竞争利益声明作者已经完成了ICMJE披露利息表。MJ,JL,KDM和SZN没有报告任何竞争利益。JBZ,CB,JCC,DD,NL,SL,SMR,KAM,KSM和MSS报告了从Translate Beio到其机构进行这项研究的临床试验资金。 MSS,EBM,KAM和JCC报告支持Emily的随行人员当前手稿。 dd报告与Insmed,Inc。,Aridis Pharmaceuticals,Armata Pharmaceuticals和4D分子治疗剂的研究合同以及CFF的4D分子治疗剂以及他在数据安全监测委员会(DSMB)中的作用。 dd是宾夕法尼亚大学DSMB的成员。 KSM与4D分子疗法,Abbvie,Aridis Pharmaceuticals,Armata Pharmaceuticals,Booeringer-Intelheim,Corbus,insmed,Insmed,Laurent Pharmaceuticals,Laurent Pharmaceuticals,Novartis,Eloxx,Eloxx,Veroxx,verecrated savara savara savara和savara savara和savara consect, ksm报告。 SMR与诺华,加拉帕戈斯/abbvie,synedgen/synspira,eloxx,eloxx,vertex pharmaceuticals,ionis和astra zenica合作,向他的机构报告了研究。 SMR报告了诺华,Galapagos/abbvie,Synedgen/Synspira,Vertex Pharmaceuticals,Renovion,Ionis,Ionis,Cystetic Medicines和Arcturus的临床试验设计和行为咨询费。 jbz报告了CFF的费用,以与Laurent Pharmaceuticals,Savara,Azurerx Biopharma,Aridis Pharmaceuticals和Vertex Pharmaceuticals合作,从而获得了CFF和CFF的研究赠款,但无关研究,但没有个人支付。 MVI报告了CFF和CFFTDN的研究赠款。JBZ,CB,JCC,DD,NL,SL,SMR,KAM,KSM和MSS报告了从Translate Beio到其机构进行这项研究的临床试验资金。MSS,EBM,KAM和JCC报告支持Emily的随行人员当前手稿。dd报告与Insmed,Inc。,Aridis Pharmaceuticals,Armata Pharmaceuticals和4D分子治疗剂的研究合同以及CFF的4D分子治疗剂以及他在数据安全监测委员会(DSMB)中的作用。dd是宾夕法尼亚大学DSMB的成员。KSM与4D分子疗法,Abbvie,Aridis Pharmaceuticals,Armata Pharmaceuticals,Booeringer-Intelheim,Corbus,insmed,Insmed,Laurent Pharmaceuticals,Laurent Pharmaceuticals,Novartis,Eloxx,Eloxx,Veroxx,verecrated savara savara savara和savara savara和savara consect, ksm报告。 SMR与诺华,加拉帕戈斯/abbvie,synedgen/synspira,eloxx,eloxx,vertex pharmaceuticals,ionis和astra zenica合作,向他的机构报告了研究。 SMR报告了诺华,Galapagos/abbvie,Synedgen/Synspira,Vertex Pharmaceuticals,Renovion,Ionis,Ionis,Cystetic Medicines和Arcturus的临床试验设计和行为咨询费。 jbz报告了CFF的费用,以与Laurent Pharmaceuticals,Savara,Azurerx Biopharma,Aridis Pharmaceuticals和Vertex Pharmaceuticals合作,从而获得了CFF和CFF的研究赠款,但无关研究,但没有个人支付。 MVI报告了CFF和CFFTDN的研究赠款。ksm报告。SMR与诺华,加拉帕戈斯/abbvie,synedgen/synspira,eloxx,eloxx,vertex pharmaceuticals,ionis和astra zenica合作,向他的机构报告了研究。SMR报告了诺华,Galapagos/abbvie,Synedgen/Synspira,Vertex Pharmaceuticals,Renovion,Ionis,Ionis,Cystetic Medicines和Arcturus的临床试验设计和行为咨询费。jbz报告了CFF的费用,以与Laurent Pharmaceuticals,Savara,Azurerx Biopharma,Aridis Pharmaceuticals和Vertex Pharmaceuticals合作,从而获得了CFF和CFF的研究赠款,但无关研究,但没有个人支付。MVI报告了CFF和CFFTDN的研究赠款。AB,EBM和MV是研究期间翻译生物的全职员工。MV是Rho,Inc。的雇员,目前是Krystal Biotech的雇员。MV报告向Translate Bio和Krystal Biotech的员工提供的股票期权。MV是CFF中央卡罗来纳州分会的前董事会成员。AB目前是Pieris Pharmaceuticals的董事会成员。CB报告与CFF和CFF治疗开发网络(CFFTDN)的研究赠款与Vertex Pharmaceuticals合作进行无关的研究,但没有个人付款。MSS与CFF的机构报告了与Vertex Pharmaceuticals合作和Vertex Pharmaceuticals的咨询费用的研究赠款。为了提高药物开发并寻求治疗,CFF与几家公司签订了合同,以帮助资助CF的潜在治疗和/或治疗方法的发展。根据这些合同,CFF可能会获得基于里程碑的付款,股权,净销售净销售额和/或其他审议形式的特许权使用费。使用CFF收到的收入用于支持其任务。