罕见病患者委员会主席 Guthrie、排名成员 Eshoo 以及委员会的各位尊敬成员,感谢你们今天给我这个机会就罕见病患者获得治疗的机会作证。我的名字是 Alice Chen。我是一名健康经济学家,南加州大学 (USC) 索尔普莱斯公共政策学院副教授兼研究副院长,以及南加州大学谢弗卫生政策与经济中心高级研究员。就背景而言,我研究医药市场已有十年,我的研究成果已广泛发表在领先的经济学、医学和公共政策期刊上。我今天提供的观点是我个人的观点,不代表南加州大学或南加州大学谢弗中心的观点。美国人希望在罕见病方面有所创新。医疗创新在改善患者健康状况方面发挥着关键作用。从器官移植到心血管手术,从疫苗到抗生素,医学进步改变了患者可以获得的解决方案范围,提高了生活质量,并大幅降低了死亡率。在许多情况下,新的医疗技术已经使曾经患有可怕疾病(如丙型肝炎 1 、艾滋病毒 2 和白血病)的患者恢复了正常或接近正常的生活。3 特别是制药创新在满足未满足的患者医疗需求方面至关重要。对于罕见疾病,治疗选择通常有限,新药开发可以为面临严峻健康状况的患者和家庭带来希望。例如,我们已经看到靶向疗法的发展,这些疗法直接解决毁灭性疾病的潜在遗传原因,包括囊性纤维化、亨廷顿氏病、ALS 和某些癌症。这些创新疗法正在缓解症状并减缓疾病进展。它们从根本上改善了患者的生活。此外,患者非常重视这些治疗。早期的 Schaeffer Center 研究表明,患者通常对自付费用很敏感:即使费用增加 5 美元,也会导致他们减少服用常见慢性病药物。4 然而,患者非常关心针对罕见、复杂疾病的专科药物,并愿意为这些治疗支付更高的价格。5 从经济学角度来看,我们称之为无弹性需求。绝症患者
根据委员会的规定,2023 年 2 月 16 日,委员会工作人员发布了一份通知,称该项目已准备好进行环境分析(REA 通知)。根据记录中的信息,包括对 REA 通知提交的评论,工作人员预计该项目的许可不会构成重大联邦行动,严重影响人类环境的质量。因此,工作人员打算就爱丽丝瀑布项目的许可申请准备一份环境评估 (EA)。
A.简介爱丽丝·吉尔·爱德华兹(Alice Jill Jill Edwards)博士对酷刑和其他残酷,不人道或有退化的待遇或惩罚的特别报告,欢迎有机会为人权委员会的咨询委员会的咨询委员会的问卷提出贡献,对基于性别的基于性别的暴力对妇女和女孩的暴力,她希望她的贡献能够为他们的工作提供帮助。技术可以产生正面和负面影响。它们可以明确或及时地用于酷刑或造成伤害,但是有许多技术成功地阻止了酷刑和其他虐待。许多部署在执法部门和监狱部门中的技术可能不会因受害者的性别或性别而产生明显的差异影响。然而,很明显,妇女和女孩越来越有遭受酷刑和其他虐待的危险,例如,作为公众人物,在某些国家,在某些国家,他们的风险被非法逮捕,拘留,拘留或遭受酷刑或遭受酷刑或遭受酷刑或其他虐待或其他因政治或其他信念而遭受妇女和其他妇女的抗议或其他人的抗议 - 妇女的斗争 - 越来越多的妇女 - 越来越多的妇女 - 越来越多的妇女 - 越来越多的妇女 - 越来越多的妇女 - 越来越多 - 技术和被监禁的妇女率正在迅速增长。大多数技术都有双重目的:它们旨在做好事,但也可以增加违规风险。此外,某些技术驱动的设备或武器已被特殊报告员分类为固有的折磨,需要立即停用。特别报告员已发布了两份主题报告,这些报告与人权理事会咨询委员会即将上映的工作特别相关:有关执法人员使用,开发,发展,融资,促进和贸易的使用,开发,融资,促进和贸易,这些执法部门和其他公共当局和其他能够遭受酷刑和其他侵权或遭受的侵权或惩罚性或惩罚性或惩罚性(每三个/78)的公共当局(冲突(A/79/181)。特别报告员已经干预了有关酷刑和其他弊端的指控以及武力的过度使用,有时会在技术的支持下进行,与孟加拉国,乍得,智利,智利,伊朗,佐治亚州,乔治亚州,莫桑比克和委内瑞拉有关。她还介入了主持大型武器和安全展览会的法国和英国,以允许展示和销售执法项目,这些执法项目因禁止酷刑和其他虐待而违反。
