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安全性和功效来自OCU400修饰剂基因治疗的1/2期临床试验，用于治疗视网膜炎
通过稳定或改善BCVA，LLVA和MLMT评估的受试者人群的响应者分析。两个受试者仅在MLMT中就经历了稳定或改善。参数上的非响应者在其旁边用 *符号表示。稳定：BCVA和LLVA（±4个字母更改），MLMT：0 lux级别更改；改进：BCVA和LLVA（≥5个字母更改）； MLMT：≥1lux级别的变化。
双重RPE65变异相关视网膜营养不良症的基因检测
一种基因治疗（voretigene nenparvovec）针对双重RPE65变异性视网膜营养不良症患者的患者具有RCT证据。VoreTigene Neparvovec的Pivotal RCT（NCT00999609）是一项开放标签试验，对三岁或以上的患者患有双重性RPE65型号，VA较差，VA差于20/60，并且在任何合并中都有足够的Meridian，具有足够可行的无效的重新录像细胞[13，14]。那些符合这些标准的患者被随机2：1进行干预（n = 21）或对照（n = 10）。该试验是在儿童医院和大学医学中心进行的。患者在2012年至2013年之间被招募。干预治疗组接受了1.5E11 VG AAV2-HRPE65V2（Voretrigene Neparvovec）的顺序注射，每只眼睛相距不超过18天（目标，12天；标准偏差[SD]，6天）。在全身麻醉下，注射量的全视网膜下体积为0.3 mL。对照治疗组在基线评估后一年接受了Voretigene Neparvovec。患者接受了泼尼松1 mg/kg/d（最大，40 mg/d）的泼尼松，在第一只眼前注射前三天开始七天，直到注射第二只眼前三天，然后重复了类固醇方案。在第一年，随访发生在30、90、180天和一年。计划进行15年的扩展随访。比较了1年的功效结果。主要结果是平均双侧MLMT分数变化的差异。MLMT的毕业生被掩盖到治疗组。尚未验证VFQ。该试验的功率大于90％的功率，以检测MLMT分数中一个光水平的差异，其双面I型错误率为5％。次要结果在层次上排名：（1）两只眼睛在两只眼睛上平均的全场光灵敏度阈值（FST）测试的变化差异； （2）单眼（第一眼）MLMT评分变化的变化差异； （3）两只眼睛上平均VA变化的差异。还报道了使用视觉功能问卷（VFQ）和VF测试（Humphrey和Goldmann）的日常生活（ADL）（ADL）（ADL）与患者报告的视力相关的活动（Humphrey和Goldmann）。
北北的核和线粒体基因组测序
2020年3月5日收到； 2020年9月13日接受；于2020年9月25日发布作者分支：1巴斯德研究所，Boinformatics and Biostatistic Hub，28 Rue du Roux Roux Roux Roux，75015法国巴黎； 2 Inserm U1201研究所，分子寄生虫学单元和信号传导，寄生虫和矢量昆虫部，25 Rue du Roux Dr Roux，75015，法国巴黎75015； 3研究实验室，LR 16IPT09，生物信息学，生物护理学和生物统计学，突尼斯的巴斯德研究所，突尼斯El-Manar University，突尼斯突尼斯的Place place El-Manar University，突尼斯，突尼斯； 4法国马赛蒂姆医院的寄生学实验室； 5法国南特的乔·德南特斯（Chu de Nantes）的寄生学和医学真菌学实验室； 6研究实验室，LR 16IPT06，医疗寄生虫，生物技术和生物分子，突尼斯突尼斯的巴斯德研究所，突尼斯El-Manar University，突尼斯突尼斯的Place Plate 13 Place Place。*信函：aida，bouratbine@pasteur。整个基因组测序；线粒体DNA;比较基因组学；内脏利什曼病；突尼斯;重新锑的抗性。缩写：MLMT，多焦微卫星分类； NGS，下一代测序； PCA，主要组件分析； SNV，单核苷酸变化； VL，内脏利什曼病； VRF，变化的读取频率。恢复：测序数据被提交给NCBI Bioproject，并在登录代码下进行简短的阅读档案（SRA）数据库：PRJNA607007，Maxi-and Minicircles可从NCBI GenBank和Http：// http：// http：// http：// http：// http：// tn/tn/tn/tn/tn/tn/tn/pasteur。数据敏锐地：所有支持数据，代码和协议均已提供文章或过度数据文件。本文的在线版本可以使用两个补充表和五个补充数据。000444©2020作者