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卫生技术简报2024年9月
avatrombopag正在临床发育中，用于治疗免疫血小板减少症（ITP）的持续时间≥6个月的儿童，对先前治疗的反应较差。ITP是一种自身免疫性疾病（免疫系统攻击人体，而不是诸如细菌和病毒之类的外国入侵者），其中免疫系统会错误地攻击和破坏血小板，这些血小板是帮助血液凝结的细胞。患有ITP的人会经历轻松或过度的瘀伤和出血。在儿童中，ITP经常发生在病毒感染后。与ITP的当前治疗方法相关的挑战。这些挑战包括治疗给药和患者对治疗的反应变化。此外，尽管接受了治疗，ITP经常返回（复发），并且存在一些副作用或不良影响（相关毒性）。目前在儿童和青少年中管理ITP的一项未满足的医疗需求。
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摘要本综述总结了使用血小板素受体激动剂（TPO-RAS）治疗婴儿，儿童和青少年的严重血小板减少症的理由和当前数据。它重点介绍已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品局（EMA）批准的小儿患者的物质。Romiplostim和Eltrombopag已经被确定为持续或慢性免疫血小板减少症（ITP）的二线治疗。与成年人一样，目前在严重的性障碍性贫血（SAA），化学疗法诱导的血小板减少症（CIT），骨髓增生性综合征（MDS）和不良的植入菌血细胞在儿科和青少年患者中造血干细胞移植后进行了评估。此外，关于TPO-RA在治疗罕见的遗传性血小板 - 替尼（例如Wiskott-Aldrich综合征（WAS），先天性amegakaryopytic thromocytopenia（CAMT）或MYH9与MYH9相关的血小板细胞减少症，值得未来的关注的研究，都值得未来的关注。当前的发展包括批准用于治疗成人患者慢性肝病（CLD）的血小板减少症的Avatrombopag和Lusutrombobag的测试。在小儿和青少年医学中，我们希望在不久的将来将TPO-RAS作为初级ITP中的第一线治疗，从而考虑了免疫调节作用，从而提高了基于当前的临床临床试验的罕见遗传性血栓细胞。