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pegcetacoplan皮下解决方案-AccessData.fda.gov
一般而言，FDA的指导文件并未确定合法可执行的责任。相反，指南描述了该机构对某个主题的当前思考，除非引用特定的监管或法定要求，否则应仅将其视为建议。在代理指导中应使用该单词，这意味着建议或建议使用某些内容，但不是必需的。积极成分：Pegcetacoplan剂型形式：解决方案路线：皮下强度：1080 mg/20 mL（54 mg/ml）推荐的研究：请求放弃体内生物等效研究要求的豁免，并要求对伊斯平等的批准进行审查，以使伊斯平等的相同性研究有资格，以使伊斯之间的同等相等的均等范围，以使伊斯之间的同等相等的比例均等。 21 CFR 320.22（b）（1），通用的Pegcetacoplan皮下溶液产物应定性（Q1）1和定量（Q2）2与参考列出的药物（RLD）相同（Q2）2。申请人可以寻求批准用于肠胃外用途的药物，该药物在防腐剂，缓冲液或抗氧化剂方面有所不同，前提是申请人确定并表征了差异并提供了信息，并提供了信息，并提供了信息，证明差异不影响测试产品的安全性或有效性。3
iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿
Pegcetacoplan与NICE的PEGCETACOPLAN技术评估指南（TA778）一致。pegcetacoplan是每周两次通过皮下输注给药的C3抑制剂。临床专家指出，切换到Pegcetacoplan时通常会有良好的反应，但是有些残留贫血的人可能无法切换，因为这是一种自我管理的治疗方法。iptacopan是一种可以控制血管内和血管外抽血的近端补体抑制剂，是每天两次口服治疗。该公司将IPTACOPAN定位为血液溶质性贫血成人PNH的一线治疗选择，并将其作为C5抑制剂治疗后患有残留贫血的成年人的PNH的二线治疗选择。委员会同意临床专家认为Ravulizumab是首选的C5抑制剂。因此，它得出的结论是，拉库鲁津单抗和佩格曲霉是最相关的比较器。
Cadth报销建议
一阶段III，开放标签，随机对照试验（RCT）表明，尽管eculizumab治疗，pegcetacoplan的治疗对患有临床意义贫血和血管外血液溶解（EVH）的PNH患者的临床益处增加。PEGASUS试验（n = 80）表明，与eCulizumab相比，使用pegcetacoplan的处理与统计学意义和临床意义上有意义的变化相关（平均差= 3.84 g/dl; 95％置信区间[CI]，2.33至5.34 g/dl;避免了输血，在Pegcetacoplan ARM中更常见（85.4％对患者的15.4％；调整后的风险差异= 62.5％； 95％CI，48.3％至76.8％）。患者表示需要有效控制血管内溶血（IVH），减少EVH，改善贫血，减少或消除输血需求并改善疲劳和生活质量的治疗。CDEC得出的结论是，Pegcetacoplan治疗满足了患者在改善贫血和减少输血需求方面确定的一些需求。
iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿
EAG: ~35-40% have complement-inhibitor across UK in National PNH Service, most have ravulizumab initially • Eculizumab considered useful particularly in emergency to avoid thrombosis in newly diagnosed people • Renal failure or pregnancy – typically continue eculizumab (limited safety data for ravulizumab/pegcetacoplan) • ~15% remaining anaemic after C5 inhibitor switch to pegcetacoplan（比例正在增加）
公告 136
排除标准（针对初次和续保请求）：•符合以下任何一项标准的患者将没有资格获得 pegcetacoplan 承保：o 除 pegcetacoplan 治疗的前 4 周外，同时接受其他补体抑制剂（如依库珠单抗或拉夫珠单抗）治疗；或 o 粒细胞和单核细胞克隆大小均低于 10%；或 o 存在再生障碍性贫血，且符合以下两种或两种以上症状：中性粒细胞计数低于 0.5 x 10 9 /L、血小板计数低于 20 x 10 9 /L、网织红细胞低于 25 x 10 9 /L 或严重的骨髓细胞减少；或 o 存在其他危及生命或严重的疾病，且长期预后不太可能受到治疗的影响（例如急性髓细胞白血病或高风险骨髓增生异常综合征）；或 o 存在其他可能影响 pegcetacoplan 治疗反应的医疗状况。
卫生技术简报 2024 年 5 月
