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January 9, 2025 Independent Citizens' Oversight Committee (ICOC) California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) c/o: Claudette Mandac cmandac@cirm.ca.gov Dear Members of the CIRM Governing Board and ICOC, On behalf of Cure Sanfilippo Foundation and the Sanfilippo syndrome community, we write to express our urgent plea for your support and funding to advance the development of stem cell gene B型Sanfilippo综合征的治疗,“ MPSIIIB(Sanfilippo B)综合征的造血细胞基因治疗(TRAN1-16907)。”这种改变人生的疾病使无数的家庭没有治疗选择,我们恳请您通过支持研究团队翻译这种极为有希望的治疗方法来帮助您带来希望。Sanfilippo综合征,通常称为儿童时期的阿尔茨海默氏症,是一种罕见的遗传疾病,原因是无法分解复杂的糖分子硫酸乙酰肝素。这导致细胞中有毒物质的逐渐积累,从而导致神经系统衰落和其他有害多系统影响。患有Sanfilippo综合征的儿童面临令人心碎的进步:最初的发展延迟,随后是言语,认知能力和运动功能的丧失,最终导致过早死亡 - 在他们的青少年时期。孩子们从尖叫到沉默。从欢乐地吃生日蛋糕到通过胃造口管喂食;从在操场上疯狂奔跑到甚至无法在床上滚过来。每个连续的损失都带来了新的悲伤和艰辛。作为Sanfilippo和儿科医生的孩子的父母,我可以证明这一现实。由Naglu基因突变引起的Sanfilippo B型,具有这些综合征的这些毁灭性标志。需求是如此之大,以至于家庭通常从广泛的地理位置迅速招募。治疗Sanfilippo基金会在临床医生,倡导伙伴和一般公众之间具有广泛的影响力,这些临床医生将被利用,以支持对这种慢病毒HSCT治疗的未来临床研究的入学。迄今为止,尚无任何形式的Sanfilippo综合征的批准治疗方法或治疗方法。
蓝图更新团队:Carolyn Smyth,Juha Metsaranta,Mathieu Fortin,S。LeNoble,Heather MacDonald,Jared Wolfe,CélineBoisvenue,JérômeLaganiière Emilson,Kara Webster,Monique Dosanjh,Lisa Venier,Jason Edwards
尽管人工智能给消费者带来的风险很大,但它带来的机遇也同样重要。人工智能可以帮助公民及其组织更好地利用市场上的机会,还可以抵制和应对人工智能公司不公平和非法的行为。赋予消费者权力的人工智能技术可以帮助消费者保护自己免受不必要的广告和垃圾邮件的侵害;它们可以让消费者识别出哪些情况正在收集不必要或过度的数据,哪些情况正在提供虚假和不可信的信息。基于人工智能的自动化服务,如 Claudette,可以帮助消费者及其组织检测非法合同条款并监控数据保护合规性。基于人工智能的系统可以检测违法行为、评估合规性,并在未来以自动化方式获得补救。
荣誉教授:盖伊·巴拉萨德先生,伊夫·巴拉先生,克劳德特·布莱恩德女士,雅克·卡特丁先生,MmeAndréeCremieux,GérardDumenil先生E Sylvie负责上学的Manon Bonifay女士:Nathalie Besnard夫人
Julien Bryois#1,Nathan G. Skene#2,3,4,5,Thomas Folkmann Hansen 6,7,8 9,20,Lars Alfredsson 21,Tetsuya Ando 22,Ole Andreasen 23,Ole Andreasen 23,Jessica Baker,Jessica Baker 24,25,24,25 Uehren 35,Cynthia Buklik 1,9,16,Roland Bhardt Man 14,15,Rock 39,Philippe Courtet 40,Steven Crawford 34,Scott Crows 41,Oliver Davis 42,43 CE Desocio 47,Dimitris Dikeos 49 Esko 58,59,Xavier Estville 53,54,55,60,Angela Favaro 46,Fernando Ferndez-Aranda 61,62,Manfred Ficher 63,64,ManuelFöcker5 ,Fragiskos Gonidakis 73,Philip Gondoth 31,75,Monica Gratacos Mayora 53,54,55,Jakob Grove 76,77,78,7 0,81 0,81,Katherine Halmi 82,Ken Hanscom,Ken Hanscom,kentine Hatzikotoulas 32,Johannes Hebebrand 65,Sietske Hers hers sherp hers stepl 7,约翰·霍德(L. 98,