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主持人和 Reactor 小组成员
Patrizia Cavazzoni 博士是美国食品药品管理局药品评估和研究中心 (CDER) 主任。该中心的使命是确保向公众提供安全、有效和高质量的药物。为实现这一目标，CDER 在其管辖范围内的整个生命周期内监管医疗产品，监督新药和仿制药的开发，评估申请以确定是否应批准药物，监控药品上市后的安全性，开展研究以推进监管科学，并采取执法行动保护公众免受有害产品的侵害。Cavazzoni 博士于 2018 年 1 月加入 FDA，担任 CDER 运营副主任，她代表该组织领导了多项重要举措。她还于 2019 年 1 月至 2019 年 2 月担任食品和药品代理副局长。
美国的孤儿 患者报告的半乳症声音 nord ira ipay 2027年12月ICR响应_vf.pdf 2024年8月15日Patrizia Cavazzoni，医学博士，中心...
半乳糖血症是由天生的代谢错误引起的一种罕见，严重且高度可变的状况，其特征是无法代谢糖半乳糖。有几种形式的疾病，是由半乳糖代谢途径中不同的缺陷引起的。新生儿筛查测试中并非所有不同形式的半乳糖血症都包括在内。现在，所有患有在美国出生的经典半乳糖血症的婴儿均通过新生儿筛查检测到，这可以快速饮食限制半乳糖。然而，半乳糖是内生产生的，因此，尽管饮食中的半乳糖限制了半乳糖，但大多数患有半乳糖血症的人都有长期并发症的星座。这些可以包括认知困难，言语和语言困难，神经系统问题，社会情感问题，骨矿物质密度低，女孩和女性的原发性卵巢疾病效率以及普贝伯伯质的生长延迟。患有半乳糖血症患者的长期结局是可变的。
锂疗法及其相互作用
1. Grande I、Berk M、Birmaher B、Vieta E。双相情感障碍。Lancet 2016；387:1561-72。https://doi.org/10.1016/S0140-6736(15)00241-X 2. Vieta E、Berk M、Schulze TG、Carvalho AF、Suppes T、Calabrese JR 等人。双相情感障碍。Nat Rev Dis Primers 2018；4:18008。https://doi.org/10.1038/nrdp.2018.8 3. Ng F、Mammen OK、Wilting I、Sachs GS、Ferrier IN、Cassidy F 等人。国际双相情感障碍学会 (ISBD) 双相情感障碍治疗安全监测共识指南。 Bipolar Disord 2009；11：559-95。https://doi.org/10.1111/j.1399-5618.2009.00737.x 4. Malhi GS、Gershon S、Outhred T。Lithiumometer：版本 2.0。Bipolar Disord 2016；18：631-41。https://doi.org/10.1111/bdi.12455 5. Grof P、Duffy A、Cavazzoni P、Grof E、Garnham J、MacDougall M 等。对预防性锂的反应是家族特征吗？临床精神病学杂志 2002；63：942-7。https://doi.org/10.4088/JCP.v63n1013
关于非干预性研究的考虑
2024 年 6 月 17 日 Patrizia Cavazzoni 医学博士 药物评估和研究中心主任 美国食品药品管理局 10001 New Hampshire Ave Silver Spring, MD 20903 关于：案卷号 FDA-2023-D-5470，针对“真实世界证据：关于药物和生物制品非干预性研究的考虑” 亲爱的 Cavazzoni 博士， 美国国家罕见病组织 (NORD) 代表患有 10,000 多种已知罕见病中的 3000 多万美国人，感谢食品药品管理局 (FDA 或机构) 提供机会就该机构的指导草案“真实世界证据：关于药物和生物制品非干预性研究的考虑”发表意见。 NORD 是一个独特的非营利组织和健康组织联合会，致力于通过推动护理、研究和政策的进步来改善罕见病患者的健康和福祉。 NORD 成立于 41 年前，即《孤儿药法案》（ODA）通过之后，旨在正式确立患者权益团体联盟，这些团体在通过这项具有里程碑意义的法律过程中发挥了重要作用。自那时起，NORD 一直在推动罕见病研究和资助，以支持开发有效的治疗方法和疗法；提高认识并解决关键的知识差距；并倡导支持提供和获得安全有效疗法的政策。据估计，在 10,000 多种已知的罕见病中，有 95% 尚未获得 FDA 批准的治疗方法，因此，在罕见病研究和药物开发方面取得持续进展至关重要。罕见病研究的独特挑战使传统的随机、双盲、安慰剂对照试验以及替代研究方法（包括观察性研究、单组试验和外部对照组研究）变得复杂。由于患者人数有限且罕见病药物开发的财务现实，非干预性和观察性研究构成了孤儿药安全性和有效性的重要证据来源。传统的随机、双盲、安慰剂对照试验是安全性和有效性临床证据的黄金标准，但在罕见病药物开发中，它们并不总是可行或合乎道德的。出于这些原因，我们敦促 FDA 提供更具体、更可操作的指导，说明如何设计最佳的罕见病非干预性和观察性研究。N-of-1 研究，以及其他患者群体较少、疾病表现不同、潜在混杂因素较多或随访时间特别长的研究，都是可以从额外的可操作指导中受益的领域。缺乏这种具体和有针对性的信息可以说限制了指南草案在当前形式下对罕见病的效用和适用性
美国的孤儿 美国的孤儿 患者报告的半乳症声音 nord ira ipay 2027年12月ICR响应_vf.pdf 2024年8月15日Patrizia Cavazzoni，医学博士，中心...
