多能干细胞衍生的疗法正在迅速加速临床试验。ISSCR与Novo Nordisk合作,将于2024年10月2日至4日在Copenhagen的ESC和IPSC衍生的细胞疗法的最前沿收集先驱。在那里,世界著名的科学家和创新者将分享有关正在进行的临床试验以及开创性平台和技术的最新更新,这些更新将彻底改变下一代毁灭性疾病的细胞疗法。
4。例如:Sozen,B。等。胚胎和两种外胚型干细胞类型的自组装成类似胚胎的结构。NAT Cell Biol 20,979–989(2018)。doi:10.1038/s41556-018-0147-7; Moris,N。等。人类发展过程中早期前后组织的体外模型。自然582,410–415(2020)。doi:10.1038/s41586-020-2383-9; Yu,L。等。由人多能干细胞产生的胚泡样结构。自然591,620–626(2021)。doi:10.1038/s41586-021-03356-y; Yanagida,A。等。天真的干细胞胚泡模型捕获了人类胚胎谱系隔离。细胞干细胞28,1016-1022.E4(2021)。 doi:10.1016/j。 STEM.2021.04.031; Kagawa,H。等。 人类类囊体模型胚泡发育和植入。 自然601,600–605(2022)。 doi:10.1038/s41586-021-04267-8; Yu,L。等。 大规模生产人类类囊性,可用于建模胚泡发育和母体杂种聊天。 细胞干细胞30,1246-1261.E9(2023)。 doi:10.1016/j.stem.2023.08.002; Ávila-González,D。等。 多能干细胞作为人类胚胎发生的模型。 细胞12,(2023)。 doi:10.3390/Cells12081192。 5。 例如 :Lau,K。Y. C.等。 小鼠胚胎模型仅来自胚胎干细胞而得出的是神经性和心脏发育。 细胞干细胞29,1445-1458.e8(2022)。 doi:10.1016/j.stem.2022.08.013; Weatherbee,B。 6。细胞干细胞28,1016-1022.E4(2021)。doi:10.1016/j。STEM.2021.04.031; Kagawa,H。等。人类类囊体模型胚泡发育和植入。自然601,600–605(2022)。doi:10.1038/s41586-021-04267-8; Yu,L。等。大规模生产人类类囊性,可用于建模胚泡发育和母体杂种聊天。细胞干细胞30,1246-1261.E9(2023)。doi:10.1016/j.stem.2023.08.002; Ávila-González,D。等。多能干细胞作为人类胚胎发生的模型。细胞12,(2023)。 doi:10.3390/Cells12081192。 5。 例如 :Lau,K。Y. C.等。 小鼠胚胎模型仅来自胚胎干细胞而得出的是神经性和心脏发育。 细胞干细胞29,1445-1458.e8(2022)。 doi:10.1016/j.stem.2022.08.013; Weatherbee,B。 6。细胞12,(2023)。doi:10.3390/Cells12081192。5。例如:Lau,K。Y. C.等。小鼠胚胎模型仅来自胚胎干细胞而得出的是神经性和心脏发育。细胞干细胞29,1445-1458.e8(2022)。doi:10.1016/j.stem.2022.08.013; Weatherbee,B。6。A. T.等。 多能干细胞衍生的人类胚胎的模型。 自然622,584–593(2023)。 doi:10.1038/s41586- 023-06368-y; Oldak,B。等。 从天真的ES细胞中完成人类第14天的植入后胚胎模型。 自然622,562–573(2023)。 doi:10.1038/s41586-023-06604-5; AI,Z。等。 使用培养的人类胚胎和类似胚胎样的组合物来解剖植入植入术的发育。 细胞Res 33,661–678(2023)。 doi:10.1038/s41422-023-00846-8; Pedroza,M。等。 人类干细胞自造成植入后谱系。 自然622,574–583(2023)。 doi:10.1038/s41586-023-06354-4; Karvas,R。M.等。 3D培养的类囊体模型的人类胚胎发生从植入前植入到早期胃阶段。 细胞干细胞30,1148-1165.E7(2023)。 doi:10.1016/j.stem.2023.08.005。 ISSCR指南,词汇表(第64页)。 7。 ISSCR指南,词汇表(第64页)。A. T.等。多能干细胞衍生的人类胚胎的模型。自然622,584–593(2023)。doi:10.1038/s41586- 023-06368-y; Oldak,B。等。从天真的ES细胞中完成人类第14天的植入后胚胎模型。自然622,562–573(2023)。doi:10.1038/s41586-023-06604-5; AI,Z。等。使用培养的人类胚胎和类似胚胎样的组合物来解剖植入植入术的发育。细胞Res 33,661–678(2023)。 doi:10.1038/s41422-023-00846-8; Pedroza,M。