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我们在 FSHD 中处于什么位置以及我们是如何到达这里的？
FDA（2R01FD006071）、CDC（1U01DD001242）、强直性肌营养不良症基金会、肌肉萎缩症协会、钙蛋白酶 3 治疗联盟、Fulcrum、AMO Pharma、Sarepta、Dyne、Vertex、Edgewise、Novartis、ML Bio、辉瑞 • 顾问/顾问委员会：Sarepta、AskBio、Acceleron、
利用机器学习得出的解剖 MRI 图谱对痴呆症进行放射学分类
与本文无关的竞争性经济利益：OC 报告称，他已收到 AskBio（2020 年）的咨询费，已收到 Expression Santé（2019 年）的撰写普通观众短文的费用，已收到 Palais de la découverte（2017 年）的普通观众演讲演讲费，并且他的实验室已收到 Qynapse（2017 年至今）的资助（支付给该机构）。他的实验室成员与 myBrainTechnologies（2016 年至今）共同指导了一篇博士论文。OC 的配偶是 myBrainTechnologies（2015 年至今）的员工。OC 已向世界知识产权组织国际局提交了一项专利（PCT/IB2016/0526993、Schiratti JB、Allassonniere S、Colliot O、Durrleman S、一种确定生物现象时间进程的方法以及相关方法和设备）（2016 年）。
对血友病B
bjs-j：辉瑞公司的酬金； Amarna，BioMarin，Genentech和Geneventiv的顾问委员会。滞后：Askbio的赠款，特许权使用费和专利；拜耳，雷杰伦和Spark Therapeutics的咨询费； Avrobio顾问委员会；在Strm.Bio中的领导力/信托角色。jejr：来自贝吉尼，雷克西特，诺华，蓝鸟生物，Spark Therapeutics，Cynata和Pfizer的酬金；辉瑞公司的咨询费； Rarecyte和Wake中的股票/股票期权。ag：从雅典，拜耳，生物质，CSL Behring，Sangamo Therapeutics，Spark Therapeutics和Uniqure获得赠款；来自雅典，亚历克西翁，拜耳，Genentech，Hema Biologics，Novo Nordisk，Pfizer和Sanofi的咨询费；来自Alexion，BioMarin，Genentech和Sanofi的Honoraria； ADRENAS治疗咨询委员会。JMT：辉瑞和Spark Therapeutics的临床试验研究者；从拜耳，八载亚和赛诺菲获得咨询费；生物质和VEGA治疗咨询委员会。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。 JMD：拜耳的咨询费。 sp：没有冲突要披露。 kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。 AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。JMD：拜耳的咨询费。sp：没有冲突要披露。kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。
EG 427任命Don Haut，博士为首席业务官...
巴黎，法国，2023年12月14日 - EG 427，这是一家生物技术公司，主要是基于其独特的非复制性HSV-1矢量平台开发了Pinpoint DNA医学解决方案的，今天宣布任命Don Haut，Ph.D，Ph.D，Ph.D，一家经验丰富的生活科学高级行政管理和交易型官员，是其首席商业官员。他是第二位高级公司主管，是美国医学院首席医疗官Cornelia Haag-Molkenteller博士，博士学位。 Haut博士领导了多家医疗保健业务的增长战略，并成功执行了价值超过85亿美元的交易。他的专业知识，特别是与基因疗法和业务发展有关的专业知识，对于扩大例如427的开发活动至关重要。在任命Haut博士的情况下，该公司还在波士顿开设了美国总部。“在他的职业生涯中，唐（Don）拥有出色的往绩记录，并提供业务策略，建立合作伙伴关系并筹集融资。这对例如427至关重要，因为我们从基于我们独特的，非复制性的单纯疱疹病毒1型（NRHSV-1）矢量平台开发神经病学的新疗法。此外，他在建立小公司方面的经验非常重要，例如427处于关键时刻，从临床前临床阶段组织过渡到临床阶段组织。”最近，Haut博士是Carmine Therapeutics的首席执行官，在那里他成功地筹集了A系列融资，从美国和国际投资者那里。他的职业生涯始于McKinsey and Company以及JSB合作伙伴。在此之前，Haut博士曾是Asklepios Biosciences（“ AskBio”）的首席业务官，并以高达40亿美元的价格收购了拜耳的收购。他还是Sherlock Biosciences和Histements的首席业务官，并在Medicines Company，Smith＆Nephew和3M担任高级职务。 他拥有密苏里大学哥伦比亚大学的分子微生物学和免疫学博士学位，以及华盛顿大学奥林商学院的MBA学位。 “我很高兴能加入EG 427，因为该公司正在发展其开发的重要一步。 非复制性HSV平台（例如427）确实代表了能够满足大量患有衰弱疾病的大量患者需求的第一代基因药物。 我期待与Philippe Chambon和EG 427的整个才华横溢的团队紧密合作，以实现其强大的地位，基于我们独特的NRHSV平台建立战略合作伙伴关系，用于创新的，持久的神经疗法，” EG 427的首席业务官Don Haut说。他还是Sherlock Biosciences和Histements的首席业务官，并在Medicines Company，Smith＆Nephew和3M担任高级职务。他拥有密苏里大学哥伦比亚大学的分子微生物学和免疫学博士学位，以及华盛顿大学奥林商学院的MBA学位。“我很高兴能加入EG 427，因为该公司正在发展其开发的重要一步。非复制性HSV平台（例如427）确实代表了能够满足大量患有衰弱疾病的大量患者需求的第一代基因药物。我期待与Philippe Chambon和EG 427的整个才华横溢的团队紧密合作，以实现其强大的地位，基于我们独特的NRHSV平台建立战略合作伙伴关系，用于创新的，持久的神经疗法，” EG 427的首席业务官Don Haut说。
欧洲的 ATMP
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Institute Lysogene Magenta Tx Mammoth Bio MaSTherCell MaxCyte MEDIPOST America Medpace MeiraGTx MSK Cancer Center Mesoblast Limited MilliporeSigma MiMedx Minerva Bio Miromatrix Medical Missouri Cures MolMed 肌肉骨骼移植基金会 Mustang Bio 国家疾病研究交流中心 美国国家多发性硬化症协会 美国国家干细胞基金会内布拉斯加州救命疗法联盟 NeoProgen 神经干细胞研究所 Neurogene 新泽西创新研究所 纽约干细胞基金会 NexImmune NIIMBL Nkarta 西北大学综合移植中心 Novadip Bio 诺华 / Avexis Novitas Capital Novo Nordisk NYBC Obsidian Odylia Tx OIRM Oisin Bio OncoSenX Opsis Tx Orchard Tx Organabio Orgenesis Orig3n Oxford BioMedica panCELLa Parent Project 肌肉萎缩症 PDC*line Pharma SA 辉瑞 Pluristem Tx PolarityTE Polyplus-transfection Poseida Tx Precigen Precision Bio Prevail Tx 预防癌症基金会项目 8p Project Farma Promethera Bio PTC Tx Recardio Recombinetics Regenerative Patch Technologies ReGenesys Regeneus REGENXBIO REMEDI ReNeuron RepliCel Life Sciences Rescue Hearing Rexgenero Rigenerand Rocket Pharma RoosterBio Roslin CT Rousselot RxGen SanBio Sanford Health Sanford 干细胞临床中心 @ UCSD Sangamo Tx Sanofi Sarepta 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