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5200万美元）在B系列比赛中以推进其第一个小儿...
MMA在婴儿早期开始发作，与显着的死亡率和发病率有关，其特征是严重的临床表现，包括肌肉无力，癫痫发作，发育延迟和器官损害。目前，没有针对MMA的疾病改良治疗方法。Gene202是一种开创性的现成基因疗法，可利用公司的免疫屏蔽慢病毒载体（ISLV）平台。ISLV被设计为静脉内使用，使患者的肝脏一生都可以产生疗法。这种独特的作用方式使Genespire的方法最适合解决受到目前面临最紧迫的未满足医疗需求的遗传疾病影响的儿科患者，同时也使成年患者受益。ISLV技术是由Genespire的科学共同创始人和基因治疗领导者开发的，PR。San Raffaele Telethon基因治疗研究所（SR-Tiget）的Luigi Naldini和Alessio Cantore博士。
新闻稿 Genespire 公布积极的临床前研究结果...
在甲基丙二酸血症小鼠模型中 • 摘要获得 ASGCT 卓越研究奖 意大利米兰，2024 年 5 月 9 日——Genespire 是一家生物技术公司，致力于为受遗传病影响的儿科患者开发现成的基因疗法，今天在美国马里兰州巴尔的摩举行的第 27 届美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT) 年会上展示了积极的临床前数据。这些数据证明了该公司肝脏导向的整合免疫屏蔽慢病毒载体 (ISLV) 基因治疗在甲基丙二酸血症 (MMA) 小鼠模型中的长期临床前疗效。MMA 是一种罕见的遗传性代谢紊乱，最常见的原因是编码线粒体酶甲基丙二酰辅酶 A 变位酶 (MUT) 的基因缺陷。患有这种疾病的人无法分解和利用食物中的某些蛋白质和脂肪，因此，循环中的甲基丙二酸会在体内积聚，对大脑、肝脏、肾脏和其他器官造成损害。目前，尚无针对 MMA 的疾病靶向药物获批，受影响患者的发病率很高，预期寿命也大大缩短。在 ASGCT 上发表的研究中，在 MMA 小鼠模型中评估了编码人类 MUT 转基因的 ISLV 的静脉内给药。接受治疗的小鼠表现出循环中甲基丙二酸快速、显著且持久（>1 年）的减少，体重恢复正常并完全存活。此外，ISLV 给药还产生了全身效应，不仅肝脏中，而且大脑和肾脏中的甲基丙二酸水平也显著降低，表明通过肝脏介导的解毒实现了肝外益处。这项工作由博士后研究员 Elena Barbon 博士和小组组长 Alessio Cantore 博士在 San Raffaele Telethon 基因治疗研究所 (SR-Tiget) 与 Genespire 合作完成。Elena Barbon 博士凭借这篇摘要获得了 ASGCT 卓越研究奖。ASGCT 向从 ASGCT 成员或准成员收到的前 15 篇摘要颁发该奖项。SR-TIGET 团队负责人兼 Genespire 联合创始人 Alessio Cantore 补充道：“这些令人信服的数据为我们基于综合免疫屏蔽慢病毒载体 (LV) 的基因疗法的有效性、安全性和肝外益处以及重要的临床前验证提供了证据。” Genespire 首席执行官 Julia Berretta 评论道：“获得 ASGCT 卓越研究奖为我们研究的质量和技术前景提供了进一步的外部验证”。她补充道：“我们相信，我们独特的 ISLV 基因治疗方法可以实现稳定的基因转移和治疗基因的长期表达，可能最适合治疗 MMA 患者。”
Genespire任命Karen Aiach-Pignet为首席执行官
米兰，意大利，2024年9月12日 - Genespire，一家生物技术公司，为受遗传疾病影响的儿科患者开发现成的基因疗法，今天宣布任命Karen Aiach-Pignet担任首席执行官Julia Berretta博士，前CEO，前CEO，Stepppping Down。Karen在基因疗法方面具有出色的田径记录，该田径适用于该领域全球领导者的遗传性疾病和LED溶酶体。在任职期间，她开创了与罕见的神经退行性疾病A型A型A腺相关病毒（AAV）载体的开发，并启动并执行了国际3阶段基因治疗临床试验并执行了通过合作交易并将公司列入EunoNext股票的公司。Karen加入Genespire，随着公司的发展，主要候选人Gene202，将甲基化酸血症（MMA）治疗到临床发育中。MMA是一种毁灭性的遗传疾病，损害了某些氨基酸和脂肪的代谢。发作发生在婴儿早期，与死亡率和发病率显着有关，目前尚无可用疾病的治疗方法。Genespire的技术有可能为成人和小儿患者一次治疗许多其他遗传疾病。Genespire首席执行官Karen Aiach-Pignet评论说：“我坚信对于代谢疾病的患者，我相信一个更好的世界。领先的Genespire旨在为有大量需求的患者开发和提供安全有效的改变生活疗法，这是一项巨大的荣誉。我们独特的ISLV技术平台，我们的投资者，团队和我都将聚集在一起，使这家公司取得成功。与Sofinnova合作伙伴建立了新的合作伙伴关系，并与其他备受瞩目的投资者合作，为我们的目标提供了巨大的认可。” Genespire董事长乔恩·奥尔达（Joern Aldag）评论说：“我为Genespire团队取得的成就而感到非常自豪，并要感谢我们前任首席执行官Julia Berretta博士在过去四年半中的出色工作，并为精心策划了无缝的领导力过渡。我们祝她未来一切顺利。“ Karen在开发罕见疾病和小儿迹象的基因疗法方面的丰富经验和知识是一个真正的灵感。，她具有令人难以置信的动力，野心和能够提供快速结果的能力，这对于Genespire来说是一项宝贵的资产，因为我们将基于慢病毒的铅疗法进步为诊所。”除了她的许多著名成就外，Karen还是国际稀有疾病研究财团的创始执行成员，是欧洲药品局的儿科委员会成员，并在AmbroiseParé医院的法国伦理审查委员会任职她支持了几个从事