等。 人类干细胞自造成植入后谱系。 自然622,574–583(2023)。 doi:10.1038/s41586-023-06354-4; Karvas,R。M.等。 3D培养的类囊体模型的人类胚胎发生从植入前植入到早期胃阶段。 细胞干细胞30,1148-1165.E7(2023)。 doi:10.1016/j.stem.2023.08.005。 ISSCR指南,词汇表(第64页)。 7。 ISSCR指南,词汇表(第64页)。细胞Res 33,661–678(2023)。doi:10.1038/s41422-023-00846-8; Pedroza,M。等。人类干细胞自造成植入后谱系。自然622,574–583(2023)。doi:10.1038/s41586-023-06354-4; Karvas,R。M.等。3D培养的类囊体模型的人类胚胎发生从植入前植入到早期胃阶段。细胞干细胞30,1148-1165.E7(2023)。doi:10.1016/j.stem.2023.08.005。ISSCR指南,词汇表(第64页)。7。ISSCR指南,词汇表(第64页)。
最近的一些评论似乎将线粒体捐赠与一系列术语(如生殖系基因改造/改变和生殖系基因编辑)混为一谈。这是不正确且具有误导性的。国际上已暂停生殖系基因编辑。该技术涉及切割核 DNA 或线粒体 DNA,当应用于非生殖系组织时,有望治疗某些遗传疾病。但是,目前该技术还不够成熟且效率低下,不能被视为安全有效的生殖系疗法。线粒体捐赠与基因编辑和其他形式的生殖系基因改造截然不同,因为它不会切割或修改 DNA,而是在不改变其所含线粒体 DNA 的情况下替换整个线粒体。在英国,人类受精与胚胎学管理局在一系列四次科学审查以及纳菲尔德生物伦理委员会的一次审查中考虑了这些区别。英国议会得出结论,线粒体捐赠不是种系基因改造,并于 2015 年修改了立法,允许向有高风险传播线粒体 DNA 疾病的父母提供线粒体捐赠。这项工作以严格的监管方式进行。在美国等一些国家,线粒体捐赠被称为线粒体替代疗法 (MRT)。美国国立卫生研究院 (NIH) 委托医学研究所进行了一项题为《线粒体替代技术:伦理、社会和政策考虑》的审查。该审查特别考虑了线粒体捐赠是否应被视为种系基因改造,并指出了线粒体 DNA 改造和核 DNA 在技术、性状和增强潜力方面的重大区别。他们在 2016 年的报告中得出结论:“这些区别可以独立于有关核 DNA 可遗传基因改造的决定,为 MRT 提供依据”。 2021 年,国际干细胞研究学会 (ISSCR) 发布了干细胞研究和临床转化的新指南。ISSCR 指南不建议进行可遗传基因组编辑(即切割和修复单个核或线粒体 DNA 基因),但该学会代表在最近参议院对 2021 年线粒体捐赠法改革(梅芙法)法案的调查中明确表示,他们支持在适当情况下使用线粒体捐赠,并且梅芙法中设想和概述的监督和用途与他们的指南一致。例如,ISSCR 指南包括:
建议2.2.1:“鉴于人类胚胎文化的进步以及此类研究的潜力提供有益的发现以促进人类的健康和福祉,ISSCR呼吁国家学院,学术社会,研究授予机构和监管机构与社会有关的社会和社会挑战,并在社会中领导社会挑战,并允许在社会中进行社会的挑战,并允许在社会中进行社会挑战。专业的科学和道德监视过程可以检查14天以上的文化是否是必要的,并且在这种情况下,必须保证用于实现研究目标的胚胎的数量
Grants / Awards 2024-2028 ERC Starting Grant METABAC – PI 2025-2027 DKTK Joint Funding Consortium BACTORG Overall Consortium Lead 2023 German Cancer Prevention Research Prize (Young Investigator Category) 2023-2025 Hector Foundation Dream Team Grant “BACPLAS” – PI 2023-2027 EU Horizon THRIVE consortium – PI 2022-2024 Hector Foundation Seed赠款“ Compas” - PI 2023 Heidelberg/Mannheim Life Science组织一所暑期学校 - 共同申请人2021-2023效仿Colon Chip Grant计划 - PI 2019 ISSCR全球峰会,洛杉矶全球旅行奖和绩效奖和绩效奖2019 IST 2019 IS BUTECARTIND WORVANS ARES AIRS AIRS AIRS AIRS 2017 - 2017年CSND 2017-20101201012010120101201201. Studienstiftung des deutschen Volkes scholarship for studies at the University of Oxford 2014-2015 Otto Bayer fellowship for research at the Dana Farber Cancer Institute 2014-2015 Studienstiftung des deutschen Volkes abroad fellowship (Dana Farber Cancer Institute) 2013 DAAD RISE scholarship for a research project at UTEP, Texas 2011-2016 Studienstiftung des deutschen沃克斯全奖学金
