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肉瘤中药物敏感性和抗性的景观
1 1骨科外科系，加利福尼亚大学加利福尼亚大学洛杉矶分校的大卫·盖芬医学院2号病理学系，加利福尼亚大学加利福尼亚大学洛杉矶分校的大卫·格芬医学院，加利福尼亚大学洛杉矶分校，加利福尼亚大学洛杉矶分校，加利福尼亚大学洛杉矶分校，加利福尼亚大学血液学科学司，医学院，医学院。泰国曼谷Mahidol大学医学院Siriraj医院6 6号人类遗传学系，加利福尼亚大学洛杉矶分校，加利福尼亚州7 Jonsson综合癌症中心，加利福尼亚大学洛杉矶分校，加利福尼亚大学8月8日。迈阿密，迈阿密，美国佛罗里达州，美国11分子生物学研究所，加利福尼亚大学洛杉矶分子研究所，加利福尼亚州12级精密卫生研究所，加利福尼亚大学洛杉矶分校，加利福尼亚州13 Eli和Edythe and Edythe Broad Tellative Medicine and Stem Bell研究中心，加利福尼亚州洛杉矶分校，加利福尼亚州纳尼亚斯大学14号，加利福尼亚大学，加利福尼亚大学，加利福尼亚大学15号。加利福尼亚大学加利福尼亚大学洛杉矶分校的大卫·格芬医学院儿科学，加利福尼亚大学胸外科，戴维·格芬医学院，加利福尼亚大学洛杉矶分校，加利福尼亚州洛杉矶分校1骨科外科系，加利福尼亚大学加利福尼亚大学洛杉矶分校的大卫·盖芬医学院2号病理学系，加利福尼亚大学加利福尼亚大学洛杉矶分校的大卫·格芬医学院，加利福尼亚大学洛杉矶分校，加利福尼亚大学洛杉矶分校，加利福尼亚大学洛杉矶分校，加利福尼亚大学血液学科学司，医学院，医学院。泰国曼谷Mahidol大学医学院Siriraj医院6 6号人类遗传学系，加利福尼亚大学洛杉矶分校，加利福尼亚州7 Jonsson综合癌症中心，加利福尼亚大学洛杉矶分校，加利福尼亚大学8月8日。迈阿密，迈阿密，美国佛罗里达州，美国11分子生物学研究所，加利福尼亚大学洛杉矶分子研究所，加利福尼亚州12级精密卫生研究所，加利福尼亚大学洛杉矶分校，加利福尼亚州13 Eli和Edythe and Edythe Broad Tellative Medicine and Stem Bell研究中心，加利福尼亚州洛杉矶分校，加利福尼亚州纳尼亚斯大学14号，加利福尼亚大学，加利福尼亚大学，加利福尼亚大学15号。加利福尼亚大学加利福尼亚大学洛杉矶分校的大卫·格芬医学院儿科学，加利福尼亚大学胸外科，戴维·格芬医学院，加利福尼亚大学洛杉矶分校，加利福尼亚州洛杉矶分校
物理医学的未来就在这里！
Rando 博士是加州大学洛杉矶分校 Eli and Edythe Broad 再生医学和干细胞生物学中心主任，也是该校神经病学和分子、细胞和发育生物学教授。“Rando 实验室”的研究处于基础干细胞生物学和衰老生物学的交叉点。Rando 博士的研究揭示了干细胞如何响应来自环境的信号来调节其维持组织或参与组织修复的能力。他的实验室因在干细胞衰老方面的开创性工作而受到赞誉，该工作揭示了血液中的因子如何促进年轻人的干细胞活动并抑制老年人的干细胞活动。这项工作促成了针对与年龄有关的疾病的新型临床试验。
脂质纳米颗粒用于提供CRISPR/CAS9机械的脂质纳米颗粒，以实现CFTR和突变 - 不合骨疾病的特定地点整合
1加州大学洛杉矶分校生物工程系，加利福尼亚州洛杉矶，90095年，美国2，加利福尼亚州洛杉矶大学，加利福尼亚大学90095的加利福尼亚大学，洛杉矶分校的戴维·盖芬医学院儿科，加利福尼亚州洛杉矶大学，3美国3. 3. 3.美国3号，洛斯科群岛，加利福尼亚州。 United States 4 Cystic Fibrosis Foundation, Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Laboratory, Lexington, MA, 02421, United States 5 Department of Pediatrics, School of Medicine, University of California, San Diego, San Diego, California 92103, United States 6 Eli & Edythe Broad Center of Regenerative Medicine and Stem Cell Research, University of California, Los Angeles, Los Angeles, California 90095, United States 7加利福尼亚大学分子和医学药理学系，洛杉矶分子，加利福尼亚州洛杉矶90095，美国8加利福尼亚纳米系统研究所，加利福尼亚大学，洛杉矶分校，洛杉矶，洛杉矶，加利福尼亚州90095摘要
2024 年再生元国际科学与工程博览会
2019 年，Regeneron 成为 ISEF 的冠名赞助商，旨在奖励和表彰全球最优秀、最聪明的年轻人，并鼓励他们从事 STEM 职业，从而对世界产生积极影响。Regeneron ISEF 得到了其他赞助商社区的支持，包括 Akamai 基金会、Alfred E. Mann 慈善机构、阿美公司、加州理工学院、Google.org、戈登和贝蒂摩尔基金会、Howmet 航空航天基金会、惠普、Jacobs、阿卜杜勒阿齐兹国王及其同伴天才和创造力基金会、微软、国家地理学会、理查德 F. 卡里斯慈善信托 II、Rise（施密特未来和罗德信托的一项倡议）、Schattner 基金会、西门子能源、安嫩伯格基金会、鲍尔默集团、博通基金会、Cesco 语言服务、康拉德 N. 希尔顿基金会、爱迪生国际、Insaco、甲骨文学院、Eli 和 Edythe Broad 基金会、拉尔夫 M. 帕森斯基金会和美国陆军后备军官训练团。
2022 年首届加州大学洛杉矶分校金斯伯格精准医学研讨会......