爱丽丝·康比(Alice Combe)在学校教授音乐和表演艺术已有20多年了,她目前在林登公园小学(Linden Park Priency School)教音乐。她曾与公共,天主教和独立部门的幼儿园到中学的孩子一起工作。爱丽丝在马来西亚和中国的国际学校工作了几年,在那里她还担任通才小学老师。 此外,爱丽丝(Alice)在南澳大利亚大学(University of South Australia)度过了过去12年,辅导艺术前职师,并指导他们的教学安置。 爱丽丝来自一个强大的音乐家庭,从小学习钢琴,小提琴,唱歌和录音机。 她对音乐教育如何与大脑发育有关。 爱丽丝拥有教育学士学位(初中和小学)和教育硕士(TESOL)。爱丽丝在马来西亚和中国的国际学校工作了几年,在那里她还担任通才小学老师。此外,爱丽丝(Alice)在南澳大利亚大学(University of South Australia)度过了过去12年,辅导艺术前职师,并指导他们的教学安置。爱丽丝来自一个强大的音乐家庭,从小学习钢琴,小提琴,唱歌和录音机。她对音乐教育如何与大脑发育有关。爱丽丝拥有教育学士学位(初中和小学)和教育硕士(TESOL)。
DNA 梳理和 DNA 扩散是研究全基因组 DNA 复制叉动态的两种主要方法,它们将标记的基因组 DNA 分布在盖玻片或载玻片上进行免疫检测。DNA 复制叉动态的扰动会对前导链或滞后链的合成产生不同的影响,例如,在复制被两条链中的一条上的病变或障碍物阻断的情况下。因此,我们试图研究 DNA 梳理和/或扩散方法是否适合在 DNA 复制过程中分辨相邻的姐妹染色单体,从而能够检测单个新生链内的 DNA 复制动态。为此,我们开发了一种胸苷标记方案来区分这两种可能性。我们的数据表明,DNA 梳理可以分辨姐妹染色单体,从而可以检测链特异性改变,而 DNA 扩散通常不能。这些发现在从这两种常用技术获得的数据解释 DNA 复制动态时具有重要意义。
关于Alice&Bob Alice&Bob是一家位于巴黎和波士顿的量子计算公司,其目标是创建第一台通用通用,容忍故障的量子计算机。成立于2020年,爱丽丝与鲍勃(Alice&Bob)已经筹集了1.3亿欧元的资金,雇用了110多名员工,并展示了超过Google或IBM等技术巨头的实验结果。Alice&Bob专门研究Cat Qubits,这是该公司创始人开发的开创性技术,后来由亚马逊采用。,爱丽丝和鲍勃(Alice&Bob)展示了其猫建筑的力量,最近显示,与竞争方法相比,它可以将构建有用的大规模量子计算机的硬件要求降低200倍。Alice&Bob Cat Qubit可供任何人通过云访问测试。在LinkedIn,X或YouTube上关注Alice&Bob,访问他们的网站www.alice-bob.com,或在Slack上加入猫树以了解更多信息。
Sopra Steria Ventures 董事总经理 Socheat Chhay 评论道:“量子计算将改变技术格局,为我们的客户提供革命性机遇,因此我们致力于与 Alice & Bob 等该领域的优秀企业合作,并积极投资这项未来技术。Alice & Bob 对该领域的远见卓识和团队的卓越表现让我们信服,我们的投资表明了我们对他们项目的信心。” 面向新的量子视野 Alice & Bob 和 Sopra Steria 有潜力帮助大公司制定 2030 年的量子路线图,使他们能够应对快速变化的行业的挑战并保持竞争力。这项投资旨在支持航空航天、国防和安全、金融服务、运输和电信等各个领域的公司向量子时代过渡。Sopra Steria Ventures 对 Alice & Bob 的尖端专业知识及其技术加速量子计算的采用并为客户创造新的可持续价值来源的能力充满信心。
