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World File Search SystemIvacaftor
Kaftrio，INN-elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
该药物需接受额外监控。这使得能够快速识别新的安全见解。要求医疗保健专业人员报告任何疑似不良反应。有关报告副作用的信息，请参阅第 4.8 节。 1. 药品名称 Kaftrio 37.5 mg/25 mg/50 mg 薄膜包衣片 Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg 薄膜包衣片 2. 定性和定量组成 Kaftrio 37.5 mg/25 mg/50 mg 薄膜包衣片 每片薄膜包衣片含 37.5 mg ivacaftor、25 mg tezacaftor 和 50 mg elexacaftor。 Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg 薄膜包衣片 每片薄膜包衣片含 75 mg ivacaftor、50 mg tezacaftor 和 100 mg elexacaftor。有关辅料的完整列表，请参阅第 6.1 节。 3. 剂型
暴露于Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor（ETI）的CF气道上皮细胞（ETI）的基因表达反应提出了超越改进的CFTR通道功能的好处
Title: Gene expression responses of CF airway epithelial cells exposed to elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) suggest benefits beyond improved CFTR channel function Authors: Thomas H. Hampton 1 , Roxanna Barnaby 1 , Carolyn Roche 1 , Amanda Nymon 1 , Kiyoshi Ferreira Fukutani 1 , Todd A. MacKenzie 2 ,和Bruce A. Stanton* 1 Thomas H. Hampton博士1美国新罕布什尔州汉诺威市Geisel医学院微生物和免疫学系电子邮件： amandanymon@gmail.com Kiyoshi Ferreira Fukutani，博士电子邮件：kiyoshi.ferreira.fukutani@dartmouth.edu todd A. Mackenzie，博士2美国新罕布什尔州黎巴嫩达特茅斯盖塞尔医学院生物医学数据科学系 *通讯作者：布鲁斯·A·斯坦顿博士。微生物学和免疫学系Geisel医学院，达特茅斯520 Remsen Building Hanover NH 03755电话：603-646-5396电子邮件：bruce.a.stanton@dartmouth.edu摘要：Elexacaftor/tezacaftor/tezacaftor/ivacaftor/ivacaftor（eti fiikectik reigral inibral inibral inibristion conversion intrigry repription intrike）通过改善气道上皮细胞（AEC）分泌CFTR介导的CL-和HCO 3-导致肺功能的改善，频繁的病情较低。然而，研究表明，诸如ETI的组成部分Ivacaftor之类的CFTR调节剂对改善CFTR通道功能的CF细胞具有许多影响。由于对ETI对CF AEC基因表达的影响知之甚少，因此我们将原代人AEC暴露于ETI 48小时，并通过RNA-SEQ和QPCR询问转录组。eti增加了防御素基因表达（DEFB1）的观察结果，与CF患者（PWCF）肺部细菌负担减轻的报道一致。eti还降低了MMP10和MMP12基因表达，这表明ETI可能会减少蛋白水解诱导的肺破坏
BAL的单细胞图集来自学龄前囊性纤维化揭示了CFTR调节剂ivacaftor在早期生活中修饰的关键炎症1途径
1计算生物学计划，彼得·马卡卢姆（Peter MacCallum）癌症中心，澳大利亚维克帕克维尔市7 2呼吸道疾病，默多克儿童研究所，澳大利亚帕克维尔，帕克维尔，澳大利亚帕克维尔8 3 3 3墨尔本大学，帕克维尔大学，帕克维尔大学，维克，维克，维克，维克，澳大利亚9 4呼吸和睡眠医院澳大利亚VIC帕克维尔12 6 6 6墨尔本大学医学生物学系，澳大利亚帕克维尔大学，澳大利亚帕克维尔13 7 Garvan-Weizmann蜂窝基因组学中心，加尔万医学研究所，新南威尔士州悉尼14号，澳大利亚悉尼14 15 8 8 8 UNW Cellular Genomics Futures Institute，New South Wales，New Southney，New Sydney，Newne of Melbcoltion of Mer Berimol，16澳大利亚爵士。帕克维尔，维克，18澳大利亚19 10 10数学与统计学院，墨尔本大学，帕克维尔，维克，澳大利亚20 21 *同等22＃通讯作者23
2024年5月13日至16日举行的PRAC会议会议记录
4.2.5。ivacaftor，Telexaftor -CAP - CAP）IVACAFTOR -NEIGE MEA/H/C/C/CP/CP/034; Lumaacftor, accaftor - ORKE (CAP) - EMEA Tezacaftor, elacator - SYMKEVI (CAP) - EMEA/H/C/C/C/C/CP/SDA/009 .........................
