摘要 灵敏且稳健的视网膜功能结果测量对于老年性黄斑变性 (AMD) 的临床试验至关重要。最近的一项发展是实施人工智能 (AI),根据多模态成像的结果推断心理物理检查的结果。我们对 PubMed 和 Web of Science 等中引用的当前文献进行了审查,关键词为“人工智能”和“机器学习”,结合“视野测量”、“最佳矫正视力 (BCVA)”、“视网膜功能”和“老年性黄斑变性”。到目前为止,基于 AI 的结构功能相关性已被用于推断常规视野、眼底控制视野和视网膜电图数据,以及 BCVA 和患者报告结果测量 (PROM)。在新生血管性 AMD 中,BCVA 推断(以下称为推断 BCVA)可以估计 BCVA 结果,其均方根误差约为 7 – 11 个字母,与实际视力评估的准确性相当。此外,基于 AI 的结构功能相关性可以成功推断眼底控制视野 (FCP) 结果,包括中间视觉以及暗适应 (DA) 青色和红色测试(以下称为推断灵敏度)。可以通过添加简短的 FCP 检查来增强推断灵敏度的准确性,并且对于中间视觉、DA 青色和 DA 红色测试,平均绝对误差 (MAE) 可达到 ~3 – 5 dB。基于多模态成像的推断 BCVA 和推断视网膜灵敏度可被视为未来介入临床试验的准功能替代终点。
通过稳定或改善BCVA,LLVA和MLMT评估的受试者人群的响应者分析。两个受试者仅在MLMT中就经历了稳定或改善。参数上的非响应者在其旁边用 *符号表示。稳定:BCVA和LLVA(±4个字母更改),MLMT:0 lux级别更改;改进:BCVA和LLVA(≥5个字母更改); MLMT:≥1lux级别的变化。
*如果视力无法通过折射来改善,则必须进行临床评估,以评估这纯粹是由于白内障或眼科疾病,例如角膜病理学,青光眼,视网膜疾病,视神经病理学或弱视。必须根据历史和临床特征做出决定,并在必要时进一步推荐给更高中心。•任何患有视力障碍的白内障患者和BCVA <6/12的患者应受到视力障碍,应进行手术。•白内障患者和BCVA≥6/12的患者也可以根据症状和视觉需求进行手术。**根据历史记录评估的风险评估,并审查可能可传播疾病的任何风险因素,例如HIV/HBSAG/HCV,如果确定任何危险因素,则可以进行血清学测试。通常,在所有情况下,必须采取标准通用预防措施。
结果:平均年龄为35.5±23.8岁(范围为5-71岁),男女比率为6:15。LSCD的主要病因是12例患者(57.1%),边缘性角膜炎,在8例患者中的边缘性角膜炎(38.1%)和1例患者的局部药物毒性(4.8%)。平均基线最佳校正视力(BCVA)为最小分辨率角(logmar)的0.25±0.26对数(范围为0-1 logmar)。预处理LSCD阶段是5眼(17.2%)(17.2%),12眼(41.4%)(41.4%),4眼(13.8%)(13.8%)的1C,4眼(13.8%)(13.8%)的2A阶段(13.8%)和4眼(13.8%)中的2B。在6眼(20.7%)中实现了LSCD的完整回归,其治疗方法针对主要病因。在剩下的眼睛中,治疗后,LSCD的严重程度降低到手术阈值以下,该阈值被认为是2B期。平均最终BCVA为0.07±0.1 logmar(范围为0-0.4 logmar)。
结果:平均年龄为35.5±23.8岁(范围为5-71岁),男女比率为6:15。LSCD的主要病因是12例患者(57.1%),边缘性角膜炎,在8例患者中的边缘性角膜炎(38.1%)和1例患者的局部药物毒性(4.8%)。平均基线最佳校正视力(BCVA)为最小分辨率角(logmar)的0.25±0.26对数(范围为0-1 logmar)。预处理LSCD阶段是5眼(17.2%)(17.2%),12眼(41.4%)(41.4%),4眼(13.8%)(13.8%)的1C,4眼(13.8%)(13.8%)的2A阶段(13.8%)和4眼(13.8%)中的2B。在6眼(20.7%)中实现了LSCD的完整回归,其治疗方法针对主要病因。在剩下的眼睛中,治疗后,LSCD的严重程度降低到手术阈值以下,该阈值被认为是2B期。平均最终BCVA为0.07±0.1 logmar(范围为0-0.4 logmar)。
