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1华盛顿大学基因组科学系2，华盛顿大学3月3日，华盛顿大学生物工程系4 Brotman Baty Precision Medicine，西雅图，西雅图，西雅图，美国华盛顿州981951华盛顿大学基因组科学系2，华盛顿大学3月3日，华盛顿大学生物工程系4 Brotman Baty Precision Medicine，西雅图，西雅图，西雅图，美国华盛顿州98195
多重单细胞化学基因组学揭示了对靶向治疗的反应的激酶依赖性
多重单细胞化学基因组学揭示了对靶向治疗的反应的激酶依赖性JoséL。McFaline-Figueroa 1,2，＃，Sanjay Srivatsan 2,3，Andrew J. Hill 2，Molly Gasperini 2，Molly Gasperini 2，Dana L. Jackson 2，Dana L. Jackson 2，Dana L. Alvarez 2，Raymond J. Monnat JR 2,4,5，Jay Shendure 2,5,6,7,8和Cole Trapnell和2,5,6,8，＃1＃1 Biomedical Engineering系，哥伦比亚大学，纽约，纽约，纽约，纽约州，纽约州，纽约州，美国2美国纽约大学2号医学科学培训。4美国华盛顿州华盛顿大学华盛顿大学实验室医学与病理学系。 5美国华盛顿州华盛顿大学华盛顿大学干细胞和再生医学研究所。 6艾伦发现中心艾伦发现中心，美国华盛顿州西雅图。 7霍华德·休斯医学院，华盛顿大学西雅图，美国华盛顿州。 8美国华盛顿州西雅图市Brotman Baty Precision Medicine Institute。 ＃通讯作者。 电子邮件：coletrap@uw.edu（C.T。 ）; jm5200@columbia.edu（J.L.M.F.）4美国华盛顿州华盛顿大学华盛顿大学实验室医学与病理学系。5美国华盛顿州华盛顿大学华盛顿大学干细胞和再生医学研究所。 6艾伦发现中心艾伦发现中心，美国华盛顿州西雅图。 7霍华德·休斯医学院，华盛顿大学西雅图，美国华盛顿州。 8美国华盛顿州西雅图市Brotman Baty Precision Medicine Institute。 ＃通讯作者。 电子邮件：coletrap@uw.edu（C.T。 ）; jm5200@columbia.edu（J.L.M.F.）5美国华盛顿州华盛顿大学华盛顿大学干细胞和再生医学研究所。6艾伦发现中心艾伦发现中心，美国华盛顿州西雅图。7霍华德·休斯医学院，华盛顿大学西雅图，美国华盛顿州。8美国华盛顿州西雅图市Brotman Baty Precision Medicine Institute。＃通讯作者。电子邮件：coletrap@uw.edu（C.T。）; jm5200@columbia.edu（J.L.M.F.）
为数字化而组织：数字灵活性为何如此重要 - 凯捷
首席数字官负责制定面向客户的计划，以提高客户忠诚度和增长。正如星巴克首席数字官 Adam Brotman 所说：“在设立 CDO 职位之前，我的工作是网络、移动和社交媒体。不是全球数字营销，不是信用卡，也不是忠诚度。这些是组织中三个不同的独立小组的工作。我们意识到这些都是一回事，它们结合在一起效果最好。如果你列出我们希望在数字领域取得的进展，它涵盖了所有这些方面。” 2 通过将这些分散的职责整合在一起，星巴克加强了其数字部门，并为其数字领导地位奠定了基础。今天，有 1200 万人积极使用星巴克应用程序，每周进行 700 万笔交易。星巴克的忠诚度计划拥有 800 万活跃会员，帮助该公司成为零售业最强大的移动生态系统之一 3 。
