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;i~L~~!~[ - 汉福德行政记录 - 汉福德站点
附件 21 提供了有关孤儿场地评估、长期管理、河流走廊基线风险评估、汉福德向哥伦比亚河排放的补救调查以及文件审查展望的状态或信息。没有发现任何问题，没有记录任何协议，也没有记录任何行动项目。
PILA PHARMA AB（PUBL）的年终报告PILA PHARMA AB（PUBL）的年终报告
Pila Pharma于2021年7月15日在斯德哥尔摩的纳斯达克第一北增长市场上市。该公司从其位于瑞典马尔默的总部运营，并通过哥本哈根的全资子公司Pila Pharma Danmark APS运营，该公司的大部分研究和开发都在这里进行。该公司拥有带有数据和化学实体在内的TRPV1资产，包括开发候选人Xen-D0501。此外，该公司拥有涵盖TRPV1抗逆转录病毒学家用作肥胖和糖尿病的治疗的使用者，并打算提交有关XEN-D0501或备用化合物的合成，制定或使用的进一步专利。在2022年7月，该公司被Xen-D0501授予孤儿药物名称（“孤儿药”），作为红细胞肌的治疗方法。迄今为止，尽管开发糖尿病的治疗方法一直是主要重点，但该公司认为，TRPV1拮抗剂也可以成为肥胖和肥胖相关疾病和疾病（尤其是心血管疾病）的宝贵新型治疗方法。假设是肥胖会导致炎症，导致糖尿病及其合并症。
药丸惩罚修正法案（9 至 13）不太可能通过
《确保创新治疗途径》（EPIC）法案不太可能在今年通过，但制药公司的首席执行官们被拖到国会山，预算委员会承认通过《节约法案》可以从 GLP-1 中节省成本。EPIC 法案在众议院提出，以解决医疗保险药物谈判计划 ( 此处) 中小分子和生物制剂之间 9 到 13 年的差距。该法案已提交众议院工程和计算委员会和筹款委员会审查。IRA 还有其他几项改革正在进行中（短期内也不太可能通过）。（1）《孤儿药治疗法案》扩大了孤儿药排除范围，以防止其被列入名单；（2）《维持对新创新的投资》（MINI）法案将基因疗法（包括 siRNA 和 ASO）的谈判时间从 9 年延长至 13 年，而不是与小分子同时谈判。我们预览了参议院 HELP Pharma 听证会，该听证会以制药公司首席执行官为主角，并根据众议院今天通过的一项法案介绍了 GLP-1 成本节约情况。
in ata-200，一种用于治疗肢体的基因疗法...
批准的治疗•从美国FDA授予法国ATA-200的孤儿药物名称（2024年11月12日） - Atamyo Therapeutics临床阶段的生物技术公司的临床阶段生物技术公司致力于开发新一代基因治疗，重点是针对肌肉疾病的肌肉疾病和心脏病的肌肉疗法，该药物已宣布了次数，该药物已宣布了其疗法（大多），该药物已宣布（FDA）（FDA） ATA-200在1B/2B期临床试验中进行。ATA-200是一种一次性基因疗法，用于治疗2C/R5型γ-六面相关的肢体肌营养不良症（LGMD2C/R5），这是一种严重且令人衰弱的疾病，会影响儿童，并导致成年后的流动丧失。多中心相1b开放标签剂量升级研究（NCT05973630）将评估接受静脉注射ATA-200的儿童的安全性，药效学，功效和免疫原性，这是一种单剂量腺癌（AAV）载体（AAV）载体（AAV）载体，载有人类γ-sarcog sarcog-sarcog transgeen。ATAMYO在ATA-200的临床试验中的部署由DION基金会为罕见疾病儿童提供资金。这项研究已经在法国和意大利获得了监管清除。“这一重要步骤是将ATA-200带给患有这种高度使人衰弱的LGMD-2C/R5疾病的儿童的重要步骤。“我们很荣幸能成为LGMD-2C/R5进入美国临床开发的第一个治疗方法，我们致力于在年底之前开设第一个美国中心。” Atamyo首席执行官StéphaneDegove补充说。此外，Atamyo宣布，美国FDA已授予ATA-200的孤儿药物名称。FDA的孤儿名称授予了美国七年的市场独占性。 ATA-200后几周批准了ATA-200的孤儿药物名称，该孤儿被FDA收到了罕见的儿科疾病指定。 LGMD-2C/R5是一种罕见的遗传疾病，是由基因中的突变引起的，该突变会产生γ-sarcoglycan，sarcoglycan是一种跨膜蛋白，与肌肉纤维及其环境之间的联系有关。 