Tippi MacKenzie 是加州大学旧金山分校的外科教授，也是 Eli and Edythe Broad 再生医学研究所的主任。她是一名儿科和胎儿外科医生，致力于开发更好的方法来诊断和治疗出生前的遗传疾病。她经营着一家转化研究实验室，研究胎儿免疫学和母胎耐受性，最终目标是为患有遗传疾病或妊娠并发症的患者发明新的胎儿疗法。在获得 FDA 批准后，她已将两种胎儿分子疗法从实验室转移到临床，作为 1 期临床试验：宫内造血干细胞移植治疗患有 α 地中海贫血的胎儿，以及宫内酶替代疗法治疗患有溶酶体贮积症的胎儿。她的研究得到了美国国立卫生研究院、美国小儿麻痹基金会、加州再生医学研究所和 Burroughs-Wellcome 基金会的支持。蒂皮因其创新工作而被美国外科医师学会授予雅各布森奖，并且是美国临床研究协会的成员。
Barry J. Beaty，美国科罗拉多州柯林斯，大卫·M·贝尔，亚特兰大，美国乔治亚州，马丁·J·布拉瑟，纽约，美国安德里亚·博格德，多伦多，安大略省，加拿大加拿大克里斯托弗·布拉登，亚特兰大，乔治亚州，美国纽约，纽约，纽约，纽约，纽约，新纽约， Owell，亚特兰大，乔治亚，美国克里斯蒂安·德罗斯滕，德国克莱尔·迪克维奇，亚特兰大，乔治亚州，美国，凯瑟琳·冈斯海默，马里兰州，马里兰州，美国雷切尔·戈尔特兹，亚特兰大，美国，美国，乔治亚，乔治亚，乔治亚，乔治，乔治，乔治，乔治，乔治，乔治，乔治，乔治， Keithle，美国SK Lampur，马来西亚Ajit p。美国，美国乔治亚州亚特兰大市，美国乔治亚州，大卫·A·佩格斯，费城，宾夕法尼亚州，美国马里奥·拉维格里奥，米兰，意大利和日内瓦罗伯特·斯威波尔（Robert Swanepoel美国密苏里州圣路易斯 Duc Vugia 美国加利福尼亚州里士满 Mary Edythe Wilson 美国爱荷华州爱荷华城
组织自组织在健康和疾病中的新作用
劳尔·拉莫斯（Raul Ramos），1,2,3本杰明·瑞德伦德（Benjamin Swedlund），4 Anand K. Ganesan，5,6 Leonardo Morsut，4,7 Philip K. Maini，8 Edwin S. Monuki，2,9 Arthur D. Lander，1,5加利福尼亚州，欧文，加利福尼亚州，加利福尼亚州2 Sue和Bill Gross细胞研究中心，加利福尼亚大学，欧文分校，加利福尼亚州欧文，加利福尼亚州，美国3 NSF-SIMONS多尺度细胞命运研究中心，加利福尼亚大学，欧文，欧文，欧文大学，加利福尼亚大学，美国加利福尼亚大学4 Eli和Edyth美国加利福尼亚州5，美国5号，加利福尼亚大学，美国加利福尼亚大学，美国加利福尼亚大学，美国6号，加利福尼亚大学皮肤病学系，美国加利福尼亚州欧文，加利福尼亚州欧文，美国7阿尔弗雷德·E·曼恩生物医学工程系，维特比·维特比（Viterbi加利福尼亚州欧文，加利福尼亚州欧文，美国10号病理学系，凯克医学院，南加州大学，加利福尼亚州洛杉矶，美国加利福尼亚州 *通信：adlander@uci@uci.edu（A.D.L.），cmchuong@med.usc.edu（C.-M.C.），plikus@uci.edu（M.V.P。）https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.05.016
疾病建模和药理学拯救常染色体显性视网膜炎1与Rho拷贝数变化相关的色素2 3 4 sangeetha k
疾病模型和药理学营救对常染色体显性视网膜炎1与Rho拷贝数变化相关的色素2 3 4 Sangeetha Kandoi 1,2，Cassandra Martinez 1,2 1,2，Kevin Xu Chen 2，Miika Mehine 3，Miika Mehine 3，Brian C. Ophthalmology, University of California San Francisco, CA, USA 8 2 Eli and Edythe Broad Center of Regeneration Medicine & Stem Cell Research, 9 University of California San Francisco, CA, USA 10 3 Blueprint Genetics, Helsinki, Finland 11 4 Section on Cellular Differentiation, Division of Translational Medicine, Eunice Kennedy 12 Shriver National Institute of Child Health and Human Development, National Institutes of 13 Health,美国医学博士贝塞斯达。