SARS-COV-2多样性和在大流行期间的两个学年的大学校园的传播
美国华盛顿州西雅图市华盛顿大学医学系过敏和传染病的分部； B疫苗和传染病分部，美国华盛顿州西雅图市弗雷德·哈钦森癌症中心； c美国华盛顿州华盛顿大学华盛顿大学流行病学系； D Brotman Baty精密医学研究所，美国华盛顿州西雅图； e美国华盛顿州华盛顿大学华盛顿大学基因组科学系； f美国华盛顿州华盛顿大学华盛顿大学环境卫生和安全系； g美国华盛顿州华盛顿大学华盛顿大学全球卫生系； H美国西部西雅图华盛顿大学实验室医学与病理学系；我霍华德·休斯医学院，美国马里兰州雪佛兰·蔡斯；美国免疫和呼吸道疾病中心，疾病控制中心，美国亚特兰大，乔治亚州，美国免疫和呼吸道疾病中心J流感局。*地址与该作者的通信：华盛顿大学医学系的过敏和传染病科，750 Republic St.，Box 358061，西雅图，华盛顿州西雅图，美国华盛顿州98109，美国。电子邮件amcasto@uw.edu。 †这些作者为这项工作做出了同样的贡献。 免责声明：本报告中的发现和结论是作者的发现，不一定代表疾病控制与预防中心的官方立场。 收到2024年4月4日； 2024年9月13日接受。https：//doi.org/10.1093/clinchem/hvae194电子邮件amcasto@uw.edu。†这些作者为这项工作做出了同样的贡献。免责声明：本报告中的发现和结论是作者的发现，不一定代表疾病控制与预防中心的官方立场。收到2024年4月4日； 2024年9月13日接受。https：//doi.org/10.1093/clinchem/hvae194
Jay Shendure，医学博士，哲学博士 1
现任职位 霍华德休斯医学研究所研究员 华盛顿大学基因组科学教授 艾伦细胞谱系发现中心主任 布罗特曼巴蒂精准医学研究所主任 联系信息 电子邮件：shendure@uw.edu 实验室网站：http://krishna.gs.washington.edu 办公室电话：(206) 685-8543 教育背景 • 2007 年获得医学博士学位，哈佛医学院（马萨诸塞州波士顿） • 2005 年获得博士学位哈佛大学遗传学博士（马萨诸塞州剑桥） 研究顾问：George M. Church 论文题为“多重基因组测序和分析” • 1996 文学学士学位，普林斯顿大学（新泽西州普林斯顿）分子生物学专业，最优等成绩 研究顾问：Lee M. Silver 专业经验 • 2017 年至今 布罗特曼-巴蒂精准医学研究所科学主任 • 2017 年至今 艾伦细胞谱系追踪发现中心科学主任 • 2015 年至今 霍华德休斯医学研究所研究员 • 2015 年至今 华盛顿大学基因组科学系正教授（终身教授），华盛顿州西雅图 • 2010 年至今 弗雷德哈钦森癌症研究中心人类生物学部附属教授，华盛顿州西雅图 • 2011 年 - 2015 年 华盛顿大学基因组科学系副教授（终身教授），华盛顿州西雅图 • 2007 年 - 2011 年华盛顿大学，华盛顿州西雅图 • 1998 – 2007 医学科学家培训计划 (MSTP) 候选人 哈佛医学院遗传学系，华盛顿州波士顿 • 1997 – 1998 默克研究实验室疫苗部研究科学家，新泽西州拉威 • 1996 – 1997 印度富布赖特学者 萨松综合医院儿科，印度浦那
FY26（2024 年 12 月）CDR 指挥委员会
