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iPSC 的生成、表征和稳定性 - ...
在 ElevateBio，我们提供一个集成的生态系统，提供端到端功能，将概念从实验室转化为临床。我们丰富的 iPSC 经验包括在我们的 BaseCamp 工艺开发和 cGMP 制造设施中成功验证 GMP 细胞库活动。ElevateBio 旗下公司 Life Edit 的专有基因编辑工具可用于生成新型工程 iPSC 细胞系。与我们合作使生物制药公司能够利用基因工程和细胞疗法制造方面的先进技术和专业知识，确保 iPSC 衍生疗法符合严格的监管标准，从而加速下一代基因组药物的开发。
BARMA：生物技术和再生医学推动阿巴拉契亚经济
西弗吉尼亚大学、Catalyst Connection、西弗吉尼亚地区健康教育中心 (AHEC)、西弗吉尼亚大学卫生系统、PEAK Health、西弗吉尼亚大学创新公司、西弗吉尼亚社区技术学院系统、阿勒格尼县社区学院、Partner4Work、InnovatePGH、JARI、Elevatebio、Women in Bio、Bidwell 培训中心
基因编辑产品效力测定
CASSS 细胞和基因治疗产品 (CGTP) 2024 研讨会是一年一度的活动，行业、监管和学术专业人士将在会上讨论与细胞和基因治疗领域相关的挑战和最新动态。会议举办了各种全体会议和圆桌会议，以鼓励讨论从可比性和制造到基因组编辑技术和 ICH 指南等各种主题。一场受欢迎的全体会议是关于基因编辑产品的效力测定。该会议包含 3 个演讲，随后是小组讨论，由观众提问。第一位演讲者是 FDA 生物制品评估和研究中心 (CBER) 的 Andrew Byrnes 博士。他的演讲介绍了有关细胞和基因治疗产品效力保证的新指导文件草案的信息。他强调，效力保证策略 (PAS) 不仅仅涉及效力测定，而且成功的策略应该涵盖效力的所有方面。因为 PAS 是“一种综合方法，有助于确保每一批产品都具有实现预期治疗效果所需的效力”，1 Byrnes 博士详细说明，PAS 需要申办方了解并对其产品特有的效力相关特性进行风险评估，降低效力相关关键质量属性的风险，并在对产品和制造工艺有更多了解后重新评估和改进 PAS。本指南草案包括与 PAS 相关的所有方面的建议和一般建议，包括效力测定，特别是关于其使用、开发和验收标准。继 Byrnes 博士之后，ElevateBio 的 Debaditya Bhattacharya 博士介绍了针对亨廷顿氏病 (HD) 的体内 AAV 基因编辑疗法的效力测定的开发。作为 ElevateBio 的分析开发副总裁，他负责各种不同模式的 CMC 分析开发、策略和测试操作。考虑到试验性亨廷顿氏病疗法的预期活动，Bhattacharya 博士讨论了效力测定的开发策略以及如何确定属性（例如确定合适的细胞系）。在这种情况下考虑的主要属性是 1) 它是否包含用于 RNP 靶标接合的目标 SNP，2) 其 AAV 转导效率，以及 3) 在培养中生长和维持的“容易程度”。通过进行桑格测序以筛选 SNP、流式细胞术以访问转导以及
ISSCR 干细胞研究和临床转化指南：2021 年更新
1 英国伦敦弗朗西斯克里克研究所 2 美国伊利诺伊州斯科基国际干细胞研究学会 3 英国剑桥脑修复中心和 WT-MRC 干细胞研究所 4 加拿大不列颠哥伦比亚省本拿比西蒙弗雷泽大学 5 美国纽约州纽约市洛克菲勒大学 6 美国马萨诸塞州沃尔瑟姆 ElevateBio/Carpenter Group Consulting 7 美国威斯康星大学麦迪逊分校 8 美国加利福尼亚州洛杉矶加利福尼亚大学洛杉矶分校 9 美国田纳西州纳什维尔范德堡大学 10 中国北京大学 11 美国马萨诸塞州波士顿哈佛医学院 12 美国密歇根州安娜堡密歇根大学 13 日本京都大学 14 英国牛津郡 MRC 哈威尔研究所 15 美国纽约州罗切斯特罗切斯特大学医学中心 16 丹麦哥本哈根哥本哈根大学 17 MD 安德森癌症中心休斯顿，德克萨斯州，美国 18 凯斯西储大学医学院，克利夫兰，俄亥俄州，美国 19 迈阿密大学，科勒尔盖布尔斯，佛罗里达州，美国 20 伯曼生物伦理研究所，约翰霍普金斯大学，巴尔的摩，马里兰州，美国 21 大阪大学，吹田，日本 22 首尔国立大学，韩国首尔 23 麦吉尔大学，蒙特利尔，魁北克省，加拿大 24 IMBA-分子生物技术研究所，维也纳，奥地利 25 加泰罗尼亚生物工程研究所 (IBEC)，西班牙巴塞罗那 26 墨尔本大学，墨尔本，维多利亚州，澳大利亚 27 斯坦福大学，斯坦福，加利福尼亚州，美国 28 东京大学，东京，日本 29 圣拉斐尔生命健康大学，米兰，意大利 30 Histogen，加利福尼亚州，圣地亚哥，美国 31 剑桥大学滋养层研究中心，剑桥，英国 32 阿尔伯塔大学，埃德蒙顿，加拿大，艾伯塔省 33 布罗德研究所，美国马萨诸塞州剑桥 34 盖尔德纳基金会 / SickKids，加拿大安大略省多伦多 35 加拿大艾伯塔省埃德蒙顿卫生经济研究所 36 日本和光市理化学研究所发育生物学中心 37 日本东京庆应义塾大学医学院 38 法国巴黎巴黎笛卡尔大学 39 英国剑桥大学格登研究所 40 美国明尼苏达州明尼阿波利斯市明尼苏达大学 41 美国俄亥俄州立大学，美国俄亥俄州哥伦布市 42 中国北京协和医学院 *通信地址：robin.lovell-badge@crick.ac.uk https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2021.05.012