XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search Systemeplontersen
新闻稿
• 根据 NICE 对 NHS 早期使用的加速建议，英格兰和威尔士患有 1 期或 2 期遗传性运甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性 (ATTR-PN) 多发性神经病的成年人现在可以使用 eplontersen 治疗。1 • NEURO-TTRansform 第三阶段临床试验的结果显示，在第 65/66 周，与外用安慰剂相比，eplontersen 治疗可降低血清运甲状腺素蛋白 (TTR) 浓度、减缓神经病变进展并改善患者的生活质量 (QoL)，这三个共同主要终点。2 • Eplontersen 是第一个也是唯一一个每月一次的 ATTR-PN 预充式注射笔，患者在经过合格医疗专业人员的培训后可自行注射。这凸显了阿斯利康的领导地位和对推动淀粉样变性科学创新的承诺，以改善受这种严重疾病影响的患者的生活。 1,3 英国伦敦，2024 年 10 月 29 日星期二——今天，阿斯利康宣布，英国国家健康与临床优化研究所 (NICE) 发布了其最终指南草案 (FDG)，推荐 Wainzua (eplontersen) 作为治疗英格兰和威尔士 1 期或 2 期多发性神经病成人遗传性转甲状腺素相关淀粉样变性 (ATTR) 的一种选择。1 NICE 通过其比例技术评估方法 (PATT) 流程提出的建议，遵循了英国药品和保健产品管理局 (MHRA) 最近在英国范围内授予的营销授权，并促进了患者群体加速获得高度未满足需求的治疗。 3,4,5 伦敦大学学院医学部国家淀粉样变性中心心脏病学教授兼名誉顾问心脏病专家 Marianna Fontana 教授表示：“Eplontersen 提供了一种新的、可以改变病情的治疗选择，这对符合条件的 ATTR-PN 患者和英国更广泛的淀粉样变性社区来说都是好消息。如果不进行治疗，ATTR-PN 会导致严重的多发性神经病、严重残疾和过早死亡。在 NEURO-TTRansform III 期临床试验中，eplontersen 显著降低了血清转甲状腺素蛋白浓度，从而减少了神经病变并提高了患者的生活质量。” 遗传性 ATTR-PN 是一种罕见、严重且进行性疾病，由转甲状腺素蛋白 (TTR) 基因突变引起，该基因负责肝脏中 TTR 蛋白的产生。6,7 这种突变导致 TTR 蛋白错误折叠，从而导致淀粉样蛋白原纤维积聚，从而损害全身的周围神经。 8,9,10 由于其非特异性和异质性临床表现，它经常被低估。8,11,12 英国淀粉样变性协会主席 Paul Pozzo 表示：“ATTR 淀粉样变性是一种严重的罕见疾病，患者会出现神经病变症状，如疼痛、不适、腿部和手臂逐渐无力、失去知觉，行动不便。ATTR 淀粉样变性无法治愈，但今天的公告提供了一种替代治疗方案，以支持英国 ATTR 社区中患有这种疾病的人。”
PW Serruys博士 正在进行的临床试验和管道中的心血管药物 - 是否缺乏创新？ 从草药到药丸，抗体和核酸 EACVI活动报告2022 AndréZiegler博士，Roche Diagnostics 对HeartQol健康相关的生活质量问卷的验证提出了14个项目问卷的验证概述，旨在成为我们 2023 ESC指南的基本消息 Ola Vedin博士，阿斯利康 心血管基因疗法 Bettina Kraus博士，Boehringer-ingelheim 申请人符合Dora的简历模板 2024 ESC指南的基本消息 2024 ESC外周动脉和主动脉疾病管理指南 Andreas Giannopoulos，医学博士，博士学位 EAPCI奖学金赠款2024-规章制度 - ... 心血管和呼吸系统头部负责人 心血管基因疗法：道德考虑因素
1。ionis Pharmaceuticals。年度报告2022。2023年9月访问。可用：https：//ir.ionispharma.com/static-files/db9dff5d-8683-485a-a517-15e264fe7532。2。Nativi-Nicolau Jn等。心脏失败。2022; 27（3）：785-793。3。Mohammed SF等。JACC心脏失败。 2014; 2（2）：113-122，4。 ioannou A等。 生物果。 2023; 37（2）：127-142。 doi：10.1007/s40259-023-00577-7。 5。 阿斯利康。 eplontersen在第三阶段试验中表现出了遗传性经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白多神经病（ATTRV-PN）至66周的持续收益。 访问：2023年9月。 