ALLISON ASHLEY E COSTELLO ANNA ELIZABETH HAMMOND ABIGAIL RORAP ANTONIO FRANCISCHE N CUMPSTON KAINOA HANACECK JOSEPH EMIL ASABAN CHRISTIAN R DANAI CHRISTINA ANN HEILMAN MADELINE PAULI BALISTRERI MICHAEL ANDRW N DANIELS BRITTANY J HEIN MATTHEW BRAINARD BANKS LATOYA L DANLEY BRIAN J HILL JONATHAN MICHAEL BANKUS AARON BRADLEY DARLING JAY CHARLES HIRNER GEORGE LLOYD JR BARNER SEAN J DAY WILLIAM P HORST JOHN M BARRY MITCHELL ALAN DEIGHAN JOSEPH TIMOTHY HOWELL ELIZABETH DEBOR BELLOMY CHRISTOPHER LEE DENHERDER马修·C·哈伯德 查尔斯顿·C·本森 希瑟·乔·迪松 克里斯托弗·D·休斯 梅根·艾莉丝·布莱克蒙 马修·艾伦·德莱顿 扎卡里 约翰·英格索尔 本杰明·何塞·布洛克顿 布莱恩·M·艾希 多尔夫·E·JR·贾米森 梅根 伊丽莎白·博尔顿 凯尔·韦·艾瑟 伊丽莎白·A·贾诺维奇 考特尼·尼科·博尼韦尔 克里斯托弗·凯恩·埃尔泽夫塔维 安娜·杰汉·约翰逊 安德鲁·斯塔夫·博纳齐安 查尔斯·黑格 费根 伊恩·C·琼斯 杰里米·达拉斯·鲍尔斯 唐纳德·纳撒尼尔三世·费尔·约翰纳森 罗伯特·卡明斯基 克里斯托弗·L·布兰特纳 马丁·E·福尔·卡森 詹姆斯·肯尼迪 迪伦·F·布雷伊莎贝尔 拉莫娜 弗拉纳根 乔舒亚 亚历山大 肯特 布莱恩 M 布罗特曼 亚伦 R 弗莱克 迈克尔 帕特里克 金 帕特里克 尤金 布朗 迈克尔 D 弗莱明 奥斯汀 加利亚 克莱因 亚历山大 W 布鲁斯 特蕾西 林恩 富勒 杰里特 拉塞尔 科兹洛夫斯基 本杰明 W 巴克 托马斯 盖奈特 加巴茨 本杰明 D 拉斯基 迈克尔 瑞安 布什 雅各布 蒂莫西 乔治 凯特琳 玛丽 拉佐特 雷蒙德 T 伯德 尼古拉斯 维克斯 吉尔德迈耶 斯科特 詹姆斯 莱德福德 杰弗里 沃雷 凯西 马修 约瑟夫 格里森 詹妮弗 艾琳 莱格 玛丽莎 凯耶 塞巴洛斯 罗纳德 E 戈尔登约翰·罗伯特·利法 杰德·塞鲁·张 史蒂芬·伍进·冈萨雷斯 莫伊塞斯·比利亚尔巴·洛佩斯 大卫·亚伦·查尔顿 特拉维斯·马修·格拉纳塔 马里奥·安东尼·卢本诺夫·伊万·古奥尔吉·奇尔曼·斯科特·大卫·格雷戈里·哈利·埃尔默三世·林奇 安德烈·米歇尔·克莱门特·杰森·弗雷德里克格林·安德鲁·杜兰特·麦考利 惠特尼·T 克伦德宁·詹姆斯·D·格里姆斯·马克斯 布莱恩·马奥尼 约瑟夫·诺伯·柯林斯 杰弗里·戴尔二世 瓜利亚多 伊恩·M·玛丽亚 约书亚·弗朗西斯·康纳斯 马修·罗伯特·哈达德 约翰·胡萨姆·曼齐 艾玛·比阿特丽斯
FY26（2024 年 12 月）CDR 指挥委员会
ALLISON ASHLEY E CONNERS 马修 ROBERT GUAGLIARDO IAN M ANTONIO FRANCISCHE N COSTELLO ANNA ELIZABETH HADDAD 约翰 HUSSAM ASABAN CHRISTIAN R CRAWFORD 迈克尔 ANTHO HAMMOND 阿比盖尔 RORAP BALISTRERI 迈克尔 ANDRW N CUMPSTON KAINOA HANACECK 约瑟夫 EMIL BANKS LATOYA L DANAI 克里斯蒂娜 ANN HEILMAN 玛德琳 PAULI BANKUS 亚伦 BRADLEY DANIELS 布列塔尼 J HEIN 马修 BRAINARD BARNER SEAN J DANLEY BRIAN J HILL 