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博士学校研究旅行奖报告：ESGCT 春季学校 2024
除了预定的讲座外，春季学校还提供了与演讲者和其他参与者进行交流和非正式讨论的额外机会。我能够直接与该领域的其他学生和专业人士合作解决现实世界的研究问题，这在互动研讨会期间非常有帮助。除了对我的研究方法提出深刻的批评外，这些合作会议还使我能够更深入地了解实验方法。交流活动还让我与来自欧洲各地的其他博士生和早期职业研究人员建立了联系，建立了可能促成未来合作的重要联系。
每日计划ESGCT 31年度国会星期二...
凯文·戴维斯（Kevin Davies）是《自然遗传学》的创始编辑，《 CRISPR杂志》的执行编辑，人类基因疗法的执行编辑托马斯·加拉格尔（Thomas Gallagher）将讨论出版过程，以从期刊和出版公司的角度提供见解，以帮助科学家提交，同伴评论，以及出版物审查，以及出版物。更多信息>
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*基于整个肝脏中 60% 的细胞为肝细胞进行计算：基于 PK/PD 关系和肝脏中细胞类型的量化：Wang et al Sci. Rep. (2021) 11:19396；MacParland et al Nat Commun. (2018) 9:4383；Hansel et al, Curr Protoc Toxicol (2014) 62:14.12.1；Kmiec, Adv Anat Embryol Cell Biol. (2001) 161:III–XIII. 1–151。
每日计划 ESGCT 第 31 届年会星期二......
《Nature Genetics》创始编辑兼《CRISPR Journal》执行编辑 Kevin Davies 和《Human Gene Therapy》执行编辑 Thomas Gallagher 将讨论出版流程，从期刊和出版公司的角度提供见解，帮助科学家完成稿件提交、同行评审和出版流程。更多信息 >
ESGCT 2024：来自 20 位科学家的最新研究
• Valentina Buffa - 逐步开发基于细胞的基因治疗产品 G3MDYF/GNT0004（rAAV8 人类微肌营养不良蛋白）效力测定 - P0007 • Ricardo Rojas Gonzalez- 使用 CIMmultus® PrimaT® 整体柱开发 AAV8 纯化过程中的完整衣壳富集精制步骤 - P0012 • Christian Leborgne - 评估 IdeS 效率以降低高滴度 NAb 并允许新西兰白兔重新给药 - P0013 • Emmanuel Thevenot - 开发定量 alpha-dystroglycan 糖基化测试，用于 ATA-001-FKRP 开放标签多中心 AAV 试验中治疗的肢带型肌营养不良症 R9 患者 - P0088 • Ai Vu Hong - 通过组合多 VR 库和深度学习模型 - P0115 • Louise Mangin - 工程化的 AAVpo1.A1 载体在 X 连锁肌管性肌病模型中通过肝脏去靶向有效转导小鼠和人类骨骼肌纤维 - P0118 • Sonia Albini - 通过分裂内含肽双 AAV 方法对 MIDI 肌营养不良蛋白变体进行治疗效果 - P0124
ESGCT 甲板
本演示文稿包含 Prime Medicine, Inc.（“Prime”、“我们”或“我们的”）的前瞻性陈述，其含义符合 1995 年《私人证券诉讼改革法》（经修订）的规定。这些前瞻性陈述包含有关我们当前和未来前景以及我们运营的信息，这些信息基于当前可用的信息。本演示文稿中包含的除历史事实陈述以外的所有陈述，包括有关我们的战略、项目和计划的陈述，均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“由于”、“估计”、“期望”、“目标”、“希望”、“打算”、“可能”、“可能”、“目标”、“机会”、“计划”、“预测”、“定位”、“可能”、“潜在”、“项目”、“寻求”、“应该”、“战略”、“目标”、“将”、“会”等术语识别前瞻性陈述，这些术语是预测或表明未来事件和未来趋势的，或这些术语或其他类似术语的否定形式。这些前瞻性陈述包括但不限于关于 Prime 对以下方面的信念和期望的明示或暗示的陈述：我们的研究和开发计划、临床前研究和未来临床试验的启动、时间安排、进展和结果，以及与此相关的数据的发布；我们能够在非人类灵长类动物中展示更多的临床前数据，为我们的 Prime Editing 方法治疗一系列疾病提供进一步的概念验证；Prime Editors 在不同组织、器官和细胞类型中可重复地纠正致病基因突变的潜力；Prime Editors 的进一步改进，以最大限度地提高其多功能性、精确度和效率；我们通用的肝脏靶向 LNP 递送方法的持续开发和优化；Prime Editing 的治疗潜力的扩展，将 Prime Editing 的覆盖面和影响扩展到我们目前关注领域之外的领域；以及 Prime Editing 为多种疾病提供治愈性基因疗法的潜力。
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在发现和开发罕见疾病基因疗法的先驱，Généthon是由AFM-Téléthon创建的非营利性实验室。 Généthon贡献的第一种基因药物已经获得了脊髓乳肌营养的营销。 与200多名科学家和专业人士一起，Généthon继续他的使命是带来改变罕见遗传疾病患者生活的疗法。 搜索Genethon的13种产品正在接受肝脏，血液，免疫系统，肌肉和眼睛的临床试验。 其他七个产品在未来五年内处于临床试验的准备阶段。在发现和开发罕见疾病基因疗法的先驱，Généthon是由AFM-Téléthon创建的非营利性实验室。Généthon贡献的第一种基因药物已经获得了脊髓乳肌营养的营销。与200多名科学家和专业人士一起，Généthon继续他的使命是带来改变罕见遗传疾病患者生活的疗法。搜索Genethon的13种产品正在接受肝脏，血液，免疫系统，肌肉和眼睛的临床试验。其他七个产品在未来五年内处于临床试验的准备阶段。
ESGC 概况和近期事件
o 开发了一个描述国家实验室系统集体能力的矩阵 o 创建了一个框架来加速新存储技术的寿命确定（快速操作验证计划） o 为行业利益相关者创建了 DOE 的实验室合作服务和可视化专利搜索工具，以更有效地利用 DOE 的专业知识和知识产权。 o 举办了一系列多实验室研讨会和网络研讨会，以在 DOE 和国家实验室之间分享能源存储计划和能力。 o 发布利益相关者指南作为输出 o 与利益相关者举行了一系列劳动力发展听证会，以了解挑战和机遇 o DOE 于 2021 年 7 月发布了长时储能地球计划，旨在积极增强储能技术在我们的电网系统中的作用
ESGCT2022_EDIT-103(RP4) 演示_v3_最终版
视紫红质 (RHO) • 一种参与视杆细胞视觉光传导的光敏受体蛋白 • 位于视杆细胞的外节 • 大约 30%（美国和英国）的 adRP 由 RHO 显性突变引起 • 患病率：美国有 7,500 名患者，欧盟和英国有 12,100 名患者 • RHO 基因中发现的 >150 个突变导致 RHO-adRP 1
