巴塞尔,2024年6月24日-Roche(六:RO,ROG; OTCQX:RHHBY)今天宣布,欧洲药品局(EMA)已验证并启动了对LeviDys™(MAA)的营销授权申请(MAA)(Delandogenogene Moxeparvovec)(MAA)的审查,该基因治疗了对Ambulotal art d -7 d -7年的Gene the Forneforment for Ambulity at d -7 d -7年。“ Duchenne是一种毁灭性肌肉疾病,无法治愈。迫切需要可以改变疾病课程并保持肌肉功能的治疗方法。“ Roche致力于将Elevidys带给需要它的孩子,我们欢迎EMA对提交提交的审查。” Elevidys MAA已提交给EMA,并基于Pivotal 3阶段Engark研究的结果,这是一项全球,随机,双盲,安慰剂对照的研究,针对4至7岁的Duchenne患者。尽管Embark研究不符合主要终点,但试验的大量证据证实,Everidys是第一个通过可管理的安全性,通过修改疾病病程来为患者提供临床意义的基因疗法。在Embark中,经过甲甲级治疗的患者在两个关键的次要功能终点上具有临床意义且具有统计学意义的好处:从地板上升和10分钟步行/跑步测试的时间。此外,还观察到预先指定的次要终点的临床意义和统计学上的显着改善:步幅速度95世纪。这个由EMA资格的新颖的数字端点测量了通过可穿戴设备(SYDE®)行走的速度。上升4步次级终点的时间也表现出一致的治疗益处,有利于Elevidys。MAA也得到了Duchenne患者的开放标签研究的数据,该研究正在招募不同年龄的非洲卧床和非注重患者,以及I/II期研究
大家一致认为,试验场应主要用于研发已进入作战测试阶段的技术,通常技术就绪水平 (TRL) 为 4-7。鉴于民航局是民用技术的监管者,军用技术也被认为超出范围,尽管有人指出,应该考虑所谓的双重用途技术,并应密切咨询军事航空局 (MAA),以决定适当的方式监管和测试这些市场进入者。国防部于 2024 年 2 月发布的无人机防御战略重申了与 MAA 密切合作的重要性。
1 应联系相关的单一服务飞行部门和贸易顾问,以获取有关哪些飞行徽章目前已获批准使用或之前已获批准使用的指导。2 请参阅 MAA 02 – MAA 主词汇表;以及 RA 2125 - 机组人员教练培训。注意 – 合格 AI 的定义与中央飞行学校 (CFS) 认证有关。类型特定是指该类型或航空系统的 CFS 认证。3 请参阅 RA 1166 – 英国国防部使用和驾驶的民用注册飞机。
1 应联系相关单兵飞行部门和贸易顾问,了解哪些飞行徽章目前已获批准使用,或之前已获批准使用。 2 请参阅 MAA 02 – MAA 主词汇表;以及 RA 2125 – 机组教练培训。注意 – 合格 AI 的定义与中央飞行学校 (CFS) 认证有关。特定类型是指该类型或航空系统标记的 CFS 认证。 3 请参阅 RA 1166 – 国防部使用和驾驶的英国民用注册飞机。
众所周知,右向左分流可通过静脉注射放射性标记的大聚集白蛋白 (MAA) 颗粒 (1,23) 来检测和量化。由于直径大于 10 微米的颗粒被困在肺和体循环的帽层中,因此,肺外计数与全身计数的比率被认为反映了进入右心房的血液部分,该部分血液从右心分流到体循环。当施用的 MAA 溶液含有过量的未结合放射性核素或小于 10 微米大小的标记 MAA 碎片时,即使没有真正的分流,肺外计数与全身计数的比率也会显得异常高。当在甲状腺、唾液腺和胃粘膜中发现显著的 @9@c 活性时,可以推断注射液中存在大量未结合核素(游离高锝酸盐)。但从图像检查中无法可靠地辨别出是否存在少量游离高锝酸盐或@'9'c与小于10 @min大小的白蛋白颗粒结合,
抽象的男性雄激素性脱发(MAA)是男性进行性脱发的最常见原因,到50岁时,男性多达50%。以微型毛囊的微型化和损失为特征,MAA是由遗传因素和荷尔蒙因子的组合产生的。常规治疗方法,包括局部米诺地尔和口服非那雄胺,在减慢脱发方面表现出有效性,但与副作用有关,例如头皮刺激和性功能障碍。这篇评论突出了MAA的新兴治疗方法,包括杜达雄胺这样的口服剂,该剂表现出了与非那雄胺相比的优质头发再生,但具有相似的副作用。口服米诺地尔还表现出在促进头发生长方面的功效,尽管需要进行大规模试验以确认其安全性。局部治疗,包括非那雄胺喷雾剂,clascoterone和cetirizine,提供替代选择,具有更少的系统性效果。此外,将低水平激光疗法(LLLT),富含血小板的血浆(PRP),微针和毛移植物作为非药物干预探讨。新型疗法,例如KX-826,一种局部雄激素受体拮抗剂和HM-115(HM-115)的单克隆抗体,在正在进行的临床试验中显示出希望。但是,需要进一步的研究来确认这些新兴治疗在管理MAA中的安全性和功效。
1 2008 年《气候变化法案》将温室气体定义为:二氧化碳 (CO 2 );甲烷 (CH 4 );一氧化二氮 (N 2 O);氢氟碳化物 (HFCs);全氟化碳 (PFCs);六氟化硫 (SF 6 ) 和三氟化氮 (NF 3 )。 2 碳排放包括温室气体排放的子集。根据民事立法和英国政府换算系数,这些包括 CO 2 、CH 4 和 N 2 O,称为 CO 2 e(其中“e”代表 CO 2“当量”)。 3 请参阅 MAA 02:MAA 主词汇表。 4 https://www.gov.uk/government/collections/government-conversion-factors-for-company-reporting。 5 通过电子邮件 UKStratCom-DefSp-OEA SO1 CapCoh。
除了通过创建 MAA 来改善运营之外,GCC 国家还可以利用其相对较大的国防预算。目前,这些国家是世界上最大的国防设备和服务买家之一。1 然而,由于 GCC 缺乏强大的国防制造基础,大部分支出直接流向 OEM,从而离开了该地区,并延续了当前过度依赖外国供应商和国防工业不发达的市场动态。建立强大的适航能力可以将部分资金留在国内并帮助发展国防工业。例如,国家 MAA 可以认证国内供应链(包括供应商、流程和员工),并确保适当的安全标准。
MAA's Strategic Plan is updated every 4 years and includes the organization's vision, mission, and goals to provide a roadmap for the work to be accomplished in the next 4 years.
2024 年 2 月 2 日——基因编辑可用于增加 MAA 的产量。= 允许对生物体 DNA 进行精确修改的分子技术。戊糖磷酸...