可在以下网址提供：https：//www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2023/eplontersen-dext-sust-sust--benefit-benefit-in-phase-phase-iii-trial.html。 6。 Khella S等人。 美国神经病学学会2023年会议，20023年4月22日至27日，波士顿。 7。 ionis，阿斯利康要求竞争者对Alnylam罕见病药物的成功。 访问：2023年9月。 可在以下网址提供：https：//www.biopharmadive.com/news/ionis-astrazeneca-eplontersen-ttr-study-结果/625751/。 8。 Eplontersen可能很快为被诊断为Attr的人提供另一种安全，有效的治疗方法。 访问：2023年9月。 可在以下网址提供：https：//www.oligotherapeutics.org/eplontersen-may-soon-provide-provide-another-safe-Safe-efferative-heversever-hearter-hearter-torke-for-peeople-dia-diasoned-with-attr/JACC心脏失败。2014; 2（2）：113-122，4。ioannou A等。生物果。2023; 37（2）：127-142。 doi：10.1007/s40259-023-00577-7。5。阿斯利康。eplontersen在第三阶段试验中表现出了遗传性经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白多神经病（ATTRV-PN）至66周的持续收益。访问：2023年9月。可在以下网址提供：https：//www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2023/eplontersen-dext-sust-sust--benefit-benefit-in-phase-phase-iii-trial.html。6。Khella S等人。 美国神经病学学会2023年会议，20023年4月22日至27日，波士顿。 7。 ionis，阿斯利康要求竞争者对Alnylam罕见病药物的成功。 访问：2023年9月。 可在以下网址提供：https：//www.biopharmadive.com/news/ionis-astrazeneca-eplontersen-ttr-study-结果/625751/。 8。 Eplontersen可能很快为被诊断为Attr的人提供另一种安全，有效的治疗方法。 访问：2023年9月。 可在以下网址提供：https：//www.oligotherapeutics.org/eplontersen-may-soon-provide-provide-another-safe-Safe-efferative-heversever-hearter-hearter-torke-for-peeople-dia-diasoned-with-attr/Khella S等人。美国神经病学学会2023年会议，20023年4月22日至27日，波士顿。7。ionis，阿斯利康要求竞争者对Alnylam罕见病药物的成功。访问：2023年9月。可在以下网址提供：https：//www.biopharmadive.com/news/ionis-astrazeneca-eplontersen-ttr-study-结果/625751/。8。Eplontersen可能很快为被诊断为Attr的人提供另一种安全，有效的治疗方法。访问：2023年9月。可在以下网址提供：https：//www.oligotherapeutics.org/eplontersen-may-soon-provide-provide-another-safe-Safe-efferative-heversever-hearter-hearter-torke-for-peeople-dia-diasoned-with-attr/
治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的肝脏靶向药物
缩写：ASO，反义寡核苷酸；ATTR(v)，(遗传性)转甲状腺素蛋白淀粉样变性；CM，心肌病；CRISPR，基因编辑技术（靶向基因敲除）；D/C，停产；GalNAc，三天线N-乙酰半乳糖胺；IV，静脉内；LNP，脂质纳米颗粒；PN，多发性神经病；SC，皮下；siRNA，小干扰RNA（核糖核酸）；Q3M，每3个月一次；Q3W，每3周一次；Q4W，每4周一次；QW，每周一次。a ASO导致RNase-H1介导的mRNA降解，siRNA导致Ago2介导的mRNA降解，CRISPR-Cas9导致DNA基因编辑。 b 截至 2022 年 5 月。c Eplontersen 也称为 ION-682884、IONIS-TTR-LRx 和 AKCEA-TTR-LRx。d 体重 <100 公斤患者的剂量；体重 ≥ 100 公斤患者的剂量为 30 毫克；e Vutrisiran 也称为 ALN-TTRsc02。f 正在进行剂量递增试验。
