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Yescarta：INN-axicabtagene ciloleucel
作用方式概述：Axicabtagene ciloleucel 是一种自体治疗，通过逆转录病毒转导编码抗 CD19 CAR 的构建体，收获患者自身的 T 细胞并在体外进行基因改造。由于 axicabtagene ciloleucel 是一种基于自体细胞的产品，因此它没有明确的化学性质。用于生产 axicabtagene ciloleucel 的抗 CD19 CAR 构建体包含 3 个区域：1) 源自 FMC63 鼠杂交瘤的抗人 CD19 scFv；2) 人 CD28 的部分胞外结构域和完整的跨膜和胞内信号传导结构域；3) 人 CD3-ζ 分子的细胞质部分，包括其胞内信号传导结构域。 CAR 与 CD19 + 靶细胞结合后，CD3ζ 结构域激活下游信号级联，导致 T 细胞活化、增殖并获得效应功能（例如细胞毒性）。CD28 的胞内信号结构域提供共刺激信号，与主要 CD3ζ 信号协同作用以增强 T 细胞功能，包括 IL2 产生 { Finney 1998 }。这些信号共同刺激 CAR T 细胞增殖并直接杀死表达 CD19 的靶细胞。此外，活化的 T 细胞会分泌细胞因子、趋化因子和其他分子，这些分子可以募集和激活额外的抗肿瘤免疫细胞 { Restifo 2012 }。图 I.1 部分显示了描述 axicabtagene ciloleucel 构建体和产品作用方式的示意图。
Yescarta®-消费医学信息（CMI）...
•在神经系统上遇到问题（例如适合，中风或记忆丧失）。•有肾脏问题。•血细胞水平低（血液计数）。•您的肺，心脏或血压（低或高）有任何问题。•在过去的4个月中进行了干细胞移植•具有移植物与宿主疾病的迹象或症状。当移植细胞攻击您的身体，导致皮疹，恶心，呕吐，腹泻和血腥粪便等症状时，就会发生这种情况。•注意癌症的症状恶化。如果您患有淋巴瘤，则可能包括发烧，感到虚弱，夜汗，突然减肥。•感染。感染将在Yescarta输注之前进行治疗。•患有丙型肝炎，丙型肝炎或人类免疫缺陷病毒（HIV）感染。
Yescarta（Axicabtagene Cileleucel）临床覆盖标准
嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是针对特定类型癌症的免疫疗法。CAR T细胞疗法进行。汽车在癌细胞表面识别并与特定的蛋白质或抗原结合并杀死它们。自2017年以来，食品药品监督管理局（FDA）已批准了六种汽车T细胞疗法。所有人都被批准用于治疗血液癌，包括淋巴瘤，某些形式的白血病以及最近的多发性骨髓瘤。FDA批准的汽车T细胞疗法迄今为止，B细胞CD19或BCMA上的两个抗原之一。Yescarta（Axicabtagene Cileoleucel）是CD19定向的转基自体T细胞免疫疗法，用于治疗：
风险评估与缓解策略 (REMS) 计划培训
REMS 计划是一种管理与药物相关的已知或潜在风险的策略，是美国食品药品管理局 (FDA) 的要求，以确保药物的益处大于其风险。由于存在严重的细胞因子释放综合征 (CRS) 和神经毒性风险，YESCARTA 和 TECARTUS 仅在名为 YESCARTA 和 TECARTUS REMS 计划的计划下提供。
yescarta-epar-产品信息_en.pdf
该药品需要接受额外监测。这将可以快速识别新的安全信息。请医疗保健专业人员报告任何疑似不良反应。有关如何报告不良反应，请参见 4.8 节。 1. 药品名称 Yescarta 0.4 – 2 × 10 8 细胞分散液，用于输注 2. 定性和定量组成 2.1 一般描述 Yescarta (axicabtagene ciloleucel) 是一种经过基因改造的基于自体细胞的产品，其中含有使用逆转录病毒载体体外转导的 T 细胞，该逆转录病毒载体表达抗 CD19 嵌合抗原受体 (CAR)，包含与 CD28 共刺激结构域和 CD3-zeta 信号结构域连接的鼠抗 CD19 单链可变片段 (ScFv)。 2.2 定性和定量组成 每个患者专用的 Yescarta 输液袋均含有批次依赖性浓度的自体 T 细胞，这些细胞经过基因改造以表达抗 CD19 嵌合抗原受体（CAR 阳性活 T 细胞）。该药品整体包装在一个输液袋中，其中含有用于输注的细胞分散体，目标剂量为每公斤体重 2 × 10 6 个抗 CD19 CAR 阳性活 T 细胞（范围：1 × 10 6 – 2 × 10 6 个细胞/公斤），最多 2 × 10 8 个抗 CD19 CAR 阳性活 T 细胞悬浮在冷冻保存液中。每个输液袋约含有 68 毫升输注分散体。 已知效果的辅料 每个 Yescarta 输液袋含有 300 毫克钠和 3.4 毫升二甲基亚砜 (DMSO)。 Yescarta 可能含有残留的庆大霉素。完整的辅料列表请参见第 6.1 节。 3. 药物形式 输注分散液。透明至不透明，白色至红色分散液。 4. 临床特点 4.1 治疗适应症 Yescarta 适用于治疗在完成一线化学免疫疗法后 12 个月内复发或对一线化学免疫疗法有抵抗力的弥漫大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 和高级别 B 细胞淋巴瘤 (HGBL) 成年患者。Yescarta 适用于治疗复发或难治性 (r/r) DLBCL 和原发性纵隔大 B 细胞淋巴瘤 (PMBCL) 成年患者，经过两线或两线以上的全身治疗后。
医学药物临床标准
•两种或多种全身性治疗后具有复发或难治性大的B细胞淋巴瘤的成年人，包括未指定的弥漫性大B-细胞淋巴瘤（DLBCL），原发性纵隔B细胞淋巴瘤，高级B-细胞淋巴瘤和高级B-细胞淋巴瘤和follicular lymphroma intrym lymphome tronsector或DLBCL（也称为DLBCL）•两种或多种全身疗法后的耐毛囊淋巴瘤。Yescarta是CD19指导的遗传修饰的自体T细胞免疫疗法，也称为嵌合抗原受体（CAR）T-细胞疗法。CAR T细胞是首先从患者那里收集T细胞。然后将细胞送到实验室，在该实验室中，它们经过基因设计以产生嵌合抗原受体。改良的T细胞（现在称为CAR T细胞）具有更好地识别靶向肿瘤细胞上抗原（CD19蛋白）的能力。在实验室中乘车T细胞乘以后，然后将其注入患者。改良的汽车T细胞帮助人体的免疫系统更好地靶向并治疗肿瘤细胞。Yescarta对细胞因子释放综合征（CRS）有黑匣子警告，由于危及生命的反应和死亡的风险，不应在患有活性感染或炎症性疾病的患者中服用。严重或威胁生命的CR应该用有或没有皮质类固醇的托珠单抗治疗。Yescarta还有黑匣子警告，以引起神经毒性，这也可能是严重的，并威胁生命。建议在给药后监测神经系统事件。由于这些黑匣子警告，Yescarta仅通过风险评估和缓解策略（REMS）计划可用。国家综合癌症网络®（NCCN）提供了以下用途的2A类证据的其他建议：