乔纳森 迈克尔 巴里 米切尔 ALAN DARLING 杰伊 查尔斯 HIRNER 乔治 LLOYD JR BELLOMY 克里斯托弗 李威廉·P·霍夫曼 凯文·M·本森 希瑟·乔·戴汉 约瑟夫 蒂莫西·霍斯特 约翰·M·布莱克蒙 马特·艾伦·登赫德 马修·C·豪威尔 伊丽莎白·德博尔·布洛克顿 布赖恩·M·迪松 克里斯托弗·D·哈伯德 查尔斯顿·C·博尔顿 凯尔·W·德莱顿 扎卡里 约翰·休斯 梅根·艾丽丝·博尼韦尔 克里斯托弗·凯恩·艾希 多尔夫·E·JR·英格索尔 本杰明·何塞·博纳齐安 查尔斯·黑格·艾瑟 伊丽莎白·A·贾米森 梅根·伊丽莎白·鲍尔斯 唐纳德·纳撒尼尔三世 埃尔泽夫塔维 安娜·杰汉·贾诺维奇 考特尼·尼科·布兰特纳 马丁·E·费根 伊恩·C·约翰逊 安德鲁·斯塔夫布雷 伊莎贝尔 拉莫娜·费尔 约翰纳森·罗伯特·琼斯 杰里米·达拉斯·布罗特曼 亚伦·R·福尔 卡森 詹姆斯·琼斯 尚特·安吉丽卡·布朗 迈克尔·D·弗拉纳根 约书亚·亚历山大·卡明斯基 克里斯托弗·L 布鲁斯·特蕾西 林恩·弗莱克 迈克尔·帕特里克·肯尼迪 迪伦·F 巴克 托马斯·盖奈特 弗莱明 奥斯汀·加利亚·肯特 布莱恩·M·布什 雅各布 蒂莫西·富勒 杰里特·拉塞尔·金 帕特里克 尤金·伯德 尼古拉斯·维克斯·加巴茨 本杰明·D·克莱因 亚历山大·W 凯西·马修 约瑟夫·乔治 凯特琳·玛丽·科兹洛夫斯基 本杰明·W·塞巴洛斯 罗纳德·E·吉尔德迈耶·斯科特詹姆斯·拉斯基 迈克尔·瑞恩·张 史蒂芬·宇进·格里森 詹妮弗·艾琳·拉佐特 雷蒙德·T 查尔顿 特拉维斯·马修 金约翰·罗伯特·金腿 玛丽莎·凯·奇尔曼 斯科特·大卫·冈萨雷斯 莫伊塞斯·维拉巴·利法 杰德·塞鲁·克拉维兰 马蒂·艾格尼丝·格拉纳塔马里奥·安东尼·洛佩兹 大卫·亚伦·克莱门特 杰森·弗雷德里克·格雷戈里 哈里·埃尔默三世 卢多维奇 文森特·多明·克伦登宁 詹姆斯·D·格林 安德鲁·杜兰特·林奇 安德里亚·米歇尔·柯林斯 杰弗里·戴尔二世 格林姆斯·马克斯 布莱恩·麦考利 惠特尼 T
FY26（2024 年 12 月）CDR 指挥板
ALLISON ASHLEY E COSTELLO ANNA ELIZABETH HADDAD JOHN HUSSAM ANTONIO FRANCISCHE N CRAWFORD MICHAEL ANTHO HAMMOND ABIGAIL R ASABAN CHRISTIAN R CUMPSTON KAINOA HANACECK JOSEPH EMIL BALISTRERI MICHAEL ANDRW N DANAI CHRISTINA ANN HEILMAN MADELINE PAULI BANKS LATOYA L DANIELS BRITTANY J HEIN MATTHEW BRAINARD BANKUS AARON BRADLEY DANLEY BRIAN J HILL JONATHAN MICHAEL BARNER SEAN J DARLING JAY CHARLES HIRNER GEORGE LLOYD JR BARRY MITCHELL ALAN DAY WILLIAM P HOFFMAN KEVIN M BELLOMY CHRISTOPHER LEE DEIGHAN约瑟夫 蒂莫西·霍斯特 约翰·M·本森 希瑟·乔·登赫德 马修·C·豪威尔 伊丽莎白·德博尔·布莱克蒙 马修·艾伦·迪松 克里斯托弗·D·哈伯德 查尔斯顿·C·布洛克顿 布赖恩·M·德莱顿 扎卡里 约翰·休斯 梅根 艾丽丝·博尔顿 凯尔·韦希 多尔夫·E·JR·英格索尔 本杰明·何塞·博尼韦尔 克里斯托弗·凯恩·艾瑟 伊丽莎白·A·贾米森 梅根 伊丽莎白·博纳齐安 