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第17届年度Jim＆Judy O'Brien Capital Markets座谈会 传记摘要John R. Harris博士是高级...
John D. Fanburg，Brach Eichler的执行成员 - 医疗保健法John在专门从事医疗保健法的40年中看到了这一切。 在当今复杂且不断变化的医疗环境中，提供者和机构医疗保健业务需要受信任和经验丰富的顾问，以帮助他们协商在医学和在医疗保健领域的医学和运营时出现的众多法律和业务问题。 了解它的样子以及它的发展方向。 罗伯特（Bob）Neira ’03，现场战略与运营高级总监 - Insmed听到了他在Seton Hall的学生道路如何通过一些最大，最知名的制药公司在Seton Hall中如何导致Bob Insmed，Insmed，Insped，这是一家人，是一家全球生物制药公司，努力使人们能够改变现年患者的生活和最佳阶级，以改变现成的患者。John D. Fanburg，Brach Eichler的执行成员 - 医疗保健法John在专门从事医疗保健法的40年中看到了这一切。在当今复杂且不断变化的医疗环境中，提供者和机构医疗保健业务需要受信任和经验丰富的顾问，以帮助他们协商在医学和在医疗保健领域的医学和运营时出现的众多法律和业务问题。了解它的样子以及它的发展方向。罗伯特（Bob）Neira ’03，现场战略与运营高级总监 - Insmed听到了他在Seton Hall的学生道路如何通过一些最大，最知名的制药公司在Seton Hall中如何导致Bob Insmed，Insmed，Insped，这是一家人，是一家全球生物制药公司，努力使人们能够改变现年患者的生活和最佳阶级，以改变现成的患者。
田地注释：墨西哥干细胞治疗诊所的腹腔外分枝杆菌的潜在爆发 - 亚利桑那州和科罗拉多州的干细胞治疗诊所，2022年，2022年
所有作者均已完成并提交了国际医学期刊编辑委员会编辑表，以披露潜在的利益冲突。Reeti Khare报告了对临床实验室标准研究所抗菌工作组的无偿参与，她的实验室确实为Insmed，Inc。，Redhill Biopharma，Paratek Pharmaceuticals，AN2 Therapeutics，Spero Theraphitics，Spero Therapheutics和Mannkind Corpority合同。David E. Griffith报告了Insmed，Inc。，AN2 Therapeutics和Paratek Pharmaceuticals的咨询费； Insmed，Inc。的付款或酬金；并参与NOMAB的数据安全监测板：肿瘤分枝杆菌肺部疾病和Mannkind Corporation的雾化一氧化氧化物：Clofzimine吸入的肺部无结核分枝杆菌疾病。Charles L. Daley报告了AN2 Therapeutics，Bugworks，Insmed，Inc。，Juvabis，Paratek Pharmaceuticals，Cystic纤维化基金会，食品和药物管理局，以患者为中心的成果研究所以及国家健康研究所的机构支持；从Genentech和Pfizer收到咨询费；参与渥太卡，Bill和Melinda Gates Foundation和Eli Lilly的数据安全监控板；并参与AN2 Therapeutics的咨询委员会，阿斯利康，Hyfe，Insmed，Inc。，Mannkind Corporation，Matinas Biopharma，Nob Hill Therapeutics，Paratek Pharmaceuticals，Spero Therapeutics和Zambon。 没有披露其他潜在的利益冲突。Charles L. Daley报告了AN2 Therapeutics，Bugworks，Insmed，Inc。，Juvabis，Paratek Pharmaceuticals，Cystic纤维化基金会，食品和药物管理局，以患者为中心的成果研究所以及国家健康研究所的机构支持；从Genentech和Pfizer收到咨询费；参与渥太卡，Bill和Melinda Gates Foundation和Eli Lilly的数据安全监控板；并参与AN2 Therapeutics的咨询委员会，阿斯利康，Hyfe，Insmed，Inc。，Mannkind Corporation，Matinas Biopharma，Nob Hill Therapeutics，Paratek Pharmaceuticals，Spero Therapeutics和Zambon。没有披露其他潜在的利益冲突。Minh-Vu H. Nguyen报告收到了俄勒冈州健康与科学大学（OHSU）的酬金，以在非结核的Mycobacteria Research Consortium（NTMRC）2023的介绍中进行演讲；支持来自国家犹太人健康的2023年IDWeek 2023和2023年美国胸腔协会的支持；并支持从OHSU前往NTMRC 2023的旅行。
