Brio

引用：Superchi C、Brion Bouvier F、Gerardi C 等。个性化医疗临床试验研究设计：范围审查。BMJ Op

摘要 目的 个性化医疗 (PM) 允许根据患者的个人人口统计、基因组或生物学特征对其进行治疗，从而“在正确的时间为正确的人提供正确的治疗”。PM 临床试验需要健全的方法来正确识别参与者群体和治疗方法。作为制定 PM 试验设计新建议的第一步，我们旨在概述已在此领域使用的研究设计。设计范围审查。方法我们在 PubMed、Embase 和 Cochrane 图书馆中搜索了所有英文、法文、德文、意大利文和西班牙文报告，这些报告描述了应用于 PM 的临床试验的研究设计。研究选择和数据提取是重复进行的，通过协商解决分歧，或通过第三位专家审阅者参与。我们提取了有关试验设计特点的信息以及这些方法的当前应用示例。提取的信息用于生成 PM 试验设计的新分类。结果 我们确定了 21 种试验设计、10 种亚型和 30 种适用于 PM 的试验设计变体，并将它们分为四个核心类别（即主方案、全随机化、生物标志物策略和丰富化）。我们发现 131 项临床试验采用了这些设计，其中绝大多数是主方案（86/131，65.6%）。大多数试验是肿瘤学领域的 II 期研究（75/131，57.2%）（113/131，86.3%）。我们从不同方面（例如框架、对照组、随机化）确定了试验设计的 34 个主要特征。将四个核心类别和 34 个特征合并为一个双条目表，以创建 PM 试验设计的新分类。 结论 存在多种试验设计并应用于 PM。提出了一种新的试验设计分类，以帮助读者浏览复杂的 PM 临床试验领域。