它影响欧洲和美国的2,000人。 经典形式，症状出现在幼儿时期，患者患有进行性肌肉无力的弱点，导致成年前失去行动。 心脏受累通常以扩张性心肌病的呈现，大约有一半的患者，最终会影响预期寿命。 没有治疗方法。 LGMD-2C/R5的管理完全支持。FDA的孤儿名称授予了美国七年的市场独占性。ATA-200后几周批准了ATA-200的孤儿药物名称，该孤儿被FDA收到了罕见的儿科疾病指定。LGMD-2C/R5是一种罕见的遗传疾病，是由基因中的突变引起的，该突变会产生γ-sarcoglycan，sarcoglycan是一种跨膜蛋白，与肌肉纤维及其环境之间的联系有关。它影响欧洲和美国的2,000人。经典形式，症状出现在幼儿时期，患者患有进行性肌肉无力的弱点，导致成年前失去行动。心脏受累通常以扩张性心肌病的呈现，大约有一半的患者，最终会影响预期寿命。没有治疗方法。LGMD-2C/R5的管理完全支持。
使欧洲成为稀有疾病研究的世界领导者...
产品开发的阶段，以确保生成的数据适合将来的监管档案，例如接受孤儿指定和/或临床试验准备，以进行调节建议和授权→建立一个或多个：合适的配方，适当的配方和途径途径，适当的途径，正确的组织，正确的组织，正确的安全性，正确的安全性，正确的临床试验（CTACETICTION临床试验）（CTA）
简历 - 欧洲药品局
Jane Moseley1，Tim Leest2,3，Kristina Larsson1，Armando Magrelli2,4和Violeta Stoyanova-Beninska2,5继承了欧盟眼科杂志11-1 11-1的视网膜麻布和孤儿https://doi.org/10.1177/1120672412412412121214 Maria Elisabeth Kalland1,2，Tomas Pose-Boirazian 3，Gloria Maria Palomo 2,4，Frauke Mumanninter 2,5 Duarte 8,9，Eva Malikova2,10,11，Dinko Vitezic 2,12，Kristina Larsson Larsson，Armando Magreli 2,13，Violeta Stoyova-Beninska 2,14和第二Mariz3 Advancing Rare疾病：Ema的洞察力：Ema的见解稀有癌症和孤儿指定自然基因疗法https://doi.org/10.1038/S41434-024-024-00446-0 G.M.Palomo 1 14，T。Pose-Boirazian 2，F。Winter3 14，E。Costa4 14，D.M。Duarte 5 6 14，M.E。lland 7 14，E。Malikova8 9 14，D。Masvicius10 14，D。Vitezic11 14，K。Larsson2，A。Magrlim12 14，v。
SOBI Capital Markets Day 2020
为了利用1995年《美国私人证券诉讼改革法案》的“安全港”规定，瑞典孤儿生物vitrum AB（Publ）提供了以下警告声明。本演示文稿包含有关财务状况，经营业绩以及瑞典孤儿生物vitrum AB（Publ）的业务的前瞻性陈述，其性质，前瞻性陈述和预测涉及风险和不确定性，因为它们与事件以及未来发生的情况有关。有许多因素可能导致实际结果和发展与这些前瞻性陈述所表示或暗示的因素。这些因素包括专利的损失或到期，营销专有性或商标；汇率波动；研发不会产生获得商业成功的新产品的风险；竞争，价格控制和降低价格的影响；税收风险；大量产品责任索赔的风险；第三方未能提供材料或服务的任何影响；推出新产品的风险；获得和维持政府批准产品的困难；未能观察到持续监管的风险；新产品不像我们预期的那样的风险；以及环境负债的风险。
1 CIRM的目的位置描述关键职责：
cirm为干细胞研究，研究设施以及其他重要的研究机会提供赠款和贷款，以实现疗法，方案和/或医疗程序，以尽可能迅速地治愈和/或大量缓解重大疾病，伤害，伤害和孤儿疾病。CIRM支持开发治疗过程的所有阶段，从实验室研究到成功的临床试验。CIRM建立了适当的监管标准和研究和设施开发的监督机构。
Kazia与Dana进入临床合作...