从这项工作开始,我们就意识到该领域发展的重要速度,以及对涉及SCBEM的研究的道德和法律地位缺乏明确性。在国际一级,在过去十年中已经做出了巨大的努力。最引人注目的是国际干细胞研究学会(ISSCR),该协会在开发和(写这本书时)更新了具有影响力的高度影响力的指南,这些准则既基于科学界内的强大讨论(请参阅下面的“国际指导国际指南”)。在2024年,我们还看到了英国SCBEM研究实践守则(“英国SCBEM守则”)的制定,以确认需要流程以支持研究中的决策。1这些举措都承认需要进一步的参与和道德辩论,这在这项研究中通常会在更广泛的论述中重复。在2023年发表了许多备受瞩目的论文时,这项研究引起了媒体的关注,并意识到了对公众关注的潜力的认识,英国报纸上呼吁与1984年的警告委员会“召集并找到道德共识”的小组。2我们希望我们的工作将有助于找到这种共识。
4BIO Capital 4D Molecular Tx AABB Abeona Tx Accelerated Bio ACF Bioservices Adaptimmune Adicet Bio Adverum Bio AGTC Aivita Biomedical Akouos Akron Bio Albumedix Aldevron Alpha-1 Foundation YTE Angiocrine Bio apceth Biopharma Archbow Consulting Artiva Bio Aruvant Aseptic Technologies ASGCT AskBio Aspect Biosystems Asset Management Company Association of Clinical Research Organizations Be the Match Biotherapies Beam Tx Bellicum Pharma BioBridge Global BioCardia BioLife Solutions BioMarin BioStage Biotech Mountains Blood Centers of America gene (BMS) CEO Council for Growth CGT Catapult Cell Medica Cellatoz CellCAN Cellect Bio CellGenix Cello Health CBMG Cellular Technology Limited CCRM Century Tx Cevec Chemelot CIRM City of Hope Cleveland Clinic Cleveland Cord Blood Center Gene Cook Myosite Cornell University Covance CRISPR Tx Cryoport Systems CSL CTI Clinical Trial and Consulting Services CureDuchenne Cynata Tx Dark Horse Consulting DiscGenics EB Research Partnership Editas Medicine Elevate Bio Emerging Therapy Solutions Encoded Tx Enzyvant Tx ERA Consulting Ex CellThera Exogrades Falcon Tx FARA Fate Tx Fibrocell Science Fight Colorectal Cancer Flexion Tx Foundation Telethon Foundation for Biomedical Research and Innovation GammaDelta Tx G-CON Manufacturing GE Healthcare GE2P2 Global Foundation Gemini BioProducts Generation Bio GENETHON Genprex GenSight Biologics Gift of Life Marrow Registry Gilead/Kite Giner GlaxoSmithKline Global Genes GPB Scientific Gyroscope Tx Halloran Consulting Healios KKHistogen 日立化学 Advanced Tx Solutions Hogan Lovells Homology Medicines Humanscape Huron Consulting Hybrid Concepts International ICON Immusoft InRegen InsightRX Intellia Tx Invetech Invitria Invitrx