当红细胞分裂时,里面的血红蛋白就会被释放。血红蛋白是红细胞的一部分,负责将氧气输送到全身。血红蛋白的释放会导致许多 PNH 症状。这些症状包括尿液中的血液、贫血、腹痛、疲劳、吞咽困难和勃起功能障碍。这种疾病的更严重并发症可能包括危险的血栓、慢性肾病和肺动脉高压,这是一种影响肺部和心脏右侧动脉的高血压。
•从基线HB水平增加和变化,包括没有RBC输血的水平。•停止需要输血的患者人数(避免输血)•从乳酸脱氢酶(LDH)中的基线变化,因为高水平的LDH表明RBC的分解。•突破性溶血(BTH)和重大不良血管事件(MAVES)的发生•欧洲研究和治疗癌症调查表研究和治疗组织(EORTC QLQ-C30)衡量的与健康相关的生活质量(HRQOL)的变化变化。•通过慢性疾病治疗效果(FACIT-疲劳)问卷的功能评估来衡量的PNH症状中的基线变化。
• 疾病严重程度,通过重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL)、重症肌无力定量 (QMG) 和重症肌无力综合 (MGC) 总分衡量 • 健康相关生活质量 (HRQoL) 和疲劳,通过修订的 15 部分重症肌无力生活质量 (MG-QoL 15r) 总分衡量 • 不良反应 • 严重的不良反应 • 患者因不良反应退出试验 • 特别值得关注的不良反应,例如感染和侵染
• 该药物是否安全有效 • 加拿大药品管理局(CDA-AMC)这个国家组织的建议 • 该药物的价格是多少,对不列颠哥伦比亚省的公民来说是否物有所值 • 与覆盖或不覆盖该药物有关的道德考虑 • 医生、患者、护理人员、患者团体和药物提交赞助商的意见 卫生部通过考虑以下因素来做出药物补助覆盖决定:
• 该药物是否安全有效 • 加拿大药品管理局(CDA-AMC)这个国家组织的建议 • 该药物的价格是多少,对不列颠哥伦比亚省的公民来说是否物有所值 • 与覆盖或不覆盖该药物有关的道德考虑 • 医生、患者、护理人员、患者团体和药物提交赞助商的意见 卫生部通过考虑以下因素来做出药物补助覆盖决定:
加拉达昔单抗通过阻断导致 HAE 发作的一系列事件起作用。具体来说,它抑制血液中缓激肽的过量产生。血液中缓激肽过多会导致遗传性血管性水肿发作,症状包括肿胀和疼痛。发作可能涉及面部、四肢、生殖器、胃肠道或喉咙等部位。如果喉咙部位出现肿胀,遗传性血管性水肿发作可能是致命的。
学术 — 是 行政 — 否 评估 — 否 评估 — 专业 — 否 评估 — 家庭 — 否 助理医师:急症护理 — 是 助理医师:社区初级保健 — 是 助理医师:外科助理 — 否 临床观察员 — 否 有条件:纪律严明 — 是 有条件:实践环境 — 是 教育:医学生 — 否 教育:足病外科医生学生(住院医师) — 否
• 疾病严重程度,通过重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL)、定量重症肌无力 (QMG) 和重症肌无力综合 (MGC) 总分衡量 • 日常生活活动能力改善,分别通过 QMG 和 MG-ADL 增加大于或等于 5 分和大于或等于 3 分来衡量 • 健康相关生活质量 (HRQoL) 和疲劳,通过修订的 15 部分重症肌无力生活质量 (MG-QoL 15r) 总分衡量 • 在第 12 周在没有救援治疗的情况下实现最低症状表现 (MSE) 和美国重症肌无力基金会的最低表现状态 • 不良反应 • 严重不良反应 • 患者因不良反应退出试验 • 特别值得关注的不良反应:感染,例如严重的脑膜炎球菌感染。
有限的保险福利。 https://www2.gov.bc.ca/gov/content/health/practitioner-professional- resources/pharmacare/programs/special-authority 日期 2024 年 10 月 15 日 原因 药物保险决定与 CDEC 和 DBC 的建议一致,即如果费用得到解决,Verquvo 可以报销用于治疗射血分数降低的症状性慢性 HF 的成年患者,这些患者在最近发生 HF 失代偿事件后病情稳定,需要住院和/或静脉利尿剂治疗。•一项随机临床试验的证据表明,与单独使用标准治疗相比,使用 Verquvo 治疗的症状性慢性 HF 患者死于心血管事件或因 HF 住院的可能性较小。•根据 CRR 对健康经济证据的评估,按公共标价计算,Verquvo 对医疗保健系统的价值并不高。 • 该部参加了与制造商的泛加拿大制药联盟 (pCPA) 谈判,该谈判解决了 CDEC 和 DBC 发现的有关成本效益和性价比的担忧。