美国 5- 美国佛罗里达州盖恩斯维尔佛罗里达大学生理科学系 6- 美国佛罗里达州盖恩斯维尔佛罗里达大学药理学和治疗学系 资金:这项工作得到了 NIH 对 Habibeh Khoshbouei (HK) 的资助:R01NS071122- 07A1 (给 HK)、R01DA026947-10、美国国立卫生研究院主任办公室拨款 1S10OD020026-01 (给 H. K) R01DA058143-02 (给 HK)、R21NS133384-01 (给 HK)、Evelyn F. 和 William L. McKnight 脑研究所的 Gator Neuroscholars 计划 (给 AG) 以及 Karen Toffler 慈善信托基金 (给 AG)。摘要众所周知,中脑多巴胺神经元影响中枢神经系统功能,但越来越多的证据表明它们对外周免疫系统有影响。我们在此证明,中脑多巴胺神经元通过多突触通路从背迷走神经复合体 (DVC) 到腹腔神经节形成到脾脏的回路。中脑多巴胺神经元调节表达 D1 样和 D2 样多巴胺受体的 DVC 神经元的活动。中脑多巴胺神经元的体内激活会诱导 DVC 中的多巴胺释放,并增加 DVC 和腹腔神经节中的即刻早期基因表达,表明神经元活动增强。激活这个中脑至脾脏回路可减轻脾脏重量并减少幼稚 CD4 + T 细胞群,而不会影响总 T 细胞数量。这些发现揭示了一条功能性的中脑- DVC-腹腔神经节-脾脏通路,中脑多巴胺神经元通过该通路调节脾脏免疫。这些对免疫系统神经调节的新见解对于涉及多巴胺神经传递改变的疾病具有重要意义,并有望成为免疫治疗干预的潜在靶点。简介虽然中脑多巴胺神经元在中枢和外周调节中起着关键作用,但将它们与外周免疫器官连接起来的精确回路仍然很大程度上未定义。虽然在揭示身体与大脑之间的通讯方面已经取得了实质性进展 1 ,但反向通路(大脑如何影响外周器官,特别是通过多巴胺信号传导)仍不清楚。新出现的证据强调了大脑对外周系统的重要影响,特别是在神经免疫相互作用的背景下。例如,Zhu 及其同事 2 发现了中枢神经系统疼痛处理与脾脏免疫之间的功能联系,这表明参与免疫调节的神经通路远远超出了大脑的直接环境,影响着脾脏等关键器官。这些发现意味着中脑多巴胺能神经元可能在协调外周免疫反应中发挥着以前未曾发现的作用。在帕金森病 (PD) 中,中脑多巴胺神经元的退化与外周免疫功能障碍的变化密切相关,据信
我叫 Alice Zhang,是韦尔斯利学院的一名大四学生,主修数据科学,侧重于生物信息学。在学校,我在 Manolis Kellis 教授的 Kellis 实验室工作,与我的导师 Yosuke Tanigawa 博士一起研究包容性多基因风险评分模型 (iPGS) 及其在脑 MRI 衍生性状中的系统应用。我的项目涉及使用 iPGS 分析脑 MRI 衍生性状,例如脑体积测量值。该项目正在扩展到许多脑 MRI 衍生性状,与脑 eQTL 数据集整合,并同时对多个响应变量/脑 MRI 衍生性状进行建模。在巴克研究所,我在 Birgit Schilling 教授的 Schilling 实验室实习,我的导师是 Joanna Bons 博士和 Mark Watson 博士。Schilling 实验室通过使用质谱技术揭示蛋白质特征和通路,研究衰老和与年龄相关的疾病的分子机制。
“我们的结果表明,运输到血管壁的信号分子之一导致血管壁中有害的无氧自由基的形成,并降低了血管扩张的能力。我们还能够证明旨在吸收血管壁上膜囊泡的治疗方法,并抑制运输的信号传导分子抵消了血管上的红细胞膜囊泡对血管的有害影响。“这些发现揭示了糖尿病中血管弥补背后的一个新原因,并开放了可能的未来治疗方法,以抵消2型糖尿病的血管并发症。