Iovance IQVIA ISCT ISSCR IVERIC Bio 约翰霍普金斯大学 强生公司 Key Biologics Kiadis Pharma Kimera Labs Kytopen L7 Informatics LabConnect Lake Street Capital Markets Latham BioPharma LatticePoint Consulting Legend Biotech Locate Bio LogicBio Lonza Biologics Lovelace Biomedical Ludwig Boltzmann Institute Lysogene Magenta Tx Mammoth Bio MaSTherCell MaxCyte MEDIPOST America Medpace MeiraGTx MSK Cancer Center Mesoblast Limited MilliporeSigma MiMedx Minerva Bio Miromatrix Medical Missouri Cures MolMed 肌肉骨骼移植基金会 Mustang Bio 国家疾病研究交流中心 美国国家多发性硬化症协会 美国国家干细胞基金会内布拉斯加州救命疗法联盟 NeoProgen 神经干细胞研究所 Neurogene 新泽西创新研究所 纽约干细胞基金会 NexImmune NIIMBL Nkarta 西北大学综合移植中心 Novadip Bio 诺华 / Avexis Novitas Capital Novo Nordisk NYBC Obsidian Odylia Tx OIRM Oisin Bio OncoSenX Opsis Tx Orchard Tx Organabio Orgenesis Orig3n Oxford BioMedica panCELLa Parent Project 肌肉萎缩症 PDC*line Pharma SA 辉瑞 Pluristem Tx PolarityTE Polyplus-transfection Poseida Tx Precigen Precision Bio Prevail Tx 预防癌症基金会项目 8p Project Farma Promethera Bio PTC Tx Recardio Recombinetics Regenerative Patch Technologies ReGenesys Regeneus REGENXBIO REMEDI ReNeuron RepliCel Life Sciences Rescue Hearing Rexgenero Rigenerand Rocket Pharma RoosterBio Roslin CT Rousselot RxGen SanBio Sanford Health Sanford 干细胞临床中心 @ UCSD Sangamo Tx Sanofi Sarepta Sartorius Stedim North America SCM LifeScience 苏格兰国家输血服务中心 Semma Tx Seneca Bio Senti Biosiences Sentien Bio Seraxis Sernova Sigilon Sirion Biotech Skyland Analytics SmartPharm Tx Solid Bio Spark Tx StafaCT Starfish Innovations STEL Technologies StemBioSys StemCyte StemExpress Stempeutics Stop ALD Foundation 干细胞研究学生协会 Sven Kili Consulting Synpromics T-Knife Tacitus Tx Takeda Talaris Tx Tenaya TERMIS-Americas Terumo BCT Tessa Tx 德克萨斯心脏研究所 迈克尔·J·福克斯基金会 Theradaptive Thermo Fisher Scientific ThermoGenesis TikoMed Tmunity Tx TrakCel TreeFrog Tx Tremont Tx LLC Trizell 杜兰大学 UCSD干细胞计划 Ultragenyx 麻省大学医学院 Unicyte uniQure Unite 2 抗击麻痹 退伍军人事务部脊髓联合协会 安第斯大学 科罗拉多大学 宾夕法尼亚大学 Unum Tx VERIGRAFT ViaCyte VidaCel Videregen Vigene VINETI ViveBiotech Vivet Tx Voisin Consulting Voyager Tx WiCell WindMIL Tx World Courier 无锡 Xintela Xyphos Bio Yposkesi Zelluna Ziopharm 肿瘤学福克斯基金会 Theradaptive 赛默飞世尔科技 ThermoGenesis TikoMed Tmunity Tx TrakCel TreeFrog Tx Tremont Tx LLC Trizell 杜兰大学 加州大学圣地亚哥分校干细胞计划 