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leriglitazone ma促进研究
of NEZGLYAL® for cALD Barcelona, Spain and Düsseldorf, Germany – 31 May, 2024 – Minoryx Therapeutics, a late stage biotech company focused on the development of therapies for orphan central nervous system (CNS) disorders and Neuraxpharm Group (Neuraxpharm), a leading European specialty pharmaceutical company focused on the treatment of CNS disorders, today announced EMA的人使用药品委员会（CHMP）建议不要授予Nezglyal®（Leriglitazone）的营销授权，以作为重新检查程序完成后CALD的一种治疗方法。minoryx和Neuraxpharm寻求对脑肾上腺素肌营养不良（CALD）患者的有条件营销批准进行重新检查，这是一种破坏性的罕见疾病，其特征是脱髓鞘的脑损伤，这些脑损伤可能会迅速发展，导致急性神经学下降和三到四年的死亡。公司继续相信Nezglyal®可能是没有可用药理治疗选择的疾病中的救生治疗方法。Minoryx首席执行官Marc Martinell Marc Martinell表示：“Nezglyal®在成人和CALD的儿童中都表现出临床相关作用，我们非常失望的是，该委员会认为该福利已得到充分建立，这与CHMP神经病学科学咨询小组（SAG-N）（SAG-N）所表达的观点不同。 我们努力使Nezglyal®尽快批准，并继续从两项正在进行的验证试验（Calyx和Nexus）中获得其他证据。 在这个正在进行的过程中。 我们对Nezglyal的治疗潜力有信心，并希望在这一正在进行的过程中支持Minoryx。Marc Martinell表示：“Nezglyal®在成人和CALD的儿童中都表现出临床相关作用，我们非常失望的是，该委员会认为该福利已得到充分建立，这与CHMP神经病学科学咨询小组（SAG-N）（SAG-N）所表达的观点不同。我们努力使Nezglyal®尽快批准，并继续从两项正在进行的验证试验（Calyx和Nexus）中获得其他证据。在这个正在进行的过程中。我们对Nezglyal的治疗潜力有信心，并希望在这一正在进行的过程中支持Minoryx。我们仍然致力于将这种新的治疗选择带给ALD患者。” Alex TLC首席执行官Sara Hunt是Leukodystrophy Charity的说法：“获得认可和有效的CALD治疗对ALD社区至关重要。这种疾病继续破坏患者及其家人的生活，因此，CHMP在此阶段不建议Nezglyal®建议Nezglyal®令人沮丧，尤其是因为该患者队列没有其他治疗选择。我们衷心希望Nezglyal®的发展能够以最早的机会继续并满足CHMP程序。” Neuraxpharm首席执行官Jörg-Thomas Dierks博士说：“患者迫切需要治疗这种可怕且无情的疾病，令人沮丧的是，我们无法迅速使Nezglyal为患有这种危及生命的疾病的患者提供。我们认为，该药物最终将获得批准，并能够向患者带来希望。”
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