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Taldefgrobep Alfa 和脊髓性肌萎缩症 3 期 RESILIENT 试验
摘要：脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，由存活运动神经元 (SMN) 蛋白生成不足引起。SMN 蛋白水平降低会导致运动神经元丢失，从而引起肌肉萎缩和虚弱，损害日常功能并降低生活质量。SMN 上调剂可改善 SMA 患者的临床状况并提高其存活率，但仍存在大量未满足的需求。肌生长抑制素是一种与激活素 II 受体结合的 TGF-β 超家族信号分子，可负向调节肌肉生长；肌生长抑制素抑制是一种有前途的增强肌肉的治疗策略。将肌生长抑制素抑制与 SMN 上调相结合是一种针对整个运动单元的综合治疗策略，为 SMA 带来了希望。Taldefgrobep alfa 是一种新型的全人源重组蛋白，可选择性地与肌生长抑制素结合并竞争性地抑制通过激活素 II 受体发出信号的其他配体。鉴于 taldefgrobep 在神经肌肉疾病患者中具有可靠的科学和临床依据以及良好的安全性，RESILIENT 3 期随机安慰剂对照试验正在研究 taldefgrobep 作为 SMA 中 SMN 上调剂的辅助剂 (NCT05337553)。本文回顾了肌生长抑制素在肌肉中的作用，探讨了 taldefgrobep 的临床前和临床开发，并介绍了 taldefgrobep 在 SMA 中的 3 期 RESILIENT 试验。
Biohaven-corporate-fact-2H-2024-2024Sep04.pdf
Myostatin |神经肌肉和代谢性疾病Taldefgrobobep Alfa是一种新型的肌生抑制蛋白抑制剂，以阻止肌蛋白素和激活素A信号传导，这是肌肉生长的两个关键调节剂。Biohaven希望在我们的全球3阶段TALDEFGROBOBEP研究脊柱肌肉萎缩患者的全球3阶段研究中，将在2H 2024中获得最高数据，作为一种辅助疗法，可增强接受标准护理治疗治疗的患者的肌肉质量和功能。taldefgrobobep也有很大的希望，作为对肥胖症的潜在治疗方法。在一项正在进行的第一阶段研究中，Taldefgrobobep显示出更高的体重和脂肪质量的降低，并且与单独使用semaglutide的GLP-1激动剂结合使用时，瘦肌肉增加了瘦肌肉的增加。