查尔斯·黑格·埃尔泽夫塔维 安娜·杰汉·贾诺维奇 考特尼·尼科·鲍尔斯 唐纳德·纳撒尼尔三世·费根 伊恩·C·约翰逊 安德鲁·斯塔夫 布兰特纳 马丁·E·费尔 约翰内森·罗伯特·琼斯 杰里米·达拉斯布雷 伊莎贝尔 拉莫娜 福尔 卡森 詹姆斯·琼斯 尚特 安吉丽卡 布罗特曼 亚伦·R·弗拉纳根 约书亚 亚历山大·肯尼迪 迪伦·F·布朗 迈克尔·D·弗莱克 迈克尔·帕特里克 肯特 布莱恩·M·布鲁斯 特蕾西 林恩·弗莱明 奥斯汀·加利亚 金·帕特里克 尤金·巴克 托马斯·盖奈特 富勒 杰里特·拉塞尔·克莱因 亚历山大·W·伯德 尼古拉斯·维克斯·加巴茨 本杰明·D·科兹洛夫斯基 本杰明·W·凯西 马修 约瑟夫 乔治 凯特琳 玛丽·拉斯基 迈克尔·瑞安 塞巴洛斯 罗纳德·E·吉尔德迈耶 斯科特 詹姆斯·拉佐特 雷蒙德·T·张 斯蒂芬·伍金·格里森 詹妮弗艾琳·莱格 玛丽莎·凯 查尔顿 特拉维斯·马修·戈尔登 约翰·罗伯特·利法 杰德·塞鲁·奇尔曼 斯科特·大卫·冈萨雷斯·莫伊塞斯 比利亚尔巴·洛佩兹 大卫亚伦·克拉维兰 马蒂·阿涅斯·格拉纳塔 马里奥·安东尼 卢多维奇 文森特·多明 克莱门特·杰森·弗雷德里克格雷戈里·哈里·埃尔默三世·林奇·安德烈亚·米歇尔·克伦登宁·詹姆斯·D·格林·安德鲁·杜兰特·麦考利·惠特尼·T·柯林斯·杰弗里·戴尔二世·格里姆斯·马克斯·布莱恩·马奥尼·约瑟夫·诺伯·康纳斯·马修·罗伯特·瓜利亚多·伊恩·M·玛丽亚·约书亚·弗朗西斯
FY26（2024 年 12 月）CDR 指挥委员会
ALLISON ASHLEY E CONNERS 马修 ROBERT HADDAD 约翰 HUSSAM ANTONIO FRANCISCHE N COSTELLO ANNA ELIZABETH HAMMOND 阿比盖尔 RORAP ASABAN 克里斯蒂安 R CUMPSTON KAINOA HANACECK 约瑟夫 EMIL BALISTRERI 迈克尔 ANDRW N DANAI 克里斯蒂娜 ANN HEILMAN 玛德琳 PAULI BANKS LATOYA L 丹尼尔斯 BRITTANY J HEIN 马修 BRAINARD BANKUS 亚伦 BRADLEY DANLEY BRIAN J HILL 乔纳森 迈克尔 BARNER SEAN J DARLING JAY 查尔斯 HIRNER 乔治 LLOYD JR 巴里 米切尔 ALAN DAY 威廉 P HORST 约翰 M BELLOMY 克里斯托弗 LEE DEIGHAN 约瑟夫蒂莫西·豪威尔 伊丽莎白·德博尔·本森 希瑟·乔·登赫德 马修·C·哈伯德 查尔斯顿·C·布莱克蒙 马修·艾伦·迪松 克里斯托弗·D·休斯 梅根·艾丽丝·布洛克顿 布莱恩·M·德莱顿 扎卡里 约翰·英格索尔 本杰明·何塞·博尔顿 凯尔·韦希 多尔夫·E·JR·贾米森 梅根 伊丽莎白·博尼韦尔 克里斯托弗·凯恩·艾瑟 伊丽莎白·A·贾诺维奇 考特尼·尼科·博纳齐安 查尔斯·黑格·埃尔泽夫塔维 安娜·杰汉·约翰逊 安德鲁·斯塔夫·鲍尔斯 唐纳德·纳撒尼尔三世 费根 伊恩·C·琼斯 杰里米·达拉斯 布兰特纳 马丁·E·费尔 约翰内森 罗伯特·琼斯 尚特·安吉丽卡布雷 伊莎贝尔 拉莫娜 福尔 卡森 詹姆斯 卡明斯基 克里斯托弗 L 布罗特曼 亚伦 R 弗拉纳根 乔舒亚 亚历山大 肯尼迪 迪伦 F 布朗 迈克尔 D 弗莱克 迈克尔 帕特里克 肯特 布莱恩 M 布鲁斯 特蕾西 林恩 弗莱明 奥斯汀 加利亚 金 帕特里克 尤金 巴克 托马斯 盖奈特 富勒 杰里特 拉塞尔 克莱因 亚历山大 W 布什 雅各布 蒂莫西 加巴茨 本杰明 D 科兹洛夫斯基 本杰明 W 伯德 尼古拉斯 维克斯 乔治 凯特琳 