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3-D：现实主义的幻想或感知困惑？技术形象作为游戏的空间
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一阶段III，开放标签，随机对照试验（RCT）表明，尽管eculizumab治疗，pegcetacoplan的治疗对患有临床意义贫血和血管外血液溶解（EVH）的PNH患者的临床益处增加。PEGASUS试验（n = 80）表明，与eCulizumab相比，使用pegcetacoplan的处理与统计学意义和临床意义上有意义的变化相关（平均差= 3.84 g/dl; 95％置信区间[CI]，2.33至5.34 g/dl;避免了输血，在Pegcetacoplan ARM中更常见（85.4％对患者的15.4％；调整后的风险差异= 62.5％； 95％CI，48.3％至76.8％）。患者表示需要有效控制血管内溶血（IVH），减少EVH，改善贫血，减少或消除输血需求并改善疲劳和生活质量的治疗。CDEC得出的结论是，Pegcetacoplan治疗满足了患者在改善贫血和减少输血需求方面确定的一些需求。
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阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的，威胁生命的疾病，可能影响任何年龄的人，尽管通常在年轻人中最常见于30年代和40多岁的年轻人。由于在磷脂酰肌醇聚糖A（PIG-A）基因中获得的突变而发生，因此导致了至关重要的末端补体抑制剂在细胞表面上的缺乏。在血细胞中缺乏这些蛋白质会触发不受控制的替代补体激活，这可能导致血细胞过早破坏（溶血症），溶血性贫血，血栓形成，最终导致死亡。PNH中的溶血分别以两种形式发生：在血管内（IVH）或血管外部（EVH）。IVH可以导致血栓形成，在补体抑制剂可用性之前，这是PNH患者死亡的主要原因。2，3
danicopan（Voydeya）
一项随机对照试验（RCT）（alpha; 12周的安慰剂对照期[TP1]加上为期12周的单臂开放标签期[TP2]和52周的长期长期延长[LTE]）与Danicopan相比，Danicopan与临床上具有临床意义的EVH的C5I患者中的Danicopan与bactopan bact。TP1的结果表明，在没有输血的情况下，血红蛋白增加2G/DL或更多的血红蛋白增加2G/DL的患者的比例有所改善。该试验对HRQOL的影响的证据表明，疲劳的改善（慢性病的功能评估[FACIT] -FATIGUE）得分很少，而HRQOL，EQ-5D-3L的其他2次衡量标准则几乎没有差异，EQ-5D-3L和欧洲的欧洲组织研究和治疗组织的癌症质量质量调查员核核心30 [Eortc Q Qlq-Qlq-Qlq-q-Clq-c-Clq-clq-cle Qulq-Q Qlq-q clq-q clq clq-c 30]TP2的结果表明，维持对血液学结局的影响，对HRQOL的影响提出了维持得分的趋势。完整分析的结果表明，在LTE中，TP2的报告趋势是多种血液学结局的（血红蛋白归一化的患者比例，血红蛋白增加2G/DL或更高的患者比例增加了2G/DL或更高，基础血红蛋白的变化）。