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iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿
EAG: ~35-40% have complement-inhibitor across UK in National PNH Service, most have ravulizumab initially • Eculizumab considered useful particularly in emergency to avoid thrombosis in newly diagnosed people • Renal failure or pregnancy – typically continue eculizumab (limited safety data for ravulizumab/pegcetacoplan) • ~15% remaining anaemic after C5 inhibitor switch to pegcetacoplan（比例正在增加）
ZFR + AAV是治疗CMT1A ...
•我们已经确定了稳健的人PMP22-靶向ZFR，并确认了用BBB-PENETRANT AAV CAPSID靶向Schwann细胞的能力。•对于下一步，我们试图识别Schwann细胞特异性调节元素，以驱动目标细胞类型中的高水平ZFR。•此外，我们计划将选择ZFR包装到AAV矢量中，并从患者来源的细胞线屏幕中确定顶部构造中的“脱靶”差异基因表达。•最后，在另一项研究中，我们希望使用Schwann细胞的单细胞分析来确定内部开发的新型AAV衣壳的向流曲线。
糖尿病患者治疗胃肠道症状的经皮迷走神经刺激：随机，双盲，假手术，多中心试验
摘要目标/