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FDA-NIH 罕见病日议程 2025
美国东部时间上午 8:00 注册和展位/海报设置上午 9:00 注册和展位/海报观看上午 10:00 FDA-NIH 罕见病第一天概览上午 10:10 欢迎致辞：第一天 Joni L. Rutter 博士，美国国立卫生研究院 (NIH) 国家转化科学促进中心 (N CATS) 主任上午 10:30 FDA 最新消息 Amy Comstock Rick，法学博士，美国食品药品管理局 (FDA) 罕见病创新中心战略联盟主任上午 10:45 N CATS 罕见病研究创新部 (DRDRI ) 最新消息 Dominique C. Pichard，医学博士，理学硕士，NIH N CATS DRDRI 主任上午 11:05 第 1 场：人工智能 - 罕见病的临床和监管应用人工智能 (AI) 正在彻底改变罕见病的治疗方式挑战在研究和监管中得到解决。本次会议介绍了人工智能的原理和工具，并讨论了它们在罕见病生态系统中日益增长的影响以及使用限制。与会者将获得基础知识，并了解人工智能在药物开发中的应用以及罕见病社区的相关应用。然后，演讲者将深入研究两个案例研究，展示人工智能在罕见病研究中的应用。主持人：Annie Saha，FDA 数字健康卓越中心战略计划副主任小组成员：
fda cder-nih ncats在罕见疾病临床试验讲习班传记中的调节适应性
Philip John（P.J.）Brooks，博士，是国家前进转化科学中心（NCATS）的稀有疾病研究创新（DRDRI）的代理主任。 他代表NIH基因治疗工作组的NCAT，而再生医学创新项目是NIH Comman Comman Fund on Somatic细胞基因组编辑计划的工作组协调员，并且是PAVE-GT PILOT项目的领导者之一。 最近当选为国际稀有疾病研究联盟跨学科科学委员会主席。 Previously, Dr. Brooks was in the NCATS Division of Clinical Innovation, where he was the lead program director for the Clinical and Translational Science Awards (CTSA) Program Collaborative Innovation Awards, which are designed to fund projects that will result in novel and creative approaches to overcoming roadblocks in translational science (PAR-18-244 and PAR-18-245), and an investigator in the intramural program of the National Institute on Alcohol Abuse and酒精中毒（NIAAA）。 他制定了一个针对两个不同领域的国际认可的研究计划：与酒精相关的癌症的分子基础和因DNA修复缺陷而引起的罕见神经系统疾病，包括静脉皮色素，Cockayne综合征和Fanconi贫血。 他获得了博士学位。北卡罗来纳大学教堂山分校的神经生物学博士学位，并在洛克菲勒大学完成了博士后研究金。Brooks，博士，是国家前进转化科学中心（NCATS）的稀有疾病研究创新（DRDRI）的代理主任。他代表NIH基因治疗工作组的NCAT，而再生医学创新项目是NIH Comman Comman Fund on Somatic细胞基因组编辑计划的工作组协调员，并且是PAVE-GT PILOT项目的领导者之一。最近当选为国际稀有疾病研究联盟跨学科科学委员会主席。Previously, Dr. Brooks was in the NCATS Division of Clinical Innovation, where he was the lead program director for the Clinical and Translational Science Awards (CTSA) Program Collaborative Innovation Awards, which are designed to fund projects that will result in novel and creative approaches to overcoming roadblocks in translational science (PAR-18-244 and PAR-18-245), and an investigator in the intramural program of the National Institute on Alcohol Abuse and酒精中毒（NIAAA）。他制定了一个针对两个不同领域的国际认可的研究计划：与酒精相关的癌症的分子基础和因DNA修复缺陷而引起的罕见神经系统疾病，包括静脉皮色素，Cockayne综合征和Fanconi贫血。他获得了博士学位。北卡罗来纳大学教堂山分校的神经生物学博士学位，并在洛克菲勒大学完成了博士后研究金。