。SJB：Argenx的咨询和研究支持；持有Argenx许可的专利。JA，DG，SD，AS，RV，RS：Argenx的员工。TvB: consultancy for Curare Consulting B.V. JP: support for scientific meetings and honoraria for advisory work from Merck Serono, Sandoz, Sanofi, Novartis, Chugai, Alexion, Clene, Roche, Medimmune, Amgen, Vitaccess, UCB, Mitsubishi, Amplo, Janssen; Alexion，Argenx，Roche，Medimmune，UCB，Amplo Biotechnology的研究赠款；拥有Astrazeneca许可的专利；来自NHS英格兰的部分资金； Sumaira基金会和MOG项目慈善机构的医疗咨询委员会成员； Guthy-Jackson慈善基金会的成员；欧洲charcot基金会的董事会成员； Magnims和英国NHSE IVIG委员会的指导委员会成员； NHSE神经免疫学患者途径主席；教育委员会的Ectrims理事会委员； MS和神经炎症和神经肌肉疾病的ABN咨询组成员。这项研究由Argenx赞助。由Argenx资助的Envision Pharma Group提供了医学写作支持。
波士顿 2024
上午 11:30 意大利专业人士、经理和创业者在波士顿举办商业创意活动。会议与波士顿意大利专业人士协会 (PIB) 联合组织，主持人为 Giovanni Abbadessa (ModeX Therapeutics) Susanna High (Dyne Therapeutics) Francesco Mariconla (Sonata Therapeutics) Riccardo Sabatini (Orionis Biosciences) Cecilia Scimia (Rhytm Therapeutics) Laura Indolfi (Panther Therapeutics) Raffiaele Baffi (CARsgen Therapeutics) Piero Ricchiuto (Alexion) Monica Gostissa (Egle Therapeutics)
肌无力的重症疗法和补体系统
詹姆斯·霍华德（James F. Howard Jr.疾病），以患者为中心的结果研究所和RA Pharmaceuticals（现为UCB Biosciences）。
对血友病B
bjs-j：辉瑞公司的酬金； Amarna，BioMarin，Genentech和Geneventiv的顾问委员会。滞后：Askbio的赠款，特许权使用费和专利；拜耳，雷杰伦和Spark Therapeutics的咨询费； Avrobio顾问委员会；在Strm.Bio中的领导力/信托角色。jejr：来自贝吉尼，雷克西特，诺华，蓝鸟生物，Spark Therapeutics，Cynata和Pfizer的酬金；辉瑞公司的咨询费； Rarecyte和Wake中的股票/股票期权。ag：从雅典，拜耳，生物质，CSL Behring，Sangamo Therapeutics，Spark Therapeutics和Uniqure获得赠款；来自雅典，亚历克西翁，拜耳，Genentech，Hema Biologics，Novo Nordisk，Pfizer和Sanofi的咨询费；来自Alexion，BioMarin，Genentech和Sanofi的Honoraria； ADRENAS治疗咨询委员会。JMT：辉瑞和Spark Therapeutics的临床试验研究者；从拜耳，八载亚和赛诺菲获得咨询费；生物质和VEGA治疗咨询委员会。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。 JMD：拜耳的咨询费。 sp：没有冲突要披露。 kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。 AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。JMD：拜耳的咨询费。sp：没有冲突要披露。kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。
权衡直接进入日本稀有药物和孤儿药市场的利弊
第一个是卫生技术评估 (HTA)。在厚生劳动省于 2016 年至 2018 年实施的试点 HTA 计划中，稀有药物和孤儿药被明确排除在范围之外。在 2019 年启动的最终 HTA 计划的正式范围界定中，包括允许厚生劳动省将“价格高得离谱”的药物纳入其中的措辞，但除此之外，所有迹象都表明稀有药物和孤儿药不会成为目标（见图 5）。然而，Alexion 的 Ultomiris（ravulizumab-cwvz）是首批被纳入正式 HTA 计划的药物之一，尽管该药物被指用于治疗难治性疾病（阵发性睡眠性血红蛋白尿）。在同一轮定价中，Alnylam 的 Onpattro 获得了与美国类似的价格标签，但由于该药物被指用于治疗难治性疾病，因此未被考虑用于 HTA。因此，现在应该在发展和市场准入计划中预见到 HTA，即使事实证明这种努力是不必要的。
Voydeya™ (danicopan) - 事先授权/医疗必需品 - UnitedHealthcare 商业计划
1. Vodeya [包装说明书]。马萨诸塞州波士顿：Alexion Pharmaceuticals, Inc.；2024 年 3 月。2. Parker C、Omine M、Richards S 等。阵发性睡眠性血红蛋白尿的诊断和治疗。Blood。2005 年 12 月 1 日；106(12)：3699–3709。3. Devalet B、Mullier F、Chatelain B 等。阵发性睡眠性血红蛋白尿的病理生理学、诊断和治疗：综述。Eur J Haematol。2015 年 9 月；95(3)：190-8。4. Sutherland DR、Keeney M、Illingworth A。流式细胞术高灵敏度检测和监测阵发性睡眠性血红蛋白尿克隆的实用指南。Cytometry B Clin Cytom。 2012 年 7 月;82(4):195-208。5. Röth A、Maciejewski J、Nishimura JI 等。阵发性睡眠性血红蛋白尿的筛查和诊断临床算法：专家共识。欧洲血液学杂志。2018 年 7 月;101(1):3-11。项目事先授权/医疗必要性 - Voydeya TM (danicopan)
病例报告用pembrolizumab治疗的组织细胞肉瘤：病例报告和文献综述
地址为Daniel Huff（Huff.daniel@mayo.edu）的通信。支持来源：无。Conflict of Interest: Javier Munoz reports the following: consulting for Pharmacyclics/Abbvie, Bayer, Gilead/Kite Pharma, Pfizer, Janssen, Juno/Celgene, BMS, Kyowa, Alexion, Fosunkite, Innovent, Seattle Genetics, Debiopharm, Karyopharm, Genmab, ADC Therapeutics, Epizyme, Beigene，Servier，Novartis，Morphosys/Incyte，Mei Pharma和Zodiac；拜耳，吉利德/风筝制药，塞尔金，默克，波尔托拉，incyte，incyte，genentech，Pharmacyclics，Seattle Genetics，Janssen和Millennium获得的研究资金；有针对性肿瘤学，Oncview，Curio，Kyowa，医师教育资源，DAVA，全球临床见解，MJH和西雅图遗传学的Honoraria；发言人的吉利德/风筝制药局，京止，拜耳，药学/詹森，西雅图遗传学，acrotech/aurobindo，beigine，beigene，verastem，verastem，astrazeneca，celgene/celgene/bms和genentech/genentech/roche/roche。其余作者没有披露。