Ultragenyx 麻省大学医学院 Unicyte uniQure Unite 2 抗击麻痹 退伍军人事务部联合脊髓协会 安第斯大学 科罗拉多大学 宾夕法尼亚大学 Unum Tx VERIGRAFT ViaCyte VidaCel Videregen Vigene VINETI ViveBiotech Vivet Tx Voisin Consulting Voyager Tx WiCell WindMIL Tx 世界快递 无锡新泰拉 Xyphos Bio Yposkesi Zelluna Ziopharm 肿瘤学福克斯基金会 Theradaptive 赛默飞世尔科技 ThermoGenesis TikoMed Tmunity Tx TrakCel TreeFrog Tx Tremont Tx LLC Trizell 杜兰大学 加州大学圣地亚哥分校干细胞计划 Ultragenyx 麻省大学医学院 Unicyte uniQure Unite 2 抗击麻痹 退伍军人事务部联合脊髓协会 安第斯大学 科罗拉多大学 宾夕法尼亚大学 Unum Tx VERIGRAFT ViaCyte VidaCel Videregen Vigene VINETI ViveBiotech Vivet Tx Voisin Consulting Voyager Tx WiCell WindMIL Tx 世界快递 无锡新泰拉 Xyphos Bio Yposkesi Zelluna Ziopharm 肿瘤学福克斯基金会 Theradaptive 赛默飞世尔科技 ThermoGenesis TikoMed Tmunity Tx TrakCel TreeFrog Tx Tremont Tx LLC Trizell 杜兰大学 加州大学圣地亚哥分校干细胞计划 Ultragenyx 麻省大学医学院 Unicyte uniQure Unite 2 抗击麻痹 退伍军人事务部联合脊髓协会 安第斯大学 科罗拉多大学 宾夕法尼亚大学 Unum Tx VERIGRAFT ViaCyte VidaCel Videregen Vigene VINETI ViveBiotech Vivet Tx Voisin Consulting Voyager Tx WiCell WindMIL Tx 世界快递 无锡新泰拉 Xyphos Bio Yposkesi Zelluna Ziopharm 肿瘤学福克斯基金会 Theradaptive 赛默飞世尔科技 ThermoGenesis TikoMed Tmunity Tx TrakCel TreeFrog Tx Tremont Tx LLC Trizell 杜兰大学 加州大学圣地亚哥分校干细胞计划 Ultragenyx 麻省大学医学院 Unicyte uniQure Unite 2 抗击麻痹 退伍军人事务部联合脊髓协会 安第斯大学 科罗拉多大学 宾夕法尼亚大学 Unum Tx VERIGRAFT ViaCyte VidaCel Videregen Vigene VINETI ViveBiotech Vivet Tx Voisin Consulting Voyager Tx WiCell WindMIL Tx 世界快递 无锡新泰拉 Xyphos Bio Yposkesi Zelluna Ziopharm 肿瘤学福克斯基金会 Theradaptive 赛默飞世尔科技 ThermoGenesis TikoMed Tmunity Tx TrakCel TreeFrog Tx Tremont Tx LLC Trizell 杜兰大学 加州大学圣地亚哥分校干细胞计划 Ultragenyx 麻省大学医学院 Unicyte uniQure Unite 2 抗击麻痹 退伍军人事务部联合脊髓协会 安第斯大学 科罗拉多大学 宾夕法尼亚大学 Unum Tx VERIGRAFT ViaCyte VidaCel Videregen Vigene VINETI ViveBiotech Vivet Tx Voisin Consulting Voyager Tx WiCell WindMIL Tx 世界快递 无锡新泰拉 Xyphos Bio Yposkesi Zelluna Ziopharm 肿瘤学福克斯基金会 Theradaptive 赛默飞世尔科技 ThermoGenesis TikoMed Tmunity Tx TrakCel TreeFrog Tx Tremont Tx LLC Trizell 杜兰大学 加州大学圣地亚哥分校干细胞计划 Ultragenyx 麻省大学医学院 Unicyte uniQure Unite 2 抗击麻痹 退伍军人事务部联合脊髓协会 安第斯大学 科罗拉多大学 宾夕法尼亚大学 Unum Tx VERIGRAFT ViaCyte VidaCel Videregen Vigene VINETI ViveBiotech Vivet Tx Voisin Consulting Voyager Tx WiCell WindMIL Tx 世界快递 无锡新泰拉 Xyphos Bio Yposkesi Zelluna Ziopharm 肿瘤学福克斯基金会 Theradaptive 赛默飞世尔科技 ThermoGenesis TikoMed Tmunity