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APC抗小鼠CD117（C-KIT）抗体
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ESCAPE-2：配对 HSC CD117 表位工程和通过碱基编辑直接编辑镰状等位基因，用于抗体介导的自体 HSC 治疗 c
通过碱基编辑在人类β珠蛋白基因 ( HBB ) 中引入天然存在的 Hb G-Makassar 变异，以消除聚合镰状蛋白 HbS（镰状细胞性贫血的主要分子驱动因素），这代表了治疗这种疾病患者的潜在新模式。虽然临床上正在推进几种用于治疗镰状细胞性贫血的体外基因编辑技术，但这种具有潜在变革性的细胞疗法仍然存在一些挑战，即在自体造血干细胞移植 (HSCT) 之前必须进行基因毒性骨髓清除性预处理。为了解决这个问题，我们开发了一种策略，即将一种与 CD117 结合的单克隆抗体 (mAb) 与多重工程化 HSC (eHSC) 结合，CD117 是 HSPC 上对生存至关重要的关键受体。我们的 eHSC 旨在逃避 mAb 结合并携带 Makassar 治疗性编辑。我们的工程干细胞抗体配对逃避（ESCAPE）策略旨在为当前的预处理方案提供一种非基因毒性的替代方案。