tiget

SR-Tiget 的临床前数据（包括在与 Genespire 的合作中）将在

ASGCT 第 23 届年会意大利米兰，2020 年 5 月 13 日：圣拉斐尔慈善募捐基因治疗研究所 (SR-Tiget) 是世界领先的基因治疗研究机构之一，由慈善募捐基金会和圣拉斐尔医院以及 Genespire 联合管理，Genespire 是一家开发遗传病变革性疗法的基因治疗公司，也是 SR-Tiget 的衍生公司，两家公司今天宣布结成联盟，基于 SR-Tiget 开发的新型基因编辑和慢病毒载体技术，研发针对原发性免疫缺陷和代谢疾病患者的候选治疗产品。Genespire 由 SR-Tiget 主任兼基因治疗先驱 Luigi Naldini 教授和 Alessio Cantore 博士、慈善募捐基金会和圣拉斐尔医院于 2020 年 3 月共同创立。Genespire 最近在 A 轮融资中从 Sofinnova Partners 筹集了 1600 万欧元。根据联盟条款，Genespire 和 SR-Tiget 将研究和进一步开发新型基因疗法，这些疗法具有独特的潜力，可以满足严重的未满足医疗需求，并利用 SR-Tiget 开发的基因编辑和慢病毒载体技术。Genespire 获得了基于 SR-Tiget 的无同种抗原、microRNA 调节的慢病毒载体研究、开发和商业化代谢疾病基因疗法的全球独家许可，该载体可实现稳定的肝脏基因治疗，即使对于需要在年轻时给药的早发疾病也是如此。Genespire 还获得了与 SR-Tiget 在 T 细胞和造血干细胞领域联合研发计划成果的独家许可和选择权，该计划旨在利用体外基因编辑技术治疗遗传疾病，特别是原发性免疫缺陷。 SR- Tiget 和 Genespire 将首先合作将针对 X 连锁高免疫球蛋白M 综合征 (HIGM1) 的体外自体编辑 T 细胞基因疗法带入临床，该产品将成为 Genespire 的主要候选产品。HIGM1 是由 CD40 配体基因 (CD40L) 的遗传突变引起的，导致抗体反应和先天免疫受损，这意味着人们难以抵抗感染并最终死于感染。治疗目标是通过有针对性的编辑内源性基因座来纠正缺陷基因，从而维持 CD40L 基因的生理调控，以改善患者的免疫反应。SR-Tiget 对 HIGM1 的临床前结果将在美国细胞和基因治疗学会 (ASGCT) 第 23 届年会上以口头报告的形式披露，该年会将于 2020 年 5 月 12 日至 15 日由 SR-Tiget 以线上方式举行（报告 1 的详细信息如下）。演讲将概述该技术和