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研究优先
*通讯作者：Duc Q. Tran，佐治亚州血液学和医学肿瘤学系，佐治亚州血液友善中心，埃默里埃默里的出血和凝结疾病，埃默里大学医学学院，550 Peachtree ST NE，MOT SUITE，MOT SUITE 1075，MOT SUITE 1075，1003，ATER 1003，ATLANTA，ATLANTA，GA 30308，GA 30308，TEL：（404）778-198-198，FAX（403） dtranjr@emory.edu。作者贡献了von Drygalski和DQ Tran领导了工作组招聘，组织，讨论和分析。他们将WG1分为由Von Drygalski，B Steiner，C Thornburg，DQ Tran，DQ Tran，DV Quon，Sl Meeks和Um Reiss领导的子组；并协调并综合了亚组的输出。所有作者都为分析和审议做出了贡献。DQ Tran和Von Drygalski LED手稿准备，所有作者均提供了意见，并为手稿的修订做出了贡献，批准了要发布的最终版本，并同意对工作的各个方面负责。SD Martin和S Martin主持了简单的语言摘要和Lee Perspective部分。
2024 年国会海报索引
MPE-065 在 HOPE-B 临床试验中，接受 etranacogene dezaparvovec 基因治疗的患有血友病 B 和有慢性 HCV/HBV 感染病史的成年人表现出长期出血保护作用，并且在给药 3 年后持续具有 FIX 活性 Annette von Drygalski
个性化医疗和新兴疗法
aPTT，活化部分凝血活酶时间；CI，置信区间；FVIII，因子 VIII；PK，药代动力学；SD，标准差。a 使用基于 aPTT 的单阶段凝血试验测量 FVIII 活性。b 对于连续药代动力学组，样本持续 14 天。前 7 天对应于 XTEND-1 中用于预防的每周一次给药方案。von Drygalski A、Chowdary P、Kulkarni R、Susen S、Konkle BA、Oldenburg J、Matino D、Klamroth R、Weyand AC、Jimenez-Yuste V、Nogami K、Poloskey S、Winding B、Willemze A、Knobe K；XTEND-1 试验组。Efanesoctocog Alfa 对重度血友病患者的预防作用。N Engl J Med。 2023 年 1 月 26 日；388(4):310-318。 doi：10.1056/NEJMoa2209226。