Jane Lowe Ir部门Jane.lowe@irdepartment.com.au电话：+61 411 117 774关于Kazia Therapeutics Limited Kazia Therapeutics Limited（NASDAQ：KZIA； ASX：KZA； KZA）是一家以肿瘤学为中心的药物开发公司，位于澳大利亚悉尼，澳大利亚。 我们的铅计划是Paxalisib，Paxalisib是PI3K / AKT / MTOR途径的脑渗透抑制剂，该途径正在开发以治疗成年人中最常见和最具侵略性的原发性脑癌形式。 Paxalisib于2016年底从Genentech获得许可，开始招募GBM Agile，这是2021年1月在胶质母细胞瘤的一项关键研究。。Jane Lowe Ir部门Jane.lowe@irdepartment.com.au电话：+61 411 117 774关于Kazia Therapeutics Limited Kazia Therapeutics Limited（NASDAQ：KZIA； ASX：KZA； KZA）是一家以肿瘤学为中心的药物开发公司，位于澳大利亚悉尼，澳大利亚。我们的铅计划是Paxalisib，Paxalisib是PI3K / AKT / MTOR途径的脑渗透抑制剂，该途径正在开发以治疗成年人中最常见和最具侵略性的原发性脑癌形式。Paxalisib于2016年底从Genentech获得许可，开始招募GBM Agile，这是2021年1月在胶质母细胞瘤的一项关键研究。另外八项研究在各种形式的脑癌中都活跃。paxalisib于2018年2月被美国FDA授予孤儿药物名称，并于2020年8月被美国FDA授予胶质母细胞瘤的快速轨道名称。此外，Paxalisib于2020年8月被美国FDA授予罕见的小儿疾病名称和孤儿指定。Kazia也正在开发VEGFR3的小分子抑制剂EVT801，该抑制剂于2021年4月从Evotec SE获得许可。临床前数据表明，EVT801对广泛的肿瘤类型具有活性，并为免疫肿瘤剂提供了令人信服的协同作用。I期研究于2021年11月开始招募。
主题：tafasitamab-cxix（Monjuvi®）IV输液
tafasitamab（Monjuvi）是2020年7月获得食品和药物管理局（FDA）批准的CD19定向的细胞溶解单克隆抗体，并与Lenalidomide结合使用，用于与Learapsed Blyapsity diffiped Blyply（否则）治疗（否则），否则未指定DLB（否则）。淋巴瘤，并且不符合自体干细胞移植（ASCT）的资格。根据总体响应率加速批准，此指示被批准，并且在确认试验中，持续批准可能取决于对临床福利的验证和描述。tafasitamab由Innovator Drug Company赞助，此前已在2014年12月获得孤儿药物来治疗DLBCL。tafasitamab在2021年1月还获得了孤儿指定以治疗卵泡淋巴瘤。tafasitamab的作用是通过与PRE-B和成熟B淋巴细胞表达的CD19抗原结合，从而通过凋亡和免疫效应机制引起B细胞裂解，包括抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和抗体依赖性细胞依赖性细胞依赖性细胞吞噬作用。在体外，与单独的Tafasitamab或Lenalidomide相比，Tafasitamab和Lenalidomide的组合增加了DLBCL肿瘤细胞中ADCC活性。针对CD19的其他DLBCL治疗包括Loncastuximab Tesirine（Zynlonta）和抗CD19抗CD19 CAR T-CELL疗法，例如Axicabtagene ciloleucel（Yescarta），Lisocababtagene Maraleucel（Breyanzi）（Breyanzi）和Tisagenlecelecelecelecel（kymyclecelecel（kymycelecel）。