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CCTSI转化方法试点赠款计划（TM-PILOT）
科罗拉多州的临床和转化科学研究所（CCTSI）很高兴宣布连续第17届（第十七）年的资金机会。CCTSI转化方法试验赠款计划（TM-PILOT）支持为期一年的奖项，以开发新的（不存在的）方法和创新技术，技术平台或分析方法，用于临床和转化研究，以向CCTSI附属机构的教职员工进行临床和转化研究。该计划旨在加快可以改善临床和转化科学的新技术或方法的开发和应用，但目前缺乏或无法为CCTSI成员提供。开发创新的测定，设备，动物模型，软件，协议或技术，这些技术将很容易改善转化科学，还提供了可以推广到其他与健康相关领域的见解。特别鼓励（但不需要）与两名共同主要研究人员进行技术开发的应用，另一项用于科学应用，以确保将来的应用和传播新开发的最先进的技术。不涉及新颖/创新技术的研究将不受支持。如果您的研究专注于使用既定方法的飞行员工作，请考虑CCTSI Pilot项目资金的替代选择（请参阅CCTSI资助机会网页）。不支持与改善人类健康无直接或间接相关的研究。II。 关键信息II。关键信息，只要在解决转化障碍的新国家中心（NCATS）要求的新国家中心（NCATS）要求中，就鼓励前几年的无资金申请的修订，并且所有修订后的建议被视为新申请，而不是重新提取的新申请。
2024 年 6 月 14 日
2024 年 6 月 14 日 Joni L. Rutter，博士 美国国家转化科学促进中心 6701 Democracy Boulevard Bethesda MD，20892 主题：关于 2024-2029 年 NCATS 战略计划决策前草案的评论 亲爱的 Rutter 博士： 美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 很高兴有机会对美国国家转化科学促进中心 (NCATS) 战略计划草案发表评论。该学会是一个非营利性的专业会员组织，由 6,200 多名科学家、医生、患者倡导者和其他在大学、医院和生物技术公司等环境中从事基因和细胞治疗 (CGT) 工作的专业人士组成。ASGCT 的使命是提高知识、认识和教育，从而发现和临床应用基因和细胞疗法来缓解人类疾病。我们的许多成员都在这个领域度过了他们的职业生涯，进行基础研究，从而形成了今天强大的转化疗法管道。一般评论自 2017 年首个 CAR-T 细胞疗法获批以来，该领域已开发出一条指数级增长的管道，其中有超过 4,000 种疗法正在开发中，超过 2,000 项正在进行的临床试验。1 近年来，该领域发展迅速，有可能为那些往往别无选择的患者提供安全、有效和变革性的疗法。罕见病有超过 10,000 种，2 其中高达 80% 可追溯到单个基因的突变或变化。基因治疗旨在解决疾病的根本原因，例如基因突变。随着罕见病的基因突变不断被发现，对转化研究的资金需求也越来越大——这种桥接研究有助于推动潜在的新基因治疗方法走向临床研究。需要继续投资于罕见病的基础、转化和早期临床研究
2023 年 4 月 14 日，卷。六二十五，不。 8 - NIH 记录
超过 10,000 种不同的罕见疾病影响着全国 3000 多万人和全球 3.5 亿多人。大多数罕见疾病几乎没有有效的治疗方法。寻找新疗法的关键是获得科学资助，这是一项由支持研究的两党政策制定者和立法者推动的努力。罕见疾病国会核心小组的几名成员发表了虚拟讲话，表示支持继续研究以寻找治疗罕见疾病的新疗法。“这一天是为了停下来缅怀我们失去的亲人，”NCATS 主任 Joni Rutter 博士说，“庆祝大大小小的胜利，支持那些不知疲倦地照顾罕见疾病患者的人，向所有患有罕见疾病的人致敬并认识到这种挣扎，并听取带来希望的新想法和项目。”
PAMPA-BBB QSAR 模型的开发和验证，用于预测新型候选药物的脑渗透潜力
有效绕过血脑屏障 (BBB) 是开发针对中枢神经系统的药物的主要障碍。虽然有几种方法可以确定小分子的 BBB 通透性，但平行人工膜通透性测定 (PAMPA) 是药物发现中最常见的测定方法之一，因为它具有稳健和高通量的特性。药物发现是一项长期且昂贵的事业，因此，任何简化此过程的进展都是有益的。在这项研究中，在 PAMPA-BBB 测定中筛选了来自 60 多个 NCATS 项目的约 2,000 种化合物，以开发定量结构-活性关系模型来预测小分子的 BBB 通透性。在分析了最先进和最新的机器学习方法之后，我们发现基于 RDKit 描述符作为附加特征的随机森林提供了最佳的训练平衡准确度 (0.70 ± 0.015)，而使用 RDKit 描述符的图卷积神经网络的消息传递变体在前瞻性验证集上提供了最高的平衡准确度 (0.72)。最后，我们将体外 PAMPA-BBB 数据与啮齿动物体内脑渗透数据相关联，观察到 77% 的分类相关性，这表明使用 PAMPA-BBB 数据开发的模型可以预测体内脑渗透性。鉴于大多数先前研究依赖体外或体内数据来评估 BBB 渗透性，我们使用迄今为止最大的 PAMPA-BBB 数据集开发的模型提供了一种正交方法来估计小分子的 BBB 渗透性。我们将部分数据存入 PubChem 生物测定数据库 (AID: 1845228)，并在 NCATS 开放数据 ADME 门户 (https://opendata.ncats.nih.gov/adme/) 上部署了性能最佳的模型。这些举措旨在为药物研发界提供宝贵的资源。
