thereof

全面概述 CRISPR/Cas 9 技术及其在药物研发中的应用

战胜遗传病的梦想曾经只是个梦想，如今已经成为现实。基因工程的历史可以追溯到 20 世纪 50 年代初，当时罗莎琳德·富兰克林突破性的脱氧核糖核酸 (DNA) 的 X 射线衍射图像开启了基因工程的历史，并导致了 1953 年詹姆斯·沃森和弗朗西斯·HC·克里克对众所周知的双螺旋结构进行了解释。1 从那时起，人类就对这种分子——所有生物的核心——DNA 产生了浓厚的兴趣。1967 年马丁·盖勒特、I. 罗伯特·莱曼、查尔斯·C·理查森和杰拉德·赫尔维茨实验室发现连接酶 2，1968 年发现限制性酶 3，导致了重组 DNA 的诞生——这是基因工程领域的一个里程碑。保罗·伯格是第一个研究组成 DNA 分子的核酸生物化学的人，并于 1980 年获得诺贝尔化学奖。这一发现引发了这样一种假设：任何两个 DNA 分子都可以通过共价键连接在一起。他的假设得到了证实，保罗·伯格也因此成为第一位使用“切割和拼接”方法从多个物种中创建重组 DNA 的科学家。4 更进一步的是，1975 年左右杂交瘤技术的出现为这一领域开辟了新的领域。5 这项技术带来了用于诊断和治疗目的的精心设计和高精度抗体。生物技术的进步激发了古怪的思想，他们寻找可以用来改变 DNA 编码序列本身部分的方法。