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elamipretide对原发性线粒体肌病患者的基因型特异性作用：MMPower-3试验的事后分析
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Stealth Biothapeutics宣布Elamipretide的PDUFA动作日期延长日期，以治疗Barth综合征患者
审查，以及来自EMA的FDA和孤儿药物的稀有儿科指定，用于治疗Barth综合征。关于隐形生物治疗剂，我们的使命是开发新的疗法，以改善线粒体功能障碍疾病的患者的生活。我们的主要产品候选者Elamipretide正在审查Barth综合征和晚期发育中，用于原发性线粒体肌病和与年龄与年龄相关的黄斑变性。我们还评估了第二代临床阶段候选者Bevemipretide（SBT-272）的局部眼科配方，用于与年龄相关的黄斑变性，并具有针对稀有神经学和心脏病的新型化合物的深层研究。媒体联系Anna Stallmann Communications Anna Stallmann anna@annacomms.com投资者联系Precision Aq Austin Murtagh Austin.murtagh@precisionaq.com
elamipretide用于治疗Barth综合征
•不需要安慰剂控制（例如，在适当的情况下可以接受历史控制） - 受试者的疾病或状况正在研究 - 分配治疗方法，控制最小化以确保可比性的偏见 - 足以最大程度地减少受试者，观察者，观察者，观察者，观察者和数据分析的方法，以评估响应的方法分析的方法<