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FlashRNA® 用于 RNA 治疗
- 淋巴回流受损和四肢肿胀 - 未排出的间质液/淋巴液积聚。它可能发生在癌症手术和淋巴结切除后。事实上，10-15% 的女性在乳腺癌康复后会出现手臂继发性淋巴水肿。淋巴水肿没有治愈方法。Theralymph 临床计划的主要目标是建立一种针对继发性淋巴水肿的多基因疗法，基于两种因子的瞬时表达，允许恢复正常的淋巴功能。FlashRNA ® 将用于通过皮内注射递送两种治疗性 RNA。
通过顺序靶向肿瘤缺氧实现有效的药物和 shRNA 递送，以协同治疗三阴性乳腺癌
由于缺乏针对性的治疗方法，三阴性乳腺癌的临床治疗仍然具有挑战性。由于三阴性乳腺癌具有高度缺氧性且HIF-1α的表达高于其他亚型，我们制备了缺氧响应性聚合物胶束，共负载药物和shRNA，通过靶向缺氧肿瘤微环境，随后在缺氧条件下靶向过表达的HIF-1α来治疗三阴性乳腺癌。胶束由甲氧基聚乙二醇（mPEG）和聚-L-赖氨酸（PLL）共聚物组成，以AZO作为mPEG和PLL之间的缺氧响应桥。一旦暴露于缺氧，AZO桥就会断裂，导致胶束解体并快速释放。体外和体内结果表明，通过对缺氧的敏感反应，胶束能够同时将药物和shRNA递送到缺氧部位并实现位点特异性快速释放；缺氧响应性shRNA递送有效沉默HIF-1α及其下游基因，不仅改善缺氧肿瘤对药物的反应，而且调节肿瘤微环境以进一步改善药物和shRNA递送；因此，化疗和HIF-1α靶向基因治疗的协同治疗在小鼠原位TNBC模型中抑制了原发性TNBC肿瘤的生长及其远处转移。缺氧响应性聚合物胶束因其良好的生物相容性而成为一种安全、有效且普遍适用的药物和基因载体，可用于治疗TNBC以及其他缺氧肿瘤。
IMMUNICY-1：利用 CYAD-211 靶向 BCMA，建立基于 shRNA 的同种异体 CAR-T 细胞治疗平台的概念验证
● 源自健康供体细胞的现成同种异体嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞有可能克服自体 CAR T 细胞制造耗时带来的许多问题，并且便于重复给药。然而，同种异体 T 细胞的过继转移存在移植物抗宿主病 (GvHD) 的风险。