吸入的mRNA疗法用于治疗囊性纤维化 beta的作用-IU Indianapolis Scholarworks 血液生物标志物的性别差异和常染色体显性阿尔茨海默氏病的个体的认知表现 阿尔茨海默氏病的基于血液的生物标志物 巧妙的试验：药物遗传学测试对务实临床试验中不良事件的影响 美国创伤中心急诊科的小儿准备就绪：与生存相关的组件的机器学习分析 等离子体标志物预测非痴呆受试者淀粉样蛋白，tau，萎缩和认知的变化
竞争利益声明作者已经完成了ICMJE披露利息表。MJ，JL，KDM和SZN没有报告任何竞争利益。JBZ，CB，JCC，DD，NL，SL，SMR，KAM，KSM和MSS报告了从Translate Beio到其机构进行这项研究的临床试验资金。 MSS，EBM，KAM和JCC报告支持Emily的随行人员当前手稿。 dd报告与Insmed，Inc。，Aridis Pharmaceuticals，Armata Pharmaceuticals和4D分子治疗剂的研究合同以及CFF的4D分子治疗剂以及他在数据安全监测委员会（DSMB）中的作用。 dd是宾夕法尼亚大学DSMB的成员。 KSM与4D分子疗法，Abbvie，Aridis Pharmaceuticals，Armata Pharmaceuticals，Booeringer-Intelheim，Corbus，insmed，Insmed，Laurent Pharmaceuticals，Laurent Pharmaceuticals，Novartis，Eloxx，Eloxx，Veroxx，verecrated savara savara savara和savara savara和savara consect， ksm报告。 SMR与诺华，加拉帕戈斯/abbvie，synedgen/synspira，eloxx，eloxx，vertex pharmaceuticals，ionis和astra zenica合作，向他的机构报告了研究。 SMR报告了诺华，Galapagos/abbvie，Synedgen/Synspira，Vertex Pharmaceuticals，Renovion，Ionis，Ionis，Cystetic Medicines和Arcturus的临床试验设计和行为咨询费。 jbz报告了CFF的费用，以与Laurent Pharmaceuticals，Savara，Azurerx Biopharma，Aridis Pharmaceuticals和Vertex Pharmaceuticals合作，从而获得了CFF和CFF的研究赠款，但无关研究，但没有个人支付。 MVI报告了CFF和CFFTDN的研究赠款。JBZ，CB，JCC，DD，NL，SL，SMR，KAM，KSM和MSS报告了从Translate Beio到其机构进行这项研究的临床试验资金。MSS，EBM，KAM和JCC报告支持Emily的随行人员当前手稿。dd报告与Insmed，Inc。，Aridis Pharmaceuticals，Armata Pharmaceuticals和4D分子治疗剂的研究合同以及CFF的4D分子治疗剂以及他在数据安全监测委员会（DSMB）中的作用。dd是宾夕法尼亚大学DSMB的成员。KSM与4D分子疗法，Abbvie，Aridis Pharmaceuticals，Armata Pharmaceuticals，Booeringer-Intelheim，Corbus，insmed，Insmed，Laurent Pharmaceuticals，Laurent Pharmaceuticals，Novartis，Eloxx，Eloxx，Veroxx，verecrated savara savara savara和savara savara和savara consect， ksm报告。 SMR与诺华，加拉帕戈斯/abbvie，synedgen/synspira，eloxx，eloxx，vertex pharmaceuticals，ionis和astra zenica合作，向他的机构报告了研究。 SMR报告了诺华，Galapagos/abbvie，Synedgen/Synspira，Vertex Pharmaceuticals，Renovion，Ionis，Ionis，Cystetic Medicines和Arcturus的临床试验设计和行为咨询费。 jbz报告了CFF的费用，以与Laurent Pharmaceuticals，Savara，Azurerx Biopharma，Aridis Pharmaceuticals和Vertex Pharmaceuticals合作，从而获得了CFF和CFF的研究赠款，但无关研究，但没有个人支付。 