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betibeglogene autotemcel（zynteglo®）
提供的方式：•作为单剂量提供的输注，其中包含一个或多个（最多4）输液袋中CD34+细胞的悬浮液。最小建议的Zynteglo剂量为5.0×10 6 CD34+细胞/kg。•Zynteglo从制造工厂运送到Cryoshipper的治疗中心存储设施，该设施可能包含用于单个患者的多个金属盒。（6）参考•AHFS®。可在http://www.lexi.com上获得订阅•drugdex®。可通过订阅获得http://www.micromedexsolutions.com/home/dispatch•zynteglo®（betibeglogene autotemcel）[处方信息]。马萨诸塞州萨默维尔：蓝鸟生物，公司； 08/2022。 （7）策略更新上次审查的日期：4Q2022下一个审查日期：4Q2023更改以前的策略版本：•常规年度审查后没有临床更改对政策的临床更改。 BSC药物覆盖标准，以确定P＆T委员会审查的医学必要性马萨诸塞州萨默维尔：蓝鸟生物，公司； 08/2022。（7）策略更新上次审查的日期：4Q2022下一个审查日期：4Q2023更改以前的策略版本：•常规年度审查后没有临床更改对政策的临床更改。BSC药物覆盖标准，以确定P＆T委员会审查的医学必要性
zynteglo®（betibeglogene autotemcel）
β-丘脑贫血是一种遗传性血液疾病，可通过β-珠蛋白亚基的突变导致血液中正常血红蛋白和红细胞的降低，从而导致体内氧气递送不足。降低的红细胞水平会导致许多健康问题，包括头晕，弱点，疲劳，骨异常和更严重的并发症。依赖于β-地中海贫血是该疾病的最严重形式，通常需要终身红细胞输血（通常每2至5周一次）作为标准治疗过程。这些常规输血可能与自己的多种健康并发症有关，包括由于体内铁的过多而导致心脏，肝脏和其他器官的问题。Zynteglo于2022年8月17日获得FDA的批准，用于治疗需要常规血细胞（RBC）输血的成年和儿科患者。该产品仅用于单个静脉内给药；尚未评估Zynteglo的重复给药及其用于治疗其他适应症的使用。Zynteglo gene therapy involves inserting a copy of a functional copy of the human beta-globin (HBB) gene into a patient's hematopoietic stem cells outside of the body using a lentiviral vector and then transplanting the modified stem cells back into the patient's blood stream, with the aim that the functional HBB gene will result in normal beta-globin protein expression.慢病毒因子，因为它们能够接受插入和复杂的DNA序列。在基因置换疗法中使用自体干细胞可消除对兼容的干细胞供体的需求，该干细胞供体限制了个体接受同种异体SCT的能力。食品和药物管理局（FDA）批准的指示：
Molina临床政策Zynteglo（betibeglogene autotemcel）
该Molina临床政策（MCP）旨在促进利用管理过程。政策不是治疗的补充或建议；提供者完全负责该成员的诊断，治疗和临床建议。它表达了莫利纳（Molina）确定某些服务或供应是为了确定付款适当性的目的，在医学上是必要的，实验性，研究或化妆品。在医学上有必要的特定服务或供应的结论不构成涵盖此服务或供应的代表或保证（例如（例如），将由莫利纳（Molina）支付特定成员。成员的福利计划确定覆盖范围 - 每个福利计划定义了涵盖哪些服务，哪些被排除在外，哪些受到美元上限或其他限制。成员及其提供者将需要咨询成员的福利计划，以确定是否存在适用于本服务或供应的任何排除或其他福利限制。如果该政策与成员的福利计划之间存在差异，则福利计划将管理。此外，可以通过国家，联邦政府或Medicare和Medicaid成员的适用法律要求要求承保范围。CMS的覆盖范围数据库可在CMS网站上找到。覆盖范围指令和现有国家承保范围确定（NCD）或地方覆盖范围确定（LCD）的标准将取代本MCP内容，并为所有Medicare成员提供指令。在政策批准和出版时所包含的参考文献是准确的。
合格的生物标志物支持罕见疾病调节...
•Betibeglogene（2022）•ElivalDogene（2022）•Etranacogene（2022）•Nadofaragene（2022）（2022）•Beremagene（2023）•Delandistrogene（2023）（2023）（2023）•valoctocogene（2023）•Lovotibeglogene（2023）
P＆T：2024年10月10日 饮食失调的治疗
1。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗的要求2。乙酸盐注射（Lupron Depot™）3。fidanacogene elaparvovec-dzkt的要求（beqvez™）4。eTranacogene dezaparvovec-Drlb（HemGenix™）5。Betibeglogene Autotemcel（Zynteglo™）的要求6。exagamglogene autotemcel（Casgevy™）7。lovotibeglogene autotemcel（lyfgenia™）8。Crizanlizumab-TMCA（ADAKVEO™）9。eculizumab（soliris™）的要求10。Ravulizumab（Ultomiris™）的要求11。Crovalimab-Akkz（Piasky TM）的要求12。lucpatercept-aamt（Reblozyl™）13。ADAMTS13，重组-KRHN IV注射（ADZYNMA™）14。PEGFILGRASTIM（Neulasta/，Neulasta Onpro™），Pegfiltrastim-fpgk（imponufend™）和Pegfilgrastim-Bmez（Ziextenzo™）15。ElivalDogene Autotemcel（Skysona™）的要求16。lecanemab-imb（Leqembi™）17。Donanemab（Kisunla™）的要求18。Atidarsagene Autotemcel（Lenmeldy™）的要求19。Patisiran（Onpattro™）的要求20。Romosozumab-AQQG SC注射（均匀™）21。对Denosumab（Prolia™）和Denosumab-Bbdz（Jubbonti™）的要求要求22。denosumab（XGEVA™）和Denosumab-BBDZ（Wyost™）要求要求的要求
casgevy™（exagamglogene autotemcel） - 新孤儿...
•CASGEVY还获得批准用于治疗12岁及以上患有镰状细胞疾病（SCD）的患者，患有经常性的血管结构危机。•Casgevy是第二种基于细胞的基因疗法，获得了TDT的批准。Bluebird Bio'sZynteglo®（Betibeglogene autotemcel）于2022年8月批准了成人和小儿TDT患者的治疗。•casgevy批准新指标是基于对TDT的成人和青少年患者进行的持续开放标签，单臂研究。合格的患者接受了动员和分离术以收集CD34+干细胞进行Casgevy生产，然后进行骨髓性调理和casgevy的输注。35例患者有足够的随访，以评估初级疗效终点并形成主要疗效集（PES）。The primary outcome was the proportion of patients achieving transfusion independence for 12 consecutive months (TI12), defined as maintaining weighted average Hb ≥ 9 g/dL without red blood cell (RBC) transfusions for at least 12 consecutive months any time within the first 24 months after Casgevy infusion, evaluated starting 60 days after the last RBC transfusion for post- transplant support or TDT disease management.