卫生技术简报2024年3月
eplontersen正在临床发育中，用于治疗甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病（ATTR-CM）的成年人。attr-cm是由于心脏中异常蛋白的积累而发生的。这些蛋白质沉积物会导致心肌的增厚和僵硬，导致心力衰竭。有两种类型的atter，即遗传性和野生型形式。野生型经甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病（Attrwt-CM）是由于错误折叠的野生型经thryretin（TTRWT）心肌沉积而导致心力衰竭的不足原因。遗传性淀粉样变性是由TTR基因突变引起的，该突变是从一个父母继承的。疾病因此在家庭中流行，尽管该疾病的时间，发育和严重程度可能有很大差异。野生型Attr-CM是条件的更常见形式。它主要是在老年男性中看到的，并且经常与其他与年龄有关的心脏病结合。当前的治疗方案可以减慢疾病的进展，但无法治愈。由于当前的选择有限，因此需要增加有效性的更多治疗方法。
转甲状腺素心脏淀粉样变性的改良疗法
甲状腺素转运蛋白心脏淀粉样变性 (ATTR-CA) 是一种不可避免地进展且致命的心肌病。随着对甲状腺素转运蛋白错误折叠以及随后心肌内淀粉样蛋白原纤维积聚的潜在发病机制的了解不断加深，人们开发了几种作用于疾病途径不同阶段的疾病改良疗法。Tafamidis 是首个获批用于治疗 ATTR-CA 的疗法，至今仍是唯一一个，它与 acoramidis 一起稳定甲状腺素转运蛋白四聚体，防止分解、错误折叠和淀粉样蛋白原纤维的形成。基因沉默剂（如 patisiran、vutrisian 和 eplontersen）和新型基因编辑疗法（如 NTLA-2001）可减少肝脏中甲状腺素转运蛋白的合成。抗淀粉样蛋白疗法是 ATTR-CA 的另一种治疗策略，旨在结合淀粉样蛋白原纤维表位并刺激巨噬细胞介导的心肌淀粉样蛋白原纤维清除。许多此类疗法尚处于早期研究阶段，但代表了尚未满足临床需求的重要领域，甚至可能逆转疾病并恢复晚期患者的心脏功能。
修改甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性的疗法
兰氏蛋白心脏淀粉样蛋白病（ATTR-CA）代表一种无情的渐进性和致命的心肌病。对导致经甲状腺素蛋白错误折叠的潜在发病机制以及随后在心肌内的淀粉样蛋白原纤维的积累导致了几种在疾病途径不同阶段起作用的疾病改良疗法的发展。tafamidis是第一个，迄今为止仍然是唯一批准用于治疗Attr-CA的治疗方法，与阿ac虫一起稳定了甲状腺素四聚蛋白四聚体，防止分类，偏置和形成淀粉样纤维纤维。基因沉默剂，例如Patisiran，vutrisian和eplontersen，以及新型的基因编辑疗法，例如NTLA-2001，可以减少经硫代蛋白的肝合成。抗淀粉样蛋白疗法代表了Attr-CA治疗的另一种策略，旨在结合淀粉样蛋白原纤维表位并刺激巨噬细胞介导的从心肌中去除淀粉样蛋白原纤维。其中许多治疗方法处于早期研究阶段，但代表了未满足的临床需求的重要领域，即使在患有晚期疾病的患者中，也可能会逆转疾病并恢复心脏功能。
Ionis 2023 年企业责任报告
我们的研究重点领域包括神经病学、心脏病学和其他患者需求高的领域，我们继续稳步推进药物研发。我们的产品线目前包括 9 种处于 3 期试验阶段的药物，针对 11 种潜在适应症，5 种 Ionis 发现的药物目前已上市。自上一份报告发布以来，我们庆祝了美国批准两种新药，包括用于治疗遗传性转甲状腺素介导性淀粉样变性 (ATTRv-PN) 多发性神经病的 WAINUA (eplontersen) 和用于治疗超氧化物歧化酶 1 型肌萎缩侧索硬化症 (SOD1-ALS) 的 QALSODY (tofersen) 的加速批准。我们还报告了三种针对患者需求高的罕见病的后期药物的 3 期积极结果，包括 WAINUA、用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 的 olezarsen 以及 2024 年初用于治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的 donidalorsen——后两种药物我们打算作为我们在美国首次独立商业上市直接带给患者。此外，我们继续推进我们强大的中期和早期产品线，其中包括用于治疗一系列严重疾病的药物，其中许多疾病没有获批的治疗方案。在此处查看我们的完整临床产品线。