Tx TrakCel TreeFrog Tx Tremont Tx LLC Trizell 杜兰大学 加州大学圣地亚哥分校干细胞计划 Ultragenyx 麻省大学医学院 Unicyte uniQure Unite 2 抗击麻痹 退伍军人事务部联合脊髓协会 安第斯大学 科罗拉多大学 宾夕法尼亚大学 Unum Tx VERIGRAFT ViaCyte VidaCel Videregen Vigene VINETI ViveBiotech Vivet Tx Voisin Consulting Voyager Tx WiCell WindMIL Tx 世界快递 无锡新泰拉 Xyphos Bio Yposkesi Zelluna Ziopharm 肿瘤学福克斯基金会 Theradaptive 赛默飞世尔科技 ThermoGenesis TikoMed Tmunity Tx TrakCel TreeFrog Tx Tremont Tx LLC Trizell 杜兰大学 加州大学圣地亚哥分校干细胞计划 Ultragenyx 麻省大学医学院 Unicyte uniQure Unite 2 抗击麻痹 退伍军人事务部联合脊髓协会 安第斯大学 科罗拉多大学 宾夕法尼亚大学 Unum Tx VERIGRAFT ViaCyte VidaCel Videregen Vigene VINETI ViveBiotech Vivet Tx Voisin Consulting Voyager Tx WiCell WindMIL Tx 世界快递 无锡新泰拉 Xyphos Bio Yposkesi Zelluna Ziopharm 肿瘤学福克斯基金会 Theradaptive 赛默飞世尔科技 ThermoGenesis TikoMed Tmunity Tx TrakCel TreeFrog Tx Tremont Tx LLC Trizell 杜兰大学 加州大学圣地亚哥分校干细胞计划 Ultragenyx 麻省大学医学院 Unicyte uniQure Unite 2 抗击麻痹 退伍军人事务部联合脊髓协会 安第斯大学 科罗拉多大学 宾夕法尼亚大学 Unum Tx VERIGRAFT ViaCyte VidaCel Videregen Vigene VINETI ViveBiotech Vivet Tx Voisin Consulting Voyager Tx WiCell WindMIL Tx 世界快递 无锡新泰拉 Xyphos Bio Yposkesi Zelluna Ziopharm 肿瘤学福克斯基金会 Theradaptive 赛默飞世尔科技 ThermoGenesis TikoMed Tmunity Tx TrakCel TreeFrog Tx Tremont Tx LLC Trizell 杜兰大学 加州大学圣地亚哥分校干细胞计划 Ultragenyx 麻省大学医学院 Unicyte uniQure Unite 2 抗击麻痹 退伍军人事务部联合脊髓协会 安第斯大学 科罗拉多大学 宾夕法尼亚大学 Unum Tx VERIGRAFT ViaCyte VidaCel Videregen Vigene VINETI ViveBiotech Vivet Tx Voisin Consulting Voyager Tx WiCell WindMIL Tx 世界快递 无锡新泰拉 Xyphos Bio Yposkesi Zelluna Ziopharm 肿瘤学福克斯基金会 Theradaptive 赛默飞世尔科技 ThermoGenesis TikoMed Tmunity Tx TrakCel TreeFrog Tx Tremont Tx LLC Trizell 杜兰大学 加州大学圣地亚哥分校干细胞计划 Ultragenyx 麻省大学医学院 Unicyte uniQure Unite 2 抗击麻痹 退伍军人事务部联合脊髓协会 安第斯大学 科罗拉多大学 宾夕法尼亚大学 Unum Tx VERIGRAFT ViaCyte VidaCel Videregen Vigene VINETI ViveBiotech Vivet Tx Voisin Consulting Voyager Tx WiCell WindMIL Tx 世界快递 无锡新泰拉 Xyphos Bio Yposkesi Zelluna Ziopharm 肿瘤学福克斯基金会 Theradaptive 赛默飞世尔科技 ThermoGenesis TikoMed Tmunity Tx TrakCel TreeFrog Tx Tremont Tx LLC Trizell 杜兰大学 加州大学圣地亚哥分校干细胞计划 Ultragenyx 麻省大学医学院 Unicyte uniQure Unite 2 抗击麻痹 退伍军人事务部联合脊髓协会 安第斯大学 科罗拉多大学 宾夕法尼亚大学 Unum Tx VERIGRAFT ViaCyte VidaCel Videregen Vigene VINETI ViveBiotech Vivet Tx Voisin Consulting Voyager Tx WiCell WindMIL Tx 世界快递 无锡新泰拉 Xyphos Bio Yposkesi Zelluna Ziopharm 肿瘤学