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镰状细胞病的基因疗法
Praveen Thokala，理学硕士、哲学博士 谢菲尔德大学高级研究员 Eldon Spackman，文学硕士、哲学博士 卡尔加里大学社区健康科学副教授 谢菲尔德大学的作用仅限于开发成本效益模型，而由此产生的 ICER 报告不一定代表谢菲尔德大学的观点。 上述作者均未披露任何利益冲突，即在上一年度从医疗保健制造商或保险公司获得的超过 10,000 美元的医疗保健公司股票或超过 5,000 美元的与本报告相关的酬金或咨询费用。 出版日期：2023 年 8 月 21 日 如何引用本文：Beaudoin F、Thokala P、Nikitin D、Campbell J、Spackman E、McKenna A、Pearson SD、Rind DM。镰状细胞病的基因疗法：有效性和价值；证据报告。临床和经济评论研究所，2023 年 8 月 21 日。https://icer.org/assessment/sickle-cell-disease-2023/。
探索潜力：在荷兰背景下对孤儿药进行多标准决策分析 (MCDA)
1. Postma MJ、Noone D、Rozenbaum MH、Carter JA、Botteman MF、Fenwick E 等人。使用传统的成本效益分析评估孤儿药的价值：它是否适合目的？ Orphanet J Rare Dis 2022；17：157。 https://doi.org/10.1186/s13023-022-02283-z。 2. De Andrés-Nogales F、Cruz E、Calleja MÁ、Delgado O、Gorgas MQ、Espín J 等人。孤儿药报销的多利益相关者多标准决策分析（FinMHU-MCDA 研究）。 Orphanet J Rare Dis 2021；16：186。 https://doi.org/10.1186/s13023-021-01809-1。3. Schey C、Krabbe PFM、Postma MJ、Connolly MP。多标准决策分析 (MCDA)：测试针对孤儿药的拟议 MCDA 框架。Orphanet J Rare Dis 2017；12：10。https://doi.org/10.1186/s13023-016-0555-3。4. Eichler HG、Kossmeier M、Zeitlinger M、Schwarzer-Daum B。孤儿药的临床不确定性和价格：解决孤儿药报销中的配置和技术效率低下问题。Front Pharmacol 2023；14：1074512。https://doi.org/10.3389/fphar.2023.1074512。 5. Thokala P、Devlin N、Marsh K、Baltussen R、Boysen M、Kalo Z 等。《医疗保健决策的多标准决策分析——简介：ISPOR MCDA 新兴良好实践工作组报告 1》。《Value Health》2016；19：1-13。