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Vaxneuvance，INN-肺炎球菌多糖结合疫苗（15价，吸附）
* 估计差异和百分点差异的 CI 基于 Miettinen & Nurminen 方法。** GMC 比率和 CI 是使用 t 分布计算的，方差估计来自血清型特异性线性模型，该模型使用自然对数转换的抗体浓度作为响应，并为疫苗接种组提供一个项。† 13 种共享血清型的非劣效性结论是基于 95% CI 的下限，即 IgG 反应率差异（Vaxneuvance - 13 价 PCV）> -10 个百分点或 IgG GMC 比率（Vaxneuvance /13 价 PCV）> 0.5。 ‡ 得出另外 2 种血清型的优越性结论是基于 95% CI 的下限，即 IgG 反应率差异（Vaxneuvance - 13 价 PCV）> 10 个百分点或 IgG GMC 比率（Vaxneuvance /13 价 PCV）> 2.0。n = 随机分组、接种疫苗并参与分析的参与者人数。CI = 置信区间；GMC = 几何平均浓度（µg /mL）；IgG = 免疫球蛋白 G。
cp.phar.643 elaparvovec-dzkt（Beqvez）
修订日志请参阅本政策末尾的重要提醒，以了解重要的监管和法律信息。描述Fidanacogene Elaparvovec-DZKT（BEQVEZ™）是一种基于腺相关的病毒（AAV）基于载体的基因疗法。fda批准的指示（s）beqvez用于治疗中度至重度B（先天性因素IX缺乏症）的成年人：•目前使用IX预防疗法，或•具有当前或历史性的生命性的出血，或•对出血性的当前或历史威胁性，或•严重的，严重的，严重的seritip selotiptiles and satiles and satiptiles，•dosiptiles，•do pociptipt and•do do do do do do do do do do do do do do do do do do do do satiptip通过FDA批准的测试检测到的RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID。政策/标准提供者必须提交支持成员已满足所有批准标准的文件（例如办公室图表，实验室结果或其他临床信息）。根据本政策审查的所有请求要求医疗总监审查。是与Centene Corporation®相关的健康计划政策，当满足以下标准时，Beqvez是医学上需要的：I。初始批准标准
Medicare B部分：血友病基因治疗
概述/证据摘要Hemgenix是一种基于腺相关的病毒载体基因疗法，用于治疗成人B（先天性IX缺乏症），目前使用XI预防性XI预防疗法或患有当前/历史生命的出血性或重复严重的抗衰老或重复出现了严重的抗衰老ble ble ble ble ble ble episodeses。hemgenix旨在提供编码人类凝血因子IX（HFIX-PADUA）的PADUA变体的基因的副本。Hemgenix输注导致血友病患者的细胞转导和循环因子IX活性的增加，roctavian是一种基于腺相关的病毒载体基因治疗，指示用于治疗患有严重血友病A的成年人A（先天性因子VIII缺乏viii viii viii Atter-prepiried prepiried prepipipe anden-eNen-eNEN-EXESIPETIPIET） 5通过FDA批准的测试检测到。Roctavian旨在引入编码人类凝血因子VIII（HFVIII-SQ）的B域删除的SQ形式的转基因的功能副本。此转基因的转录发生在肝脏内，
AAV5 CRISPR-CAS9的aav5支持小鼠肺气道中的有效基因组编辑
肺中的基因组编辑具有提供治疗蛋白的长期表达以治疗肺遗传疾病的潜力。虽然将CRISPR的有效输送到肺部仍然是一个挑战。NIH体细胞基因组编辑（SCGE）con-正在开发用于疾病组织中基因组编辑的安全有效方法。由财团成员开发的方法由SCGE小型测试中心独立验证，以建立严格和可重复性。我们已经开发了并验证了双重腺相关病毒（AAV）CRISPR平台，该病毒支持了小鼠肺气道中Lox-Stop-Stop-Stop-lox-Tomato Reporter的有效编辑。在进行AAV血清型5（AAV5）的分型链球菌Cas9（SPCAS9）和单个指南RNA（SGRNA）后，我们观察到19％ - 26％的番茄阳性细胞，包括俱乐部和纤毛粘性的上皮细胞类型。这个高效的AAV输送平台将有助于研究肺部和其他组织类型中的治疗基因组编辑。
靶向受体的衣壳工程方法...
