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糖化血红蛋白（HBA1C），甘油三酸酯和高血压对糖尿病性视网膜病的贡献：元分析的见解
这项荟萃分析旨在综合有关关键危险因素与糖尿病性视网膜病变（DR）发展的证据，这是糖尿病的主要并发症。我们系统地审查并分析了来自2023年4月的11项研究的数据，重点是血糖控制不良，甘油三酸酯水平，超过10年的糖尿病持续时间以及高血压对DR风险的影响。优势比（ORS），以说明研究之间的异质性。升高的空腹血糖和糖化的血红蛋白水平与DR的风险增加显着相关（OR：2.41，95％CI：1.63-3.57），强调了血糖控制的重要性。甘油三酸酯水平和糖尿病的持续时间在10年内也显示出与DR风险的正相关，尽管效应量较弱。高血压被确定为潜在的危险因素，尽管在所有研究中，这种关联在统计上并不显着。在整个分析中观察到中度到高的异质性，强调了DR的多因素性质。这项荟萃分析证实了血糖控制在防止DR和识别其他重要危险因素（包括甘油三酸酯水平和延长糖尿病持续时间）的关键作用。这些发现强调了需要综合糖尿病管理策略来减轻DR的风险。未来的研究应探讨这些关联的基础机制并制定有针对性的干预措施。
囊性纤维化咯血
咯血是 CF 肺部疾病的一种并发症，据信是由异常支气管血管侵蚀引起的（ Mingora CM、Flume PA，2021 年）。多达 25% 的 CF 年轻人会出现咯血（Sheppard m 等人，2022 年）。CF 患者咯血风险增加与多种因素有关，包括年龄较大、肺部疾病严重（1 秒用力呼气量 (FEV1) < 预测值的 70%）、气道被铜绿假单胞菌感染、CF 相关糖尿病、门脉高压和肝硬化。最近（ Pavaut G 等人，2020 年）一项包括 85 名成年 CF 患者的观察性回顾性研究发现，ABPA 和糖尿病是导致 CF 患者发生大咯血的因素，这些患者之前曾经历过轻度至中度咯血。咯血根据出血量分为小咯血或大咯血，出血量通常发生在受损较严重的肺部区域。咯血可能是一种急性医疗紧急情况。糜烂区域可通过血管造影定位，并通过治疗干预进行控制。最近（Bozkanat KM 等人，2021 年）描述了四例（年龄范围：25-34 岁）月经性咯血，代表与气道炎症或感染的激素变化相关的胸腔子宫内膜异位症，导致支气管动脉出血。促凝剂、激素避孕药、抗炎药、支气管动脉栓塞以及最近的调节剂的使用已被讨论作为治疗策略。
血红蛋白疾病的创新疗法
-珠蛋白基因转移已被用作造血干细胞（HSC）基因治疗的范例，但遇到了重大困难，例如缺乏选择遗传校正的HSC的选择，需要对治疗基因的高级表达和细胞特异性转移的表达。It took more than 40 years for scientists and physicians to advance from the cloning of globin gene and discovering globin gene mutations to improving our understanding of the pathophysiological mechanisms involved, the detection of genetic modifiers, the development of animal models and gene transfer vectors, comprehensive animal testing, and demonstrations of phenotypic improvement in clinical trials, culminating in the authorization of the first gene therapy product for -2019年的地中海贫血。研究主要集中在慢病毒基因疗法媒介的发展上，表达了-珠蛋白基因的变体，或者最近针对的是靶向-蛋白抑制剂，其中一些人已经进入临床测试，并应很快将可用的治疗方法多样化并促进价格竞争。这些结果令人鼓舞，但我们尚未达到故事的结尾。正在开发新的分子和细胞工具，例如基因编辑或诱导多能干细胞的发展，预示了替代产物的出现，正在研究其效力和安全性。血红蛋白疾病构成了测试这些高级技术的利弊的重要模型，其中一些已经处于临床阶段。在这篇综述中，我们专注于高级产品的开发以及最新的技术创新，这些创新可能会在不久的将来进行临床试验，并为对这些严重条件的确定治愈提供了希望。
Reni-Cel，一种研究的ASCAS12A基因编辑的细胞药