市场排他性•批准的孤儿药物或产品的赞助商的七年市场排他性在美国新化学实体的市场排他性通常在FDA批准后五年；对于孤儿药物，FDA将在批准后七年内未授予罕见疾病的仿制药授权，这是实质上的优质专利保护
监管科学新闻通讯第三版2024
2024年12月12日：CDER建立了新的现实证据证据创新中心美国食品和药物管理局的药物评估与研究中心（CDER）宣布了新的CDER现实证据证据创新中心（CCRI），该中心旨在协调，进步和促进现实数据（RWD）和现实证据（RWE）的使用（rwe）（rwe）（RWE）的使用（rwe）（RWE）的使用（RWE）。FDA设想CCRI是创新的合作核心，并且是确保CDER促进与RWD和RWE相关的主题的一致性和透明度的焦点。了解更多。2024年11月1日：FDA声音：FDA采取令人兴奋的步骤来建立罕见的疾病创新中心FDA发表了FDA：“ FDA采取了令人兴奋的步骤，以建立罕见的疾病创新中心，” Patrizia Cavazzoni，M.D。，M.D。 FDA的生物制度评估与研究中心（CBER）。FDA稀有疾病创新中心（The Hub）是FDA跨中心计划，它将充当与药物和生物学产品开发外部聚会的互动和联系的单点，并作为CBER和CDER与CDER合作在交叉切割罕见疾病有关的问题上进行的论坛。通过枢纽，FDA计划在FDA培养一个社区，以进行公开对话和知识共享，以确定药物和生物学发展的新方法，并克服传统上阻碍罕见病治疗进展的障碍。
内容
2024 年 8 月 21 日：罕见神经退行性疾病的新资助机会。FDA 宣布了 FDA 罕见神经退行性疾病资助计划的新资助机会，用于资助评估疗效和/或安全性的产品临床试验，以支持新的适应症或标签变更，以解决儿童和成人罕见神经退行性疾病的未满足需求。通过支持协作、高效和创新的临床试验，FDA 希望通过增加批准的罕见神经退行性疾病医疗产品的数量来发挥广泛而积极的影响。了解更多。2024 年 6 月 27 日：通过新的 START 试点计划为罕见疾病提供更多治疗。在最近的一篇博客中，药物评估和研究中心主任医学博士 Patrizia Cavazzoni 和生物制品评估和研究中心主任医学博士 Peter Marks 分享了选定的 Start 试点计划参与者的姓名，以及它将如何帮助加速新药和生物制品的开发。如对 START 试点计划有疑问，请联系 CDER 的 START 试点计划邮箱 (CDER.STARTProgram@fda.hhs.gov) 或 CBER 的沟通、推广和发展办公室 (ocod@fda.hhs.gov)。如需有关个别申办方和产品的更多信息，请直接联系申办方。了解更多。2024 年 6 月 26 日：FDA 报告有关真实世界证据提交的信息 FDA 已发布一份公开报告，内容涉及向生物制品评估和研究中心和药物评估和研究中心提交的包含真实世界证据的资料。了解更多。