Valoctocogene

瓣膜roxaparvovec基因疗法可为血友病a

图1（a）6×10 13 Vg/kg队列和（b）4×10 13 Vg/kg队列的（a）6×10 13 Vg/kg队列的每年进行的出血和FVIII输注的年化速率。†这七名参与者中有六名在基线时接受了定期的FVIII预防（一名参与者正在接受按需的FVIII预防，并被排除在外）。基线（n = 6）ABR平均值和中位数为16.3和16.5分/年，整个研究中的平均ABR为0.77 BLEEDS/年，比基线降低了95％。对于这六名参与者，基线时AFR的平均值和中位数分别为135.6/年和136.6个输注/年，整个研究期内的平均AFR/年为7.2次输注/年，比基线降低了95％。ABR，年化出血率； AFR，年度FVIII输注率； FVIII，因子VIII。