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Purespresting Therapeutics在
数据支持向I/II期临床试验伦敦伦敦 - 2024年10月28日 - 纯净治疗学，这是一家开创性的基因治疗公司，重点是转变肾脏疾病的治疗，在美国肾脏学学会（ASN）肾脏学会（ASN）2024中呈现临床上的数据，表明传播具有有效的动物迹象，以调整针对动物的动作，以改造针对podocystess的动物，自身免疫性肾脏疾病的Iga肾病（Igan）。演讲：“足细胞基因治疗使IgA肾病（IGAN）治疗的肾小球补体调节”于10月26日在美国肾脏病学会（ASN）肾脏学会2024年于10月24日在美国圣地亚哥举行。ps-002，使用修饰的病毒来治疗足细胞，研究表明，在Igan小鼠模型中，PS-002的给药减少了肾功能障碍的迹象，补体沉积降低和减轻肾脏疤痕和其他结构性特征。在猪中，对PS-002的治疗导致肾脏组织中的基因表达升高，没有安全问题。
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伦敦 - 2024年10月7日-Purespring Therapeutics是一家开创性的基因治疗公司，致力于改变肾脏疾病的治疗，今天宣布已在B系列B融资中筹集了80/1.05亿美元。与索菲诺诺娃的合作伙伴一起与包括吉尔德医疗保健，福西翁，英国患者资本和创始投资者Syncona Limited在内的著名集团合作，由Sofinnova Partners领导。purespring是第一家通过直接靶向Podocyte来成功治疗肾脏疾病模型的公司，Podocyte是一种专门的细胞，该细胞通过其专有的腺相关病毒（AAV）基因疗法平台与大约60％的肾脏疾病有关。该公司目前有开发计划的管道。其中包括其铅PS-002，IGA肾病（IGAN）的发育和其他补体介导的肾脏疾病，针对肾病综合征的程序以及未公开的肾小球肾脏病计划。Purespring的平台技术允许以高效率和对足细胞的特异性传递基因的工作副本，从而为疾病修改多种肾脏疾病的疾病打开了一种新的且高度差异化的方式。收益将用于支持Purespring的管道，包括启动I/II期临床试验Igan，Igan是一种常见的慢性肾脏疾病，主要影响年轻人。大约三分之一的IGAN患者将在五年内继续失去肾脏功能，需要进行肾脏移植或透析。对于其中许多人来说，除了透析和移植以外，几乎没有选择。Purespring的首席执行官朱利安·哈纳克（Julian Hanak）评论说：“近十分之一的人口，约有8.4亿人患有慢性肾脏疾病我们新颖的治疗平台和对肾脏疾病的深刻了解使我们有能力停止，逆转甚至治愈肾脏疾病。筹集的资金将使我们能够将新的治疗方法带给诊所的患者。“我很高兴能够欢迎如此高质量的投资者集团在此旅程中支持Purespring在船上成熟，经验丰富且承诺的投资者，他们了解药物开发以及将这些急需的疗法带给患者的紧迫性将使公司和我们治疗的患者的机会最大化。”
临床前研究测试用于治疗IgA肾病的新型基因疗法
•在IgA肾病的动物模型中，科学家发现，病毒载体基因疗法可以有效地靶向补体激活，减少肾脏疾病的迹象并导致肾脏组织中基因表达延长。•该研究的结果将在10月23日至27日的ASN肾脏周上介绍。加利福尼亚州圣地亚哥（2024年10月26日） - Iga肾病是一种自身免疫性肾脏疾病，与先天免疫系统的组成部分补体在该病症的发病机理中起作用。 研究人员已经开发并测试了一种新的基因疗法，该基因疗法进入肾细胞并使它们能够阻止补体激活。 该研究将于10月23日至27日在ASN肾脏周2024周进行。 称为PS-002的基因疗法使用改良病毒治疗称为足细胞的肾细胞。 在IgA肾病的小鼠模型中给药PS-002减少了肾功能障碍的迹象，补体沉积降低以及改善肾脏疤痕和其他结构性特征的肾脏疾病。 在猪中，对PS-002的治疗导致肾脏组织中的基因表达升高，没有安全问题。 “我们的数据表明，靶向足细胞来调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002铺平了成为IgA肾病治疗开发的第一种基因疗法的方式，” Purespring Therapeutics of Purespring Therapeutics of Perespring phd of per in ambra cappelletto of Ambra cappelletto。 世界首要的肾脏学会议，肾脏周，提供加利福尼亚州圣地亚哥（2024年10月26日） - Iga肾病是一种自身免疫性肾脏疾病，与先天免疫系统的组成部分补体在该病症的发病机理中起作用。研究人员已经开发并测试了一种新的基因疗法，该基因疗法进入肾细胞并使它们能够阻止补体激活。该研究将于10月23日至27日在ASN肾脏周2024周进行。称为PS-002的基因疗法使用改良病毒治疗称为足细胞的肾细胞。在IgA肾病的小鼠模型中给药PS-002减少了肾功能障碍的迹象，补体沉积降低以及改善肾脏疤痕和其他结构性特征的肾脏疾病。在猪中，对PS-002的治疗导致肾脏组织中的基因表达升高，没有安全问题。“我们的数据表明，靶向足细胞来调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002铺平了成为IgA肾病治疗开发的第一种基因疗法的方式，” Purespring Therapeutics of Purespring Therapeutics of Perespring phd of per in ambra cappelletto of Ambra cappelletto。世界首要的肾脏学会议，肾脏周，提供“由PS-002举例说明的Purespring的基因治疗平台可以表明，可以以高效率地传递治疗性遗传物质，从而开放一种新的且高度差异化的方式，有可能治疗广泛的肾脏疾病。”研究：“足细胞基因疗法可以使IgA肾病（IGAN）治疗的肾小球补体调节”在2024年在加利福尼亚州圣地亚哥的2024年，来自全球的ASN和大约12,000名其他来自全球的肾脏专业人士。