14 15 16通讯作者：Deepak A. Lamba。35 Medical Center Way，IRM，旧金山17 CA 94143。电子邮件：deepak.lamba@ucsf.edu 18 19 20 21 22资金信息：NEI R01 EY032197和CIRM DISC0-14449（D.A.L），U24 23 EY 029891（D.A.L和J.L.L和J.L.D） 25核心NIH/NEI P30 EY002162，以及从研究中获得26盲人的无限制赠款，纽约，纽约，27 28 29商业关系披露：30 Sangeetha Kandoi -31 Cassandra Martinez -Cassandra Martinez-无32 Kevin Xu Chen -33 Kevin Xu Chen -None 33 Miika Mehine -33 Miika Mehine -34 Brian C.无37 38 39 40 41 42 43 44 45 46
全基因组鉴定肌萎缩侧索硬化症的遗传基础
张赛, 1 , 8 Johnathan Cooper-Knock, 2 , 8 Annika K. Weimer, 1 Minyi Shi, 1 Tobias Moll, 2 Jack NG Marshall, 2 Calum Harvey, 2 Helia Ghahremani Nezhad, 2 John Franklin, 2 Cleide dos Santos Souza, 2 Ke Ning, 2 Cheng Wang, 3 Jingjing Li, 3 Allison A. Diliot, 4 Sali Farhan, 4 Eran Elhaik, 5 Iris Pasniceanu, 2 Matthew R. Livesey, 2 Chen Eitan, 6 Eran Hornstein, 6 Kevin P. Kenna, 7 Project MinE ALS 测序联盟, Jan H. Veldink, 7 Laura Ferraiuolo, 2 Pamela J. Shaw, 2 和 Michael P. Snyder 1 , 9 , * 1 遗传学系中心斯坦福大学医学院基因组学和个性化医学系，斯坦福，CA 94305，美国 2 谢菲尔德大学谢菲尔德转化神经科学研究所，谢菲尔德，S10 2HQ，英国 3 伊莱和埃迪丝布罗德再生医学和干细胞研究中心、巴卡尔计算健康科学研究所、帕克癌症免疫治疗研究所和加州大学旧金山分校医学院神经病学系，旧金山，CA 94143，美国 4 麦吉尔大学蒙特利尔神经病学研究所神经病学和神经外科系，蒙特利尔，QC H3A 1A1，加拿大 5 隆德大学生物系，隆德 223 62，瑞典 6 魏茨曼科学研究所分子遗传学系，雷霍沃特 7610001，以色列 7 大学医学中心鲁道夫马格努斯脑中心神经病学系乌得勒支，乌得勒支 3584 CX，荷兰 8 这些作者贡献相同 9 主要联系人 *通信地址：mpsnyder@stanford.edu https://doi.org/10.1016/j.neuron.2021.12.019
在皮质类器官中重新引入 NOVA1 的古老变体会改变神经发育
¶ 通讯作者。muotri@ucsd.edu。*现地址：内布拉斯加大学动物科学系，美国内布拉斯加州林肯市 68583。†现地址：密苏里大学邦德生命科学中心，美国密苏里州哥伦比亚市 65211。‡加利福尼亚大学旧金山分校 Eli 和 Edythe Broad 再生医学和干细胞研究中心，美国加利福尼亚州旧金山 94143。§哈佛医学院生物医学信息学系，美国马萨诸塞州波士顿 02115。作者贡献：ARM 和 REG 设计了该研究。CAT、NKS 和 ESR 设计了单倍型遗传和可变剪接实验，并在 BS、REG 和 ARMCAT 的帮助下进行了分析，PDN 生成并表征了皮质类器官并进行了 MEA 记录。MSAF、FSB 和 AHK 进一步分析了 MEA 记录。 CAT、JB、SP 和 AW 执行并分析了单细胞转录组学。CAT 和 RAS 执行了细胞数量、增殖和凋亡以及突触量化。CAT 和 PDN 分析了 MEA 数据。PDN 和 RAS 执行了 Ingenuity Pathways 分析和蛋白质印迹。AH 和 CAT 设计了所有形态测量实验。IAC、AAM 和 ECW 在 GWYAB 的输入下执行并分析了 eCLIP，在 CVESR 的输入下执行了 RNA 提取和文库制备实验，MM 在 ANBESR 的输入下分析了 RNA-seq 数据，NKS 进行了其他计算分析。RHH 分析了珠芯片阵列和全外显子组测序。JDL 和 SEPS 进行了共免疫沉淀数据收集和分析。KS 提供了重要意见。所有作者均审阅了稿件以供发表。