MVI报告了CFF和CFFTDN的研究赠款。ksm报告。SMR与诺华，加拉帕戈斯/abbvie，synedgen/synspira，eloxx，eloxx，vertex pharmaceuticals，ionis和astra zenica合作，向他的机构报告了研究。SMR报告了诺华，Galapagos/abbvie，Synedgen/Synspira，Vertex Pharmaceuticals，Renovion，Ionis，Ionis，Cystetic Medicines和Arcturus的临床试验设计和行为咨询费。jbz报告了CFF的费用，以与Laurent Pharmaceuticals，Savara，Azurerx Biopharma，Aridis Pharmaceuticals和Vertex Pharmaceuticals合作，从而获得了CFF和CFF的研究赠款，但无关研究，但没有个人支付。MVI报告了CFF和CFFTDN的研究赠款。AB，EBM和MV是研究期间翻译生物的全职员工。MV是Rho，Inc。的雇员，目前是Krystal Biotech的雇员。MV报告向Translate Bio和Krystal Biotech的员工提供的股票期权。MV是CFF中央卡罗来纳州分会的前董事会成员。AB目前是Pieris Pharmaceuticals的董事会成员。CB报告与CFF和CFF治疗开发网络（CFFTDN）的研究赠款与Vertex Pharmaceuticals合作进行无关的研究，但没有个人付款。MSS与CFF的机构报告了与Vertex Pharmaceuticals合作和Vertex Pharmaceuticals的咨询费用的研究赠款。为了提高药物开发并寻求治疗，CFF与几家公司签订了合同，以帮助资助CF的潜在治疗和/或治疗方法的发展。根据这些合同，CFF可能会获得基于里程碑的付款，股权，净销售净销售额和/或其他审议形式的特许权使用费。使用CFF收到的收入用于支持其任务。
用于识别中性粒细胞胞外陷阱形成 (NETosis) 新型抑制剂的高通量筛选平台
NETosis 是一种特殊的细胞死亡机制，通过形成中性粒细胞胞外陷阱 (NET) 实现。1 NET 可导致多种疾病的发病，包括类风湿性关节炎和 COVID-19。1,2 开发直接靶向 NET 或抑制上游激活和信号传导事件的抑制剂提供了一种有吸引力的治疗方法。1-3 该领域正在进行的商业活动包括同类首创抗组蛋白治疗药物 CIT-013 (Citryll) 的 1 期试验，以及 DDP-1 抑制剂 Brensocatib (Insmed Inc.)，正在进行非囊性纤维化支气管扩张的 3 期试验。新型 NETosis 抑制剂的开发将依赖于强大的高通量筛选试验来推进药物发现。为此，开发了使用原代人中性粒细胞和分化 HL-60 (dHL60) 细胞的 NETosis 筛选试验。
2023年年度报告
我预计Insmed将在2024年在所有四大支柱领域取得令人振奋的进展。ASPEN试验的积极数据将对我们公司和支气管扩张症患者产生变革性的影响；它还将使我们能够充分探索二肽基肽酶1 (DPP1) 抑制剂在其他中性粒细胞介导疾病中的潜力。今年，我们将进一步了解曲前列尼尔棕榈醇吸入粉剂 (TPIP) 的概况，这可能会改变前列腺素类药物在肺动脉高压中的应用方式。参与我们临床前研究的科学家们鼓舞人心，我期待看到这些项目取得进展。我尤其对我们基因疗法候选药物在杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗中的潜力感到兴奋；当该候选药物进入临床阶段时，这将是为DMD患儿及其亲人带来希望的激动人心的一步。
今天明天的治疗方法：导航药物发现
这个深入的重点探讨了再生医学和创新疗法领域的发展。神经疗法的创始人兼首席执行官Cory Nicholas博士对其有希望的临床前数据有着令人信服的见解，该数据涉及NRTX-1001，这是一种旨在对抗源自人类Pluripotent干细胞的再生神经细胞疗法。史蒂夫·奥基夫（Steve O'Keeffe），愤怒的@关节炎背后的有远见者，巴塞尔大学的伊万·马丁（Ivan Martin）博士进行了关于再生方法在彻底改变骨关节炎治疗方面的变革潜力的对话，为受影响的人带来了希望。Insmed Incorporated首席科学官Brian Kaspar博士讨论了基因疗法开发中面临的挑战，阐明了医疗研究和发展的不断发展的景观，以及我们如何推动界限来应对这些挑战。最后，联合创始人，卫星治疗学首席执行官兼董事会成员弗兰克·格里森（Frank Gleeson）深入研究了肌肉修复的世界，探索了再生医学的进步和可能性。