Kanegae

- 致力于治愈遗传性疾病 -

13:50-14:50 第 6 节 主席：Toya Ohashi 和 Hiromi Kanegae 先天性代谢错误的体内基因治疗 1) 针对罕见疾病患者正在进行的基因治疗临床试验的结果：MPS IIIa、GSDIa、OTC 缺乏症和威尔逊氏病 Eric Crombez – (Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 美国加利福尼亚州诺瓦托) 2) 通过在小鼠中表达血脑屏障穿透酶的 AAV 使 GM1 神经节苷脂储存完全正常化 Koki Matsushima (慈惠会大学医学院基因治疗系)