图6。工程的衣壳表现出增强的过表达人，猕猴或小鼠直系同源物的细胞的转导增强。细胞用过表达质粒编码受体1。转染的细胞用每种AAV转导，并在72小时后通过RT-QPCR评估转基因mRNA表达。*处理过程中丢失的样本。（a）CAPSIDS 1-3单独评估并与父母血清型AAV9进行比较。受体靶向的衣壳在过表达受体1的细胞中表现出明显的转基因mRNA表达，但在转染控制条件下却没有明显增强。此外，这种功能的增益在受体的人，猕猴和小鼠直系同源物中得到了保守。（b）相对于对照的转基因表达的倍数增加。一个非线性回归模型用于每个衣壳受体条件的相对转基因表达值。然后将这些值缩放到每个衣壳的转染控制值。（C）在过表达人，猕猴或小鼠受体1的细胞中，工程上的衣壳介导更高的转基因表达。
编号：2025/09 截止日期：2025 年 1 月 31 日 项目名称：研究易感反刍动物对蓝舌病病毒感染的 T 细胞反应：一项
编号：2025/09 截止日期：2025 年 1 月 31 日 项目名称：研究易感反刍动物对蓝舌病病毒感染的 T 细胞反应：一种比较方法。 指导老师：Kerry Newbrook 博士、Katy Moffat 博士和 Wilhelm Gerner 博士 研究小组：非水泡参考实验室 项目摘要：蓝舌病毒 (BTV) 是一种由库蠓传播的环状病毒，是导致绵羊、牛、山羊和鹿出血性疾病蓝舌病 (BT) 的病因。BTV 血清型 3 (BTV-3) 于 2023 年 9 月首次出现在北欧，并于同年晚些时候在英格兰南部的牛和羊中被发现。这是 15 多年来英国首次发现 BTV。2024 年 8 月，BTV-3 再次出现，英国随即宣布疫情爆发。这影响了国内和国际贸易（通过限制牲畜流动），并导致了高昂的经济成本和福利问题。虽然英国目前有几种紧急 BTV-3 疫苗可用，但我们需要更深入地了解反刍动物对 BTV 感染的免疫反应，以开发更有效的疫苗。
Beqvez™（Fidanacogene Elaparvovec-dzkt）医疗政策...
- Beqvez是一种基于腺相关的病毒载体基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B的成年人，他们目前使用IX预防疗法，或者具有当前或历史性的出血或历史性的出血，或重复，自发性的抗性情节，并具有严重的抗性抗性，并具有中性的抗性，并呈现了中等的抗体供体呈现供体呈现。通过FDA批准的测试检测到的RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID。- 血友病B是一种罕见的遗传出血疾病，其中受影响的个体的因子不足。这是第二种最常见的血友病类型，是由F9基因突变引起的。F9基因位于X染色体上，因此该疾病被遗传为X连锁隐性性状。约有30％的病例是自发基因突变的结果。研究报告说，超过50％的被诊断出患有严重血友病的人没有先前的家族史。总体发病率估计为25,000个男性出生。- 血友病B的症状和严重程度可能因一个人而异。血友病B可以从轻度到中度到重度。
使用TALEN，CRISPR-CAS9和CRISPR-CAS12A与AAV6同源性供体组合恢复XLP
X连接的淋巴细胞增生性疾病是一种罕见的遗传免疫疾病，是由SH2D1A基因中的突变或缺失引起的，它编码了细胞内适配器蛋白SAP（SLAM相关蛋白）。SAP对于介导多种关键免疫过程至关重要，并且在缺失的情况下，免疫系统（尤其是T细胞）失调。患者出现了各种临床表现，包括淋巴淋巴细胞增多症（HLH），肿瘤性肿瘤性血症，淋巴瘤和自身免疫性。治疗选择是有限的，患者很少能够在成年中生存，而没有同种异体造血干细胞移植（HSCT）。但是，此过程在不匹配的供体设置中或在有活跃的HLH的情况下会产生较差的结果，从而剩下未满足的临床需求。