摘要旨在报告小儿患者的voretigene nenparvovec(Luxturna)治疗后的主要结果和并发症。通过视网膜下给药的17岁以下患者的记录记录了确认的双质RPE65介导的遗传性视网膜营养不良的确认的voretigene Neparvovec的记录。最校正的视力(BCVA)和来自光谱域光学相干断层扫描,超宽底面视野(VF)(VF)的数据。结果分析了六名患者(平均年龄:7.8岁)的12眼。未发生术中并发症。BCVA在12个月的随访(平均logmar(分辨率最小角度的对数))BCVA下显着改善:基线时:1.0±0.8在12个月时为0.6±0.3,p = 0.001)。平均中央黄斑厚度和中央外核层厚度在12个月的随访中没有变化。vf v4e iSopter没有显示重大变化。术后并发症包括:同一患者的两只眼睛的眼内压升高,治疗后3个月时的侧伏层层孔和在所有眼睛中观察到的注射部位的萎缩,除1个月以外,在12个月内显着肿大(p = 0.008)。结论大多数通过Voretigene Neparvovec治疗的儿科患者在12个月的随访中的视觉功能显着增加。术后并发症均未阻止视觉功能的收益。
阴影区域代表平均BCVA的95%置信区间。*在第18、24、36和48个月的未经置信置信区间所示,在第18、24、36和48个月的未经处理的眼睛和未处理的眼睛的平均视力之间存在统计学上的显着差异。
抽象的ceroid脂肪促脂肪促肌动症2型(CLN2)是由TPP1基因中的双重致病变异引起的,它编码了溶酶体三肽基肽酶1(TPP1)。经典的晚期表型具有2至4年的发病年龄,其特征是精神运动,肌阵挛,共济失调,失明和预期寿命缩短。视力丧失是由于视网膜变性而发生的,通常是在明显的严重神经系统症状时。使用重组Hu-human TPP1(RHTPP-1)的脑室内酶替代疗法(ICV-ERT)被证明会减慢神经系统衰落。但是,它不能阻止视力丧失。玻璃体内RHTPP-1(IVT-ERT)在犬CLN2模型中停止视网膜变性,并在人类中进行富有同情心的研究。我们报告了已知与严重CLN2视网膜病有关的TPP1中的致病变异的早期治疗患者的临床和眼科结局。他在40个月的ICV-ERT开始使用ICV-ERT,在60个月的一只眼中每周4个IVT-ERT。另一只眼睛是未经处理的控制。Baseline best corrected visual acuity (BCVA) was 0.5 with mild bull ' s eye maculopathy evident inboth eyes.After 24 monthsof IVT-ERT,BCVA inthetreatedeye was 0.2 with bull ' s eye maculopathy sparing outer retinal layers, whereas the untreated eye had progressed to endstage retinopathy and BCVA < 0.02.未发生眼内副作用。我们的结果提供了进一步的证据,表明IVT-ert似乎是安全的,并且明显延迟了视网膜变性,从而保留视觉功能并提高患者的生活质量,尤其是在早期开始时。
BCVA:最佳矫正视力;CVFQ:儿童视觉功能问卷;FST:全视野光敏感度阈值;NEI VFQ:美国国家眼科研究所视觉功能问卷-25;NHS:自然史研究;OCI:眼球运动控制和不稳定性;OCT:光学相干断层扫描;ONL:外核层;Ora-VNC:Ora 视觉导航挑战
研究的时间表和所描绘的箭头的长度不是扩展。基线定义为筛选Aflibercept的日期。调查人员和参与者被掩盖为IXO-VEC的剂量;它们没有被掩盖到皮质类固醇预防方案中。*协议在研究的早期进行了修改,以包括从第4周开始的差异型,以匹配Difluprednate方案中的锥度;如果在第4周之后开始,则可以根据医疗监视器协商调查人员的酌情调整Difluprednate(6名参与者没有作为预防的一部分接受Difluprednate的主题)。bcva,最佳校正视力; CST,中央子场厚度; BL,基线; CRC,中央阅读中心; IRF,视网膜内流体; SRF,视网膜下流体