odevixibat

Bylvay™ (odevixibat) - 事先授权/医疗必需品

Bylvay (odevixibat) 是一种回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，用于治疗患有进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 的 3 个月或以上患者的瘙痒症。Bylvay 还用于治疗患有 Alagille 综合征 (ALGS) 的 12 个月及以上患者的瘙痒症。PFIC 是一组常染色体隐性遗传的异质性肝病，其特征是胆汁淤积症早期发作（通常在婴儿期），伴有瘙痒和吸收不良，病情迅速发展并最终导致肝功能衰竭。瘙痒是胆汁淤积症中最明显和最难以忍受的症状。有人提出，瘙痒是由于血清胆汁酸增加而刺激无髓鞘表皮下游离神经末梢引起的。ALGS 是一种罕见的遗传性疾病，由参与子宫内胚胎发育的 JAG1 或 Notch2 基因突变引起。在 ALGS 患者中，多个器官系统可能受到突变的影响。在肝脏中，突变导致胆管异常狭窄、变形和数量减少，导致胆汁酸积聚、胆汁淤积，并最终导致进行性肝病。ALGS 患者所经历的胆汁淤积性瘙痒是所有慢性肝病中最严重的，大多数受影响的儿童在三岁时就会出现这种瘙痒。与 PFIC 或 Alagille 综合征相关的瘙痒的常规治疗包括尿糖胆酸 (UCDA)、抗组胺药（例如苯海拉明）、胆汁酸螯合剂（例如考来烯胺）、利福平、纳曲酮和舍曲林。使用限制：Bylvay 可能对具有特定 ABCB11 变体的 PFIC 2 型患者亚组无效，导致胆汁盐输出泵蛋白 (BSEP- 3) 无功能或完全缺失。