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CSL Behring宣布了前两名接受Hemgenix®（Etranacogene dezaparvovec）基因治疗的患者，用于欧洲血友病B
“仅几十年前，血友病的基因疗法才是一个遥远的概念，现在已成为现实。因此，自获得欧洲批准以来接受Hemganix®治疗的前两名患者是对血友病B社区的共同承诺的重大成就，也证明了访问和报销机构，为患者带来了创新的疗法。”“法国采用的创新直接访问计划使这一里程碑成为可能，使患者可以从早期获得开拓性治疗中受益。我们鼓励我们看到欧洲国家获得基因疗法的越来越多，并完全致力于确保继续使用潜在的改变生活的治疗。”
hemgenix®（etranacogene dezaparvovec -drlb）-csl behring
参考：1。Pipe SW，Van der Valk P，Verhamme P等。长期出血保护，持续的固定活性，降低血友病B基因治疗的固定消耗和安全性：在服用单剂量的伊特拉氏菌Dezaparvovec 3年后，HOPE-B试验的结果是严重或中度严重的血友病B.介绍：第65届美国血液学学会年会； 2023年12月9日至12日；加利福尼亚州圣地亚哥2。文件中的数据。可从CSL Behring提供DOF HGX-005。3。Pipe SW，Van der Valk P，Verhamme P等。长期出血保护，持续的固定活性，降低血友病B基因疗法的固定消耗和安全性：在服用单剂量的伊特兰纳氏菌去扎帕甘弗维克（Etranacogene Dezaparvovec）后3年，成年患者患有严重或中度严重的血友病B.摘要B。 2023年12月9日至12日；加利福尼亚州圣地亚哥摘要1055。4。Pipe SW，Castaman G，Miesbach W等。在Hope-B Etranacogene Dezaparvovec试验中，在24个月后，血友病B中对基因治疗反应的个体差异：IX因子活性水平的范围。摘要介绍：第12届BIC国际会议； 9月8日至10日，2023年；意大利巴勒莫。