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AVB-101的临床前发育，AAV基因治疗治疗额颞痴呆症的临时痴呆症
缩写：AAV：腺相关病毒； AAV9：腺相关病毒血清型9;中枢神经系统：中枢神经系统； CSF：脑脊液； ELISA：酶联免疫吸附测定； FB：配方缓冲液； FTD：额颞痴呆； GRN：颗粒蛋白； GRN - / - ：GRN淘汰；下摆：半球； HPGRN：人类PGRN； ITR：反向终端重复； MOI：感染的多样性； N/A：不适用； NFL：神经丝轻链； NHP：非人类灵长类动物； PBS：磷酸盐缓冲盐水； PGRN：pRogranulin; SCMAS：线粒体亚基三磷酸合酶； SD：标准偏差； SMA：脊柱肌肉萎缩； TDP-43：交易反应DNA结合蛋白43; UNTR：未经处理； VA：腹侧前核； VG：矢量基因组； WT：野生型。
星期日224
缩写：AAV：腺相关病毒； AAV9：腺相关病毒血清型9;中枢神经系统：中枢神经系统； CSF：脑脊液； ELISA：酶联免疫吸附测定； FB：配方缓冲液； FTD：额颞痴呆； GRN：颗粒蛋白； GRN - / - ：GRN淘汰；下摆：半球； HPGRN：人类PGRN； ITR：反向终端重复； MOI：感染的多样性； N/A：不适用； NFL：神经丝轻链； NHP：非人类灵长类动物； PBS：磷酸盐缓冲盐水； PGRN：pRogranulin; SCMAS：线粒体亚基三磷酸合酶； SD：标准偏差； SMA：脊柱肌肉萎缩； TDP-43：交易反应DNA结合蛋白43; UNTR：未经处理； VA：腹侧前核； VG：矢量基因组； WT：野生型。
Aspire-FTD：一项1/2阶段临床试验，用于评估AVB- ...
•最先进的核内基因疗法使用阶梯式导管通过对流增强输送（CED）直接将基因治疗直接注入大脑中，以实时磁共振成像（MRI）为指导，以实现最佳的靶标覆盖率（图1）。2•基于腺体相关的病毒（AAV）基因疗法是一种完善的平台技术，在美国和/或EU中至少有五种批准的产品，包括芳族氨基酸氨基酸脱羧酶缺乏症（AADC）的氨基氨基含量治疗（AADC），一种稀有的神经元代谢障碍。3–7•FTD是一种神经退行性疾病，主要影响额叶和颞叶中的皮质神经元。8,9•在FTD-GRN中，补充基因的治疗目的是恢复单倍弹性个体中的progranulin（PGRN）水平，最终停止或放缓疾病的进展。因此，AAV基因治疗在FTD-GRN中的治疗潜力与PGRN对额叶和颞叶的持久表达和分布直接相关。10