囊性纤维化的新治疗方法的有效性和价值
在过去十年中，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了几种直接调节异常CFTR蛋白的新型药物。药物靶向特定类别的CFTR基因突变。FDA于2019年10月21日批准了Trikafta（Elexacaftor/ tezacaftor/ ivacaftor，tezacaftor/ ivacaftor，vertex Pharmaceuticals）的口服三重疗法，用于2019年10月21日，用于在12岁及以上的患者中治疗CF，年龄至少为1份F508DEL突变的患者。大约90％的CF患者存在此突变。其他3种FDA批准的调节疗法是Kalydeco（Ivacaftor），Orkambi（Lumacaftor/Ivacaftor）和Symdeko（Tezacaftor/Ivacaftor）。临床和经济综述研究所（ICER）进行了系统的文献综述和成本效益分析，以评估这些CFTR调节剂疗法的健康和经济成果。可以在ICER的网站上获得ICER系统文献搜索和协议的完整详细信息，以及经济评估的方法和模型结构。在这里，我们在2020年8月27日在加利福尼亚技术评估论坛的一次公开会议上与关键利益相关者介绍了我们的发现和政策讨论的重点。详细报告可用
CCS NL 01-0121 CFTR 调节剂药物疗法 - DHCS
粘稠的分泌物会阻塞胰管并扰乱消化过程，导致食物吸收不良。CF 的标准疗法旨在改善症状和预防感染。CFTR 调节剂是一种新型疗法，通过调节有缺陷的 CFTR 的结构和功能来改善跨细胞膜的氯离子转运。已知的 CFTR 突变超过 1,700 种。适合当前 CFTR 疗法的突变类别包括门控突变、传导突变、剪接突变、蛋白质加工突变和残留功能突变。患者对 CFTR 调节剂疗法的反应取决于患者的 CFTR 突变类别。同一突变类别中的某些突变对同一种 CFTR 调节剂疗法有反应。Kalydeco (ivacaftor) 是最初的 CFTR 调节剂，通过结合 CFTR 蛋白并增加通道处于开放位置的时间起到增效剂的作用。后期的 CFTR 调节剂均含有校正剂，可帮助 CFTR 蛋白正确折叠并到达细胞表面。Orkambi 将 ivacaftor 与 lumacaftor 相结合。Symdeko 将 ivacaftor 与 tezacaftor 相结合。Orkambi 和 Symdeko 之间的主要区别在于药物之间的相互作用。Trikafta 是一种三重组合 CFTR 调节剂药物，在 ivacaftor 和 tezacaftor 中添加了新成分 elexacaftor。Elexacaftor 与 tezacaftor 协同作用，可更好地纠正有缺陷的 CFTR 并带来显著的临床益处。III. 政策
CCS-NL-03-0524.pdf-DHCS
CF是一种威胁生命的常染色体隐性遗传疾病，涉及外分泌和内分泌腺功能障碍。CF主要影响呼吸系统和消化系统。cf是由编码CFTR蛋白的基因突变引起的，该突变导致氯化物分泌降低，并增加了细胞钠和水的重吸收。缺乏CFTR功能会导致粘性分泌物，这很难清除，从而增加了对生命威胁肺部感染的敏感性。此外，粘性分泌物阻碍了胰管并破坏消化过程，导致食物吸收不良。CF症状的改善和预防感染的标准疗法。CFTR调节剂是通过调节有缺陷的CFTR的结构和功能来改善氯化物转运的新疗法。有超过1,700个已知的CFTR突变。可能适合当前CFTR疗法的突变类别包括门控突变，传导突变，剪接突变，蛋白质加工突变和残留功能突变。患者对CFTR调节剂治疗的反应取决于患者的CFTR突变类别。同一突变类中的某些突变对相同的CFTR调节剂治疗反应。kalydeco（ivacaftor）是初始的CFTR调制器，通过与CFTR蛋白结合并增加通道处于开放位置的时间来充当增强剂。后来的CFTR调制器都包括校正器，可帮助CFTR蛋白正确折叠并到达细胞表面。iii。策略orkambi将ivacaftor与lumacaftor结合在一起。Symdeko将ivacaftor与Tezacaftor结合在一起。Orkambi和Symdeko之间的主要区别是药物与药物相互作用。trikafta是一种三重组合CFTR调节剂药物，在ivacaftor和tezacaftor中添加了新的组件elexafaftor。elexacaftor与Tezacaftor协同作用，从而更加纠正有缺陷的CFTR和实质性的临床益处。
