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基因治疗
>随着Genother的标签，由Généthon协调，Généthon是被选为Innovation Health 2030年计划的一部分的5个生物群体之一，法国正在雄心勃勃地获得卓越网络，这是基因治疗工业化的医疗和技术创新的综合商，该网络是基因疗法的工业化，该州认可了该州的策略。 这是法国研究的第一个临床证据后，这是事物的公平回报。最后，为了成功，法国生物技术创新的工业化和避难所化。 1947年第一次使用“基因治疗”一词[1]。 长期以来，在概念状态下，他实现了1970年代和1980年代分子生物学的进步。 第一次临床试验可以追溯到1990年的严重免疫缺陷患者，但阿兰·菲舍尔（Alain Fischer）领导的法国团队归功于第一个概念证明，该试验旨在一项针对2002年与X染色体相关的严重免疫缺陷的试验[2]。 遵循20年的过山车，然后坦率地拿走。 首先，其原理是基于引入DNA或RNA序列来通过开发整合性或非整体载体来纠正基因缺陷的，我们目前正在目睹多样的治疗形式并有针对性的，遗传或获得性疾病。 因此，这些是血液的罕见遗传疾病（免疫缺陷，β-thalassémie等）>随着Genother的标签，由Généthon协调，Généthon是被选为Innovation Health 2030年计划的一部分的5个生物群体之一，法国正在雄心勃勃地获得卓越网络，这是基因治疗工业化的医疗和技术创新的综合商，该网络是基因疗法的工业化，该州认可了该州的策略。这是法国研究的第一个临床证据后，这是事物的公平回报。最后，为了成功，法国生物技术创新的工业化和避难所化。1947年第一次使用“基因治疗”一词[1]。长期以来，在概念状态下，他实现了1970年代和1980年代分子生物学的进步。第一次临床试验可以追溯到1990年的严重免疫缺陷患者，但阿兰·菲舍尔（Alain Fischer）领导的法国团队归功于第一个概念证明，该试验旨在一项针对2002年与X染色体相关的严重免疫缺陷的试验[2]。遵循20年的过山车，然后坦率地拿走。首先，其原理是基于引入DNA或RNA序列来通过开发整合性或非整体载体来纠正基因缺陷的，我们目前正在目睹多样的治疗形式并有针对性的，遗传或获得性疾病。因此，这些是血液的罕见遗传疾病（免疫缺陷，β-thalassémie等）首先通过转导自体细胞（尤其是通过综合载体（retro-Ciral或Lentivi））向患者进行自体细胞的转导，特别是通过转导自体细胞的实体应用。和大脑（肾上腺素肌营养不良）是第一个令人信服的临床结果，其次是市场赌注。今天使用用于治疗淋巴瘤和白血病（2018年针对肿瘤的第一个武装CAR-T细胞到达市场），目前正在开放许多其他类型的癌症。 值得注意的是，这些主要进步的共同点是制作了这些团队的法国起源（所有这些都得到了AFM-Téléthon或在其实验室内的支持）。 社会世界的参与，强大而长期的科学和财务是决定性的，尤其是在“牛的时期用于治疗淋巴瘤和白血病（2018年针对肿瘤的第一个武装CAR-T细胞到达市场），目前正在开放许多其他类型的癌症。值得注意的是，这些主要进步的共同点是制作了这些团队的法国起源（所有这些都得到了AFM-Téléthon或在其实验室内的支持）。社会世界的参与，强大而长期的科学和财务是决定性的，尤其是在“牛
2023 年：人类治疗中基因组编辑的首次成功和新挑战
> 在原始文章 [1] ( ➜ ) 发表仅仅 10 年后，基因组编辑就成为多种人类疾病治疗的基础，即将获得监管机构的批准，而基因组编辑海啸才刚刚开始：在 Pubmed 上搜索“基因编辑人体临床试验”一词，截至 2023 年 5 月底可找到 332 篇文章，在 Clinicaltrial.gov 上可找到 91 项试验，而 2021 年 10 月只有 25 项 1 。因此，基因组编辑将满足常见遗传疾病（如镰状细胞病和β地中海贫血 [2] ( ➜ )）和较罕见疾病（如转甲状腺素蛋白淀粉样变性）的需求。它还将通过促进 CAR-T 细胞（嵌合抗原受体 T 细胞）的生产来加强癌症免疫疗法。随着首例转基因猪心脏人体移植手术的完成，异种移植领域已开始复苏。我们从一开始就注意到，治疗是并且将基于多种方法：体外或体内基因组编辑、使用 Cas9 的基因无效化、使用碱基编辑或主要编辑进行不切割的校正。一朵非凡的花朵，值得更加细致的关注。让我们先来概述一下已经上市或即将上市的治疗方法。 2023年4月，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics向美国监管机构美国食品药品监督管理局（FDA）提交了申请，授权其基于CRISPR-Cas9技术的镰状细胞病和β地中海贫血的体外治疗，其野蛮名称为exagamglogene autotem-cel（“Exa-cel”）。这些疾病是由血红蛋白b亚基的突变引起的，血红蛋白b亚基使红细胞能够携带氧气。与β地中海贫血相关的突变导致血红蛋白的缺失。在镰状细胞病或镰状细胞性贫血中，这种突变会导致红细胞聚集在一起，造成痛苦的血管闭塞危机和溶血，从而导致多器官受累的慢性贫血。这两种情况下的风险都是致命的，患者必须定期输血。 Exa-cel 切割 BCL11A 基因（一种胎儿血红蛋白基因表达的抑制因子）的 DNA，以使其沉默 [3]。这种切割是在患者体内取出的造血干细胞中进行的，重新注入的干细胞产生的红细胞将产生足以弥补缺失的胎儿血红蛋白