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Emmanuelle Charpentier | MaxPlanckResearch 3/2020
对于某些发现来说，获得诺贝尔奖似乎只是时间问题，而 CRISPR-Cas9 基因编辑剪刀就是其中之一。10 月初，这一时刻终于到来了：瑞典皇家科学院将 2020 年诺贝尔化学奖授予 Emmanuelle Charpentier，以表彰她在 CRISPR-Cas9 方面的工作。她与加州大学伯克利分校的分子生物学家 Jennifer Doudna 共同获得该奖项。Charpentier 是柏林马克斯普朗克病原体科学部门的主任，被认为是世界上研究致病细菌感染性和免疫性的顶尖专家之一。在 21 世纪，研究人员发现
个人简历 Emmanuelle Charpentier 教授，博士
Emmanuelle Charpentier 于 1968 年 12 月 11 日出生于法国北部的 Juvisy-sur-Orge。Charpentier 教授是法国微生物学家、遗传学家和生物化学家。2020 年，她与美国生物化学家 Jennifer A. Doudna 共同获得诺贝尔化学奖，以表彰其开发了一种基因组编辑方法（使用 CRISPR-Cas9，也称为“分子剪刀”）。这是历史上首次诺贝尔科学奖专门授予两位女性。Emmanuelle Charpentier 在巴黎附近的一个小镇长大。她年轻时热衷于弹钢琴和芭蕾舞，但很早就对科学表现出了兴趣。Emmanuelle 的父亲是一名公园管理员，他喜欢向她解释许多植物的拉丁名，这激发了她对自然科学的好奇心。她的母亲从事精神病学工作，也许是受她的影响，Emmanuelle 后来倾向于研究医学方向的课题。在学校里，她是一个热情而有抱负的学生，总是渴望获得知识并力求完美。甚至在小学时，当她的姐姐开始上大学时，她就意识到学术界是继续学习、研究、教学和传授知识的地方。 Emmanuelle 的父母总是鼓励她发展自己的学术能力，这给了她进一步学习的更多动力。 1986 年完成中学教育后，她搬到巴黎，在皮埃尔和玛丽居里大学（现为索邦大学）学习生物化学、微生物学和遗传学。对微生物和传染病的兴趣使她进入了巴斯德研究所，并于 1995 年获得微生物学博士学位。她在该机构又担任了一年博士后研究员。她的博士项目涉及研究细菌对抗生素产生耐药性的机制。完成博士学业后，她觉得为了拓宽个人和学术视野，她应该出国旅行。于是，她在美国继续她的职业生涯，在纽约洛克菲勒大学的 Elaine Tuomanen 微生物实验室工作。在那里，她研究了病原体肺炎链球菌。1997 年至 1999 年期间，她在纽约大学医学中心（现纽约大学朗格尼医学中心）的 Pamela Cowin 实验室担任研究助理，专注于小鼠皮肤发育的基因分析。她在美国总共待了五年，在此期间，还在孟菲斯的圣犹大儿童研究医院和纽约的 Skirball 生物分子医学研究所担任研究职位，指导老师是 Richard Novick。2002 年，她回到欧洲，在奥地利维也纳大学的 Max Perutz 实验室建立了自己的研究小组。在这里，她还成功地获得了微生物学领域的资格。在维也纳，她参与了多个项目，旨在识别和破译 RNA 和蛋白质介导的调控机制，主要是在细菌病原体化脓性链球菌中。其中一个项目还涉及识别具有调控功能的 RNA。基于这项研究，Charpentier 教授开始研究 CRISPR-Cas9 项目。2009 年，她在瑞典于默奥大学于默奥微生物研究中心继续研究 CRISPR-Cas9 系统。在瑞典，她担任实验室负责人，2014 年至 2017 年，她还担任客座教授。在此期间，她还成功获得了医学微生物学领域的任教资格。
Jennifer Doudna 博士 Emmanuelle Charpentier 博士
Dekkers, JF; Whittle, JR; Vaillant, F.; Chen, H.-R.; Dawson, C.; Liu, K.; Geurts, MH; Herold, MJ; Clevers, H.; Lindeman, GJ; Visvader, JE，利用 CRISPR-Cas9 介导的人类乳腺类器官工程构建乳腺癌模型。JNCI：《美国国家癌症研究所杂志》2019，112 (5), 540-544。
在原核生物中，CRISPR（成簇的规律间隔的短回文重复序列）最初是作为防御入侵的机制而开发的。