英国儿童和成人的临床护理标准英国儿童和成人的临床护理标准
本文档旨在取代该指南的2011年版本。在过去的13年左右的时间里发生了很多变化。囊性纤维化（CF）的生活有了显着改善：全国范围内英国CF的新生儿筛查已于2007年完成，并且可以使用CFTR调节剂。在2012年颁发了ivacaftor的初始许可之后，其他人（包括2020年Elexacaftor/ tezacaftor/ ivacaftor）的其他人，预计今天患有CF的孩子将生活在成年后期。越来越多的CF患者从事教育和就业，有职业，并正在考虑经历育儿。改进是由CF，他们的家人和护理人员以及CF团队之间的合作伙伴关系所带来的。但是，必须承认，知识仍然存在差距，并且临床护理不断发展。还需要进一步发展，直到所有CF的人都可以真正实现无限的生活，尤其是对于那些无法服用调节器的人。
对COVID-19风险的看法，疫苗接种和...强迫症：nati
自2013年报销以来，与囊性纤维化（CF）调节剂疗法相关的使用和支出的抽象目标。设计国家药物索赔数据库的回顾性分析。设置本研究中包含的数据是国家代表（爱尔兰）。包括所有接受CF调节剂疗法的人的参与者数据。方法，我们从卫生服务主管的初级保健报销服务中获得了国家索赔数据。我们确定了2012年1月至2020年3月与CF疗法相关的使用和支出。结果CF调节剂疗法的处方增加与支出从2013年的2300万欧元增加到2019年的1.13亿欧元有关。2017年发起Lumacaftor/Ivacaftor的许多患者继续接受症状疗法，随后在2019年开始了Tezacaftor/Ivacaftor。结论尽管没有这些调节剂疗法在接受卫生技术评估时表现出物有所值，但仅在2019年，相关的爱尔兰支出就达到了1.13亿欧元。
附件1：囊性纤维化（CF）突变，对囊性纤维化跨膜
（ELEXACAFTOR/TEZACAFTOR/IVACAFTOR和IVACAFTOR）粗体突变被批准有效12/21/2020表1：响应Trikafta 3141del9 E822K G1069R L967S R967S R117L L967S R117L S912L S912L 546INSCA的CFTR基因突变列表R117P S945L A46D F311DEL G1249R L1077P R170H S977F A120T F311L F311L G1349D L1324P R258G S1159F S1159F A234D A234D F508C H139R L1335P L1335P R334L S1159P; H199Y L1480P R334Q S1251N A455E F508DEL* H939R M152V R347H S1255P A554E F575Y H1054D H1054D A1067T F1052V H1085R M952T R352Q T1053I D110E F1074L H1375P M1101K R352W V201M D110H F1099L F1099L I148T I148T P553Q V232D D192G D192G G27R I117R I117R I117R I117R I117R I117R I117R RAR D443Y G85E I336K P205S R751L V456F D443Y; G576A; R668C; R668C†G126D I502T P574H R792G V562I V562I D579G D579G G178E D578E I601F i601f i601f i601f Q98R R933G V733G V733G V733G V754M D614M D614M D614MD614MD614MD614MD614MD614MD614MD614MD614MD614MD614MD614 d614 d614m d614m d614 d614 d614 Q237E R1066H V1153E D836Y G194R I807M Q237H R1070Q V1240G D924N G194V I980K Q359R R1070W V1293G D979V G314E I1027T Q1291R R1162L W361R D1152H G463V I1139V R31L R1283M W1098C D1270N G480C I1269N R74Q R1283S W1282R