玛丽 拉斯基 迈克尔 瑞安 凯西 马修 约瑟夫 吉尔德迈耶 斯科特 詹姆斯 拉佐特 雷蒙德 T 塞巴洛斯 罗纳德 E 格利森詹妮弗·艾琳·莱格 玛丽莎·凯·张 史蒂芬·伍金·戈尔登 约翰·罗伯特·利法 杰德·塞鲁 查尔顿 特拉维斯 马修·冈萨雷斯 莫伊塞斯 维拉巴·洛佩兹 大卫·亚伦·奇尔曼·斯科特·大卫·格拉纳塔 马里奥·安东尼 卢多维奇 文森特·多明·克拉维兰 马蒂·艾格尼丝格雷戈里·哈里·埃尔默三世·林奇·安德烈亚·米歇尔·克莱门特·杰森·弗雷德里克·格林·安德鲁·杜兰特·麦考利·惠特尼·T·克莱登宁·詹姆斯·D·格里姆斯·马克斯·布莱恩·马奥尼·约瑟夫·诺伯·柯林斯·杰弗里·戴尔二世·瓜利亚多·伊恩·M·玛丽亚·约书亚·弗朗西斯
使用配对的Prime编辑
1 Precise genomic deletions using paired prime editing 2 3 Junhong Choi 1,2*# , Wei Chen 1,3* , Chase C. Suiter 1,4 , Choli Lee 1 , Florence M. Chardon 1 , Wei Yang 1 , Anh 4 Leith 1 , Riza M. Daza 1 , Beth Martin 1 , and Jay Shendure 1,2,5,6# 5 6 1 Department of Genome Sciences, University美国西雅图，华盛顿州华盛顿州98195，美国7 2霍华德·休斯医学研究所，西雅图，西雅图，华盛顿州98195，美国8 3分子工程与科学研究所，华盛顿大学西雅图大学，华盛顿大学98195，美国9 4分子和细胞生物学计划98195，美国11 6 Allen Discovery Cell Lineage Tracing中心，华盛顿大学西雅图，华盛顿州98195，美国12 13 *这些作者同样贡献了14＃对应关系：junhongc@uw.edu（J.C.）15 16 17摘要18 19精确地删除基因组序列的技术可用于研究20功能，并有可能用于基因治疗。针对编程的21删除的领先当代方法使用CRISPR/CAS9和成对的指南RNA（GRNA）产生附近的两个双链22间断，然后通常在DNA修复过程中删除中间序列。但是，23这种方法可能是效率低下和不精确的，其中包括两个目标站点24的小indels，以及意外的大删除和更复杂的重排。我们证明，与CRISPR/CAS9和GRNA Pairs相比，Prime-Del在编程缺失中的精度明显高28。44 45在这里，我们描述了一种基于Prime-Del的基于25个编辑的方法，该方法使用一对原始编辑的26个GRNA（PEGRNA）诱导删除，该方法靶向相反的DNA链，有效地编程了27个站点，还可以对其进行修复的结果进行编程。我们还表明，29个Prime-Del可用于将基因组删除与短插入相结合，从而使30个连接的缺失不落在原始的Adjacent-Adjacent基序（PAM）位点。最后，我们证明了延长31素数编辑组件的表达时间窗口可以大大提高效率32，而不会损害精度。我们预计，Prime-Del将在启用33个精确，灵活的基因组缺失编程（包括框内删除）以及epiTope 34标记以及可能用于编程重排的基因组删除方面非常有用。35 36简介37 38精确操纵基因组的能力可以严格地研究39个特定基因组序列的功能，包括基因和调节元件。在过去的十年中，基于CRISPR/CAS9的40个技术在这方面已被证明具有变革性，从而可以将41个基因组基因座的精确靶向，并迅速扩大了编辑或扰动方式的曲目1。在42中，特定基因组序列的精确和不受限制的缺失尤为重要，功能性基因组学和基因治疗中有43例关键用例。