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针对核糖体蛋白质折叠活性的抗朊病毒药物可减少 PABPN1 聚集
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咽喉肌营养不良研究和治疗更新
研究人员正在研究OPMD的疾病改良治疗方法。BB-301的1B/2A期临床试验是一种与腺相关的病毒载体分割的基因治疗，最近对其第一位患者施加了。研究性药物旨在沉默和替代突变的多A结合蛋白核-1（PABPN1）基因。