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先前治疗对输血依赖性促红细胞生成素患者伊美司他临床活性的影响，复发或
1 德国莱比锡莱比锡大学医院；2 意大利佛罗伦萨大学 AOUC 血液学 MDS 中心；3 美国康涅狄格州纽黑文耶鲁大学耶鲁医学院和耶鲁癌症中心；4 美国佛罗里达州迈阿密大学西尔维斯特综合癌症中心；5 法国巴黎巴黎第七大学圣路易斯医院；6 美国纽约州纽约哥伦比亚大学医学中心；7 以色列特拉维夫特拉维夫大学特拉维夫索拉斯基医学中心；8 法国昂热昂热大学医院；9 加拿大安大略省多伦多 Sunnybrook 健康科学中心 Odette 癌症中心；10 德国杜塞尔多夫海因里希海涅大学杜塞尔多夫大学医院血液学、肿瘤学和临床免疫学诊所； 11 美国德克萨斯州达拉斯德克萨斯大学西南医学中心哈罗德·C·西蒙斯综合癌症中心；12 西班牙萨拉曼卡萨拉曼卡大学医院；13 西班牙巴塞罗那大学瓦尔德赫布隆医院；14 捷克共和国布拉格综合医院第一医疗部 - 血液科；15 美国加利福尼亚州福斯特城 Geron 公司；16 美国田纳西州纳什维尔范德堡大学医学中心范德堡-英格拉姆癌症中心；17 美国佛罗里达州坦帕莫菲特癌症中心
Imetelstat 治疗骨髓增生异常综合征引起的贫血
95% CI 95% 置信区间 AE 不良事件 AHRQ 医疗保健研究与质量机构 AML 急性髓系白血病 ECOG 东部肿瘤协作组 EORTC QLQ-C30 欧洲癌症研究与治疗组织生活质量问卷 EQ-5D-5L EuroQol-5 Dimensions-5 Levels ESA 红细胞生成刺激剂 FACIT 慢性病治疗功能评估 G-CSF 粒细胞集落刺激因子 HCRU 医疗资源利用 HIB 高输血负担 HI-E 血液学改善-红细胞 HMA 低甲基化剂 HR MDS 高危 MDS IPSS 国际预后评分系统 IPSS-R 国际预后评分系统修订版 IWG 国际工作组 LIB 低输血负担 LR MDS 低危 MDS MDS 骨髓增生异常综合征 N 数量 NA 不适用 NR 未报告 RA 难治性贫血 RAEB-1难治性贫血伴原始细胞过多 1 型 RARS 难治性贫血伴环铁粒幼细胞 RBC 红细胞 RBC-TI 红细胞输血独立性 RCMD 难治性多系发育不良性血细胞减少症 RS- 环铁粒幼细胞阴性 RS+ 环铁粒幼细胞阳性 SCT 干细胞移植 SD 标准差 SE 标准误差 sEPO 血清促红细胞生成素 SQ 皮下 TI 输血独立性 WHO 世界卫生组织
Imetelstat 治疗骨髓增生异常综合征引起的贫血
以下政策建议反映了 2024 年 7 月 14 日 CTAF 公开会议上关于使用 Imetelstat 治疗骨髓增生异常综合征贫血的政策圆桌讨论中提出的主要主题和观点。在会议上，ICER 介绍了其关于这些治疗方法的修订报告的结果，CTAF 投票委员会讨论了与它们的比较临床效果、潜在的其他好处和背景考虑以及当前价格下的长期性价比相关的关键问题。投票后，ICER 召集了两名患者、两名临床专家和两名付款人的政策圆桌会议，讨论如何最好地将证据和投票应用于现实世界的实践和政策。讨论反映了多种观点和意见，因此，以下任何陈述都不应被视为所有参与者的共识。