*可在八名患者中评估的植入。†ANC≥0.5×10 9 /L的三个连续测量。基于八名在数据截止日期之前获得中性粒细胞植入的患者。‡连续三个连续测量，血小板计数≥20×10 9 /L，至少在血小板输血后7天开始，在血栓蛋白后10天。基于八名患者在数据截止日期之前获得血小板植入的患者。ANC，绝对中性粒细胞计数； Reni-Cel，Renizgamglogene AutogedTemcel； SD，标准偏差。
新生儿胼胝体细胞毒性损伤并发软脑膜下出血一例
胼胝体细胞毒性病变 (CLOCC) 也称为可逆性胼胝体压部病变轻度脑病或可逆性胼胝体压部病变综合征，在磁共振成像 (MRI) 上表现为胼胝体压部可逆性扩散受限。该病变与多种病因有关，包括细菌和病毒感染、代谢紊乱、药物、癫痫、恶性肿瘤和脑出血 [4,5] 。CLOCC 以细胞毒性水肿为潜在机制，被认为是继发性病变。CLOCC 患者的典型症状通常包括癫痫发作、意识障碍和谵妄 [6] 。放射学发现包括 T2 加权成像和液体衰减反转恢复上的高信号强度、T1 加权成像和急性期的低信号强度、弥散加权图像 (DWI) 上的高信号强度以及表观弥散系数 (ADC) 值降低 [6]。病变分为三种类型：位于胼胝体压部中央的小圆形或椭圆形病变、以胼胝体压部为中心但通过胼胝体纤维横向延伸到相邻白质的病变或以后方为中心但延伸到胼胝体前部的病变 [7]。预后方面，CLOCC 通常与良好的临床和放射学结果相关。病变通常在影像学检查中一周内消失，临床症状完全恢复，没有后遗症 [5]。
血友病功能能力评分工具（HEMO-FAST）的心理测量验证
抽象背景是由患者报告的结果（PRO）部分和临床医生报告的结果（Clinro）部分组成的血友病功能能力评分工具（Hemo-Fast）是评估临床实践中功能迁移率的快速有效工具。这项研究（NCT04731701）旨在验证血液友善患者（PWH）的血液速度的心理测量特性，以评估关节健康。方法PWH A或年龄在18岁时完成问卷，包括Hemo-Fast的Pro部分和一项研究访问期间的Shortform 36健康调查（SF-36）。临床医生在同一访问中完成了血友病联合健康评分（HJHS）和Clinro部分。使用可靠性，构造有效性和结构有效性评估进行验证。结果研究了法国14个中心的180 pWh a或b。估计完成该零件的时间为平均值（标准偏差）4.6（5.4）分钟。Pro项目显示良好的测试 - 重新测试可靠性（类内相关系数0.70）。间断值> 0.70，表明可靠性良好。所有项目（15 pro; 9 clinro）具有很高的内部一致性（Cronbach的系数alpha：0.97）。hy-fast显示出与HJHS以及SF-36物理成分和SF-36心理健康成分的判别构成有效性相关的构建效度。Hemo-Fast
止血及血栓形成实验室测试申请表
计费/运输/处理 • 发送样本的机构负责全额付款。 • 除非另有说明，否则应在采集后 4 小时内分离并冷冻血浆或血清样本，并将其放在干冰上发送。请安全包装以避免破损和极端天气条件。请向每位患者附上一份完整的测试申请表。 • 请致电实验室并提供快递员姓名和包裹的追踪号码。
使用可调式软体机器人套管在猪 HFpEF 生理模型中调节心脏血流动力学，以用于设备测试应用
射血分数保留的心力衰竭 (HFpEF) 是心血管医学面临的一大挑战，约占所有心力衰竭病例的 50%。尽管人们一直在努力，但尚未有任何医疗器械获得 FDA 批准。这主要是由于缺乏 HFpEF 血流动力学的体内模型，导致无法在临床试验前评估设备的体内有效性。本文介绍了一种高度可调的猪 HFpEF 血流动力学模型的开发，该模型使用可植入的软机器人套管，其中左心室和主动脉套管的受控驱动可以重现与各种 HFpEF 血流动力学表型相关的心室顺应性和后负荷的变化。通过评估植入心房间分流装置后模型的血流动力学反应，证明了所提出的模型在临床前测试中的可行性，结果发现这与计算机模拟研究和临床试验的结果一致。这项研究克服了先前 HFpEF 模型的局限性，例如血流动力学准确性低、成本高和开发周期长。引入的多功能可调平台可以改变 HFpEF 设备开发，旨在改善全球 3200 万患者的生活。
依库珠单抗 (SOLIRIS) 治疗非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 的使用标准 2024 年 12 月
(aHUS) 使用标准 2024 年 12 月 VA 药房福利管理服务和国家处方集委员会 以下建议基于医学证据、临床医生意见和专家意见。该文件的内容是动态的，将随着新信息的出现而修订。本文件的目的是协助从业者进行临床决策，标准化和提高患者护理质量，并促进具有成本效益的药物处方。临床医生应使用本指南并根据个体患者的临床情况对其进行解释。不符合排除和纳入标准的个案应根据其 P&T 委员会和药房服务部门的政策和程序在当地机构进行裁决。应查阅产品信息以获取详细的处方信息。排除标准如果满足以下任何一项的答案，则患者不应接受依库珠单抗治疗。