自体造血干细胞或T细胞疗法可以提供替代的治疗选择，从而消除了为HSCT找到合适的供体的需求，并具有出现同质性的任何风险。SAP具有严格控制的表达方式，即常规的慢病毒基因输送平台可能无法完全复制。一种基因编辑方法可以保留更多控制SAP表达的内源性调节元素，并可能提供更佳的治疗。在这里，我们评估了使用Adeno相关的Serotype 6（AAV6）基于供体模板的adeno相关病毒血清型6（AAV6）的载体，可以在SH2D1A基因座的第一个外显子上推动SAP cDNA的靶向插入SH2D1A基因座的第一个外显子的能力。所有核酸酶平台均能够具有高效率基因编辑，并使用无血清AAV6转导方案进行了优化。我们表明，通过基因编辑工具纠正的XLP患者的T细胞恢复了SAP基因表达的生理水平并恢复了SAP依赖性免疫功能，这表明XLP患者具有新的治疗机会。
儿童高价肺炎球菌疫苗
肺炎球菌会引起严重感染，例如肺炎、败血症和脑膜炎。每年约有 75 名 5 岁以下儿童被诊断出患有严重（侵袭性）肺炎球菌病。这些儿童中约有 5% 死于感染。为了尽可能预防肺炎球菌病，儿童通过国家儿童免疫接种计划 (NIP) 接种肺炎球菌疫苗。自 2024 年秋季以来，已使用一种疫苗，该疫苗可诱导针对比以前更多的肺炎球菌类型（15 种而不是 10 种 - PCV15）的抗体，称为高价疫苗。自 2024 年以来，一种可诱导针对 20 种类型抗体的疫苗已经面世（PCV20）。这两种疫苗都经过了广泛的测试。但是，目前没有关于实践有效性的数据。卫生、福利和体育部已要求卫生委员会就 PCV20 的使用提出建议。为此，RIVM 收集了背景信息。这些信息包括儿童和其他年龄组（包括老年人）严重肺炎球菌疾病发生率的数据。它还显示了致病肺炎球菌的类型；肺炎球菌有很多不同的类型。此外，它还描述了哪些肺炎球菌疫苗可用，以及这些疫苗的安全性、它们的作用方式以及在国家免疫计划中接种的频率。目前，国家免疫计划为 3、5 和 12 个月大的儿童提供 PCV15。疫苗注册机构已批准四剂 PCV20。肺炎球菌疫苗不仅可以预防接种儿童患病。它们还可以减少肺炎球菌从儿童传播到其他人，为周围环境提供间接保护。然而，疫苗无法预防的类型在接种疫苗后仍有可能进一步传播。这些类型可能导致疾病——这称为血清型替换。 RIVM 估计了如果儿童使用 PCV20 而不是 PCV15，需要花费多少钱以及可以预防多少病例。考虑到老年人将从 2025 年开始使用 PCV20。据估计，在儿童中使用 PCV20 会使患病儿童略少一些。但是，与健康收益相比，成本很高。此外，如果儿童使用 PCV20 而不是 PCV15，可能会有更多的老年人患病。由于血清型替换，更多的人可能会因 PCV20 未涵盖的血清型而患病。关键词：肺炎球菌、肺炎球菌病、疫苗接种、疾病负担、有效性、安全性、儿童
传染性支气管炎 (IB) 活体样本与……的比较
传染性支气管炎 (IB) 疫苗 H120 和 Ma5 是两种马萨诸塞州 (Mass) 血清型减毒活疫苗，它们继续在世界各地用作疫苗接种计划的一部分，以控制所有年龄和类型的鸡中由 IB 病毒引起的疾病。本信息文件将描述这两种疫苗株的起源，并考虑它们的一些相似之处和不同之处。在考虑每种疫苗之前，重要的是要提到理想的减毒活 IB 疫苗的特征是什么。 • 它应能诱导高水平、持久的免疫力，而不会在母源免疫力水平高或低的鸡中引起任何疾病或不良反应 • 它必须是稳定的，这样在鸡体内传播时毒力不会增加 • 理想情况下，它必须能够与针对其他家禽疾病的减毒活疫苗同时使用 • 在刺激免疫力时，它必须在呼吸道中复制，但这样做不能对气管纤毛上皮内层造成超过最小的损害。从上述情况可以看出，这一理想永远无法完全实现，但无论如何，必须努力实现。