化学信息学 - 精神上的 -
迫切需要鉴定预防SARS-COV-2感染并改善Covid-19患者的预后的疗法。我们在2020年夏季之前提出，基于临床观察结果，阳离子两亲性精神和抗组胺药可以保护精神病患者免受SARS-COV-2感染。当时，缺少有关SARS-COV-2的实验数据，但是如今，NCATS COVID19门户网站已获得开放的高通量筛选结果。我们在这里根据这些数据重新审视我们的假设，并提出几种阳离子的两亲性精神和抗组胺药药物对于保护人们免受SARS-COV-2感染可能是有价值的，它们应该具有非常有限的不良影响，并且可能被用作预防性药物。最近的研究还表明，其中一些分子可能在疾病进展的更高级阶段引起人们的关注。临床试验来充分评估这些分子的电势。
2023 年 4 月 14 日，卷。六二十五，不。 8 - NIH 记录
超过 10,000 种不同的罕见疾病影响着全国 3000 多万人和全球 3.5 亿多人。大多数罕见疾病几乎没有有效的治疗方法。寻找新疗法的关键是获得科学资助，这是一项由支持研究的两党政策制定者和立法者推动的努力。罕见疾病国会核心小组的几名成员发表了虚拟讲话，表示支持继续研究以寻找治疗罕见疾病的新疗法。“这一天是为了停下来缅怀我们失去的亲人，”NCATS 主任 Joni Rutter 博士说，“庆祝大大小小的胜利，支持那些不知疲倦地照顾罕见疾病患者的人，向所有患有罕见疾病的人致敬并认识到这种挣扎，并听取带来希望的新想法和项目。”
RTX-KG2：构建转化生物医学语义标准化知识图谱的系统
背景：生物医学转化科学越来越多地利用大型结构化知识库（如统一医学语言系统 (UMLS)、语义医学数据库 (SemMedDB)、ChEMBL、DrugBank 和小分子途径数据库 (SMPDB)）和数据的计算推理，以促进发现新的治疗目标和治疗方式。自 2016 年以来，NCATS 生物医学数据翻译器项目一直致力于在分布式系统内联合自主推理代理和知识提供者，以回答转化问题。在该项目内以及更广泛的领域内，迫切需要一个开源框架，可以有效且可重复地构建一个集成的、符合标准的、全面的生物医学知识图谱，该图谱可以以标准序列化形式下载或通过符合 FAIR 数据原则的公共应用程序编程接口 (API) 进行查询。
整合多模态计算机感知和神经技术的伦理考量
背景：基于人工智能 (AI) 的计算机感知技术（例如数字表型和情感计算）有望通过提供更客观的情绪状态和行为测量方法，实现精准治疗、诊断和症状监测，从而将临床方法转变为精神病学及其他领域的个性化护理。同时，它们通常在非临床环境中从患者那里收集数据的被动和连续性质引发了与隐私和自决相关的伦理问题。随着计算机感知、人工智能和神经技术的并行发展使人们对主观状态有了新的认识，人们对神经数据的整合如何加剧此类担忧知之甚少。在这里，我们介绍了一项由 NCATS 资助的多地点研究的结果，该研究涉及将计算机感知转化为临床护理的伦理考虑，并将其置于神经伦理学和神经权利文献中。
研究办公室2025年1月
研究所FY23 $％ninds ninds $ 31,321,321,153,153,153,153,153,153,2 $ 19,393,393,932 $ 19,559,027 $ 5,917,788,788 $ 6,192,287 $ 274,499,499,499,499,499,499,832,235,235,235,235,235,235,235,2 $ 3,712,712,804 $ 3,712,804 $ 3,429,159,443,100 $ 13,443,100 $ 13,441 $ 13,941，$ 3,304,859,8 $ 1,477,1774,174（$ 439,874 $ 966,122 $ 599,564,5 -38％FDA $ 660,372 $ 1,286,146 $ 625,5744 $ 625,5744 95％$ 622,697 $ 618,697 $ 618,697 $ 618,828,828,828,828,828（$ 3,869） （$ 4 $ 249,999（$ 1）$ 202,378 $ 192,432,432,432（$ 9,946）-5％NIMHD $ 155,626 $ 155,626 $ 155,626 $ 155,431 $ 155,431 $ 155,431（$ 195）