先进疗法委员会 (CAT) 会议纪要 2024 年 4 月 17-19 日
2.13.7. Abecma - idecabtagene vicleucel；Breyanzi - lisocabtagene maraleucel；Carvykti - ciltabtagene autoleucel；Kymriah - tisagenlecleucel；Tecartus - brexucabtagene autoleucel；Yescarta - axicabtagene ciloleucel ............................................................................................................. 10
肿瘤科服务
Axicabtagene Ciloleucel (Yescarta) .................................................................................. 2 Brexucabtagene Autoleucel (Tecartus) .................................................................................. 3 Ciltacabtagene Autoleucel (Carvykti) .................................................................................. 3 Idecabtagene Vicleucel (Abecma) .................................................................................. 3 Lisocabtagene Maraleucel (Breyanzi) ........................................................................................ 4 Tisagenlecleucel (Kymriah) ...................................................................................................... 5 Cemiplimab-rwlc (Libtayo) .................................................................................................. 5 Copanlisib (Aliqopa) .................................................................................................................. 6 Durvalumab (Imfinzi) .................................................................................................................. 6 Ibritumomab Tiuxetan (Zevalin) .................................................................................................. 7 Lutium Lu 177 Dotatate (Lutathera) ................................................................................ 7 Sipuleucel-T (Provenge) ...................................................................................................................... 7 曲妥珠单抗-anns，生物仿制药 (Kanjinti) ................................................................................................... 8
CAR-T治疗公司医疗政策
• axicabtagene ciloleucel (Yescarta ® ) intravenous infusion for administration by a healthcare professional • brexucabtagene autoleucel (Tecartus ® ) intravenous infusion for administration by a healthcare professional • ciltacabtagene autoleucel (Carvykti™) intravenous infusion for administration by a healthcare professional • idecabtagene vicleucel （ABECMA®）医疗保健专业人员的静脉输注•Lisocabtagene Maraleucel（Breyanzi®）静脉输注医疗专业人员•Tisagenlecleucel（kymriah®）静脉输液，用于由医疗专业保健专业保健专业