在原核生物中，CRISPR（成簇的规律间隔的短回文重复序列）最初是作为防御入侵质粒和病毒的机制而开发的。Ishino 于 1987 年首次发现 CRISPR 结构。1 在其他细菌和古细菌中发现许多类似结构后，Jansen 于 2002 年创造了 CRISPR 这个绰号。2-3 后来，Mojica 及其同事推测 CRISPR 模式及其相关蛋白质可以抵御遗传影响，并可能具有免疫防御活性。4 然而，这一领域的三位主要贡献者是 Charpentier、Doudna 和 Zhang。CRISPR Cas-9 的机制首先由 Charpentier 阐明。后来 Charpentier 和 Doudna 报道了 Cas-9 介导的生化表征和系统优化。5 张是第一个在多细胞生物中实现 CRISPR Cas-9 遗传修饰的人。6
crispr/casses -ag
crispr/cas是一种基因组编辑的方法，也是c欲望的c lusted r e gular-i nterspaced s hort p alindromic r epeats（分组短的腔膜重复及其常规间隔）和c风险样蛋白质。众所周知的是Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna发现的CRISPR/CAS技术，因为它可以改变遗传材料I.E.e。人类，动物，植物和微生物的DNA具有很高的精度。马萨诸塞州理工学院（With）的生物工程师冯张（With）发表了一项工作，他描述了如何在细菌之外使用CRISPR。研究人员之间仍然存在专利争议。这两个发现者，来自美国的法国Charpentier和Doudna，被授予诺贝尔化学奖。
书目
1。Abdul-Ghani M，Defronzo RA。是时候改变2型糖尿病治疗范例了吗？是！GLP-1 RAS应替代2型糖尿病算法中的二甲双胍。糖尿病护理。2017; 40（8）：1121-7。 doi：10.2337/dc16-2368 2。AhrénB，Atkin SL，Charpentier G等。 semaglutide在持续1至5个试验中，无论基线BMI或胃肠道不良事件如何，患有2型糖尿病的受试者的体重减轻。 糖尿病肥胖和代谢。 2018; 20（9）：2210-2219。 doi：10.1111/dom.13353AhrénB，Atkin SL，Charpentier G等。semaglutide在持续1至5个试验中，无论基线BMI或胃肠道不良事件如何，患有2型糖尿病的受试者的体重减轻。糖尿病肥胖和代谢。2018; 20（9）：2210-2219。 doi：10.1111/dom.133532018; 20（9）：2210-2219。 doi：10.1111/dom.13353
CRISPR-Cas9 基础专利之争
在此背景下，两大研究团队围绕CRISPR-Cas9技术基础专利持续数年的争端显得尤为重要。 4 一边是布罗德研究所（由麻省理工学院和哈佛大学联合支持）的张锋，另一边是 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna。这场争议涉及 CRISPR-Cas9 技术基本要素的权利。尽管卡彭蒂耶和杜德纳于2020年10月因其研究获得了诺贝尔化学奖，但张锋迄今为止在美国这场纠纷中胜过了研究人员。然而，法律情况很复杂——部分原因是不同的司法管辖区会出现不同的结果。
CRISPR/Cas：历史与前景 - 个体发生
引言对原核生物基因组中成簇的规律间隔的短回文重复序列 (CRISPR) 系统及其相关 Cas 蛋白 (CRISPR 相关蛋白) 的描述是现代生物学中最具革命性和最重要的发现之一。 CRISPR 是原核生物基因组中的 DNA 区域（基因座），由相同的短重复序列（30-40 个核苷酸对，以下称为 bp）组成，由相同长度的独特间隔序列隔开；这些区域附近是编码 CRISPR 相关 Cas 蛋白的基因（Hille、Charpentier，2016）。短回文重复序列极为常见：50% 的已知细菌和 90% 的古菌基因组中都发现了 CRISPR 区域（Grissa 等人，2007 年；Hille 等人，2018 年），这可能表明它们对原核生物的生命活动极为重要。 2020年，诺贝尔化学奖授予了 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Daudnet，以表彰他们在 CRISPR/Cas 系统在基因组编辑方面的实际应用方面的工作。 CRISPR/Cas 系统的研究现在已经从发现不寻常的