Pegcetacoplan 正在临床开发中，用于治疗 C3 肾小球病 (C3G) 和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)。C3G 和原发性 IC- MPGN 都是膜增生性肾小球肾炎 (MPGN) 的亚型。它们是由免疫系统紊乱引起的，这种紊乱会导致抗体和一种称为补体 (C3) 的物质沉积在肾脏中，在原发性 IC- MPGN 的情况下，有证据表明免疫复合物沉积，导致炎症，进而导致进行性肾损伤。迄今为止，还没有直接针对 C3 补体蛋白（疾病的最初驱动因素和可能的免疫球蛋白沉积）的 C3G 和原发性 IC-MPGN 的特定治疗方法。需要有针对性的治疗方法来改善这两种疾病的预后。Pegcetacoplan 是一种靶向 C3 抑制剂，可附着在 C3 补体蛋白上，以防止 C3 激活和与肾功能损害相关的膜攻击复合物的形成。对于体重超过 50 公斤的成人和青少年，该药物将以 20 毫升（1080 毫克）的剂量皮下注射，每周两次。如果获得许可，pegcetacoplan 将为目前几乎没有有效治疗方法的 C3G 和原发性 IC-MPGN 提供额外的治疗选择。
高影响力临床试验可为改善肾脏健康带来有希望的结果：第2部分，加利福尼亚州圣地亚哥（2024年10月26日） - Numerou
•低钠血症或长期低血盐水平是住院患者中最常见的电解质疾病，并且与较高的死亡和住院风险有关。在最近的一项试验中，欧洲9个中心的2,173例住院治疗患者被分配给根据指南进行针对性的血盐水平纠正或接受低钠血症的常规护理。主要结果是在研究纳入后30天内死亡或重新寄养的综合风险。在试验期间，靶向组的60.4％患者达到正常血盐水平，而对照组的患者为46.2％。在30天内，干预组中的患者中有8.6％和13.0％分别死亡或住院，而对照组的患者为8.5％和14.0％，导致干预组的合并事件率为21.0％，在对照组中，对照组为21.0％。“更好地纠正低钠血症并没有导致死亡率和住院率提高，”荷兰伊拉斯mus MC的医学博士朱莉·雷德（Julie ReDardt）说。“因此，在住院的患者中，低钠血症似乎是结果的标志，而不是其原因。”有针对性的低钠血症校正对30天死亡率和重新寄养率的影响•随机勇敢的试验调查了补体抑制剂Pegcetacoplan在青少年和成年人中的疗效和安全性（在移植后）或转移后的3肾上腺瘤或原发性复杂性的良好率均与原始复杂性相互作用。在试验中，有63名患者接受了甲状腺素，61例接受了安慰剂6个月。pegcetacoplan降低蛋白尿（尿液中蛋白质升高，是肾功能障碍的迹象）。“在具有不同特征不同的患者中，结果是一致的，”相应的作者Carla M. Nester，
Crovalimab-akkz (PiaSky™) 医疗福利药物政策通知
2025 年 2 月：标准变更：增加了以下两项试验和失败的要求：iptacopan (Fabhalta)、pegcetacoplan (Empaveli)、ravulizumab-cwvz (Ultomiris)。政策通知于 2024 年 12 月 2 日发布，生效日期为 2025 年 2 月 1 日。2025 年 1 月：编码变更：将 HCPCS 代码 J1307 添加到剂量参考表中，自 2025 年 1 月 1 日起生效；删除 C9399、J3490 和 J3590，有效期为 2024 年 12 月 31 日。根据编码单位定义调整最大单位，以提高清晰度。2024 年 9 月：发布原始医疗政策标准。
compstatins：临床C3靶向补体抑制的曙光
尽管对补体系统作为各种临床状况的主要贡献，但治疗性阿森纳仍然很少。在2007年引入抗C5抗体，在靶向靶向疗法中提出了信心。但是，很明显，对后期效应子产生的抑制可能不足以使多因素组成疾病。因此，在C3激活水平上的上游干预已被认为是有希望的。Compstatin家族的C3抑制剂Pegcetacoplan在2021年获得了C3靶向治疗的批判性验证。这篇评论描述了Compstatin家族从其学术起源到诊所的演变，并强调了这种有前途的药物类在补体疾病中的当前和潜在的未来应用。
Izervay（avacincaptad pegol 注射液） Syfovre（...
• Syfovre [包装说明书]。马萨诸塞州沃尔瑟姆：Apellis Pharmaceuticals, Inc.；2023 年 2 月。 • Izervay [包装说明书]。新泽西州帕西帕尼：Iveric Bio Inc；2023 年 8 月。 • Liao DS、Grossi FV、El Mehdi D 等人。补体 C3 抑制剂 Pegcetacoplan 治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图状萎缩：一项随机 2 期试验。眼科。2020 年 2 月；127(2)：186-195。 • 一项比较玻璃体内 APL-2 治疗与假注射对继发于年龄相关性黄斑变性的地图状萎缩 (GA) 患者的疗效和安全性的研究。NCT03525613。Clinicaltrials.gov。 • 一项研究比较玻璃体内 APL-2 治疗与假注射对继发于年龄相关性黄斑变性的地图状萎缩 (GA) 患者的疗效和安全性。NCT03525600。Clinicaltrials.gov。• 年龄相关性黄斑变性 PPP 2019。美国眼科学会。2019 年 10 月出版。2023 年 5 月 22 日访问。• Flaxel CJ、Adelman RA、Bailey ST 等人。年龄相关性黄斑变性首选实践模式®。眼科学。2020 年 1 月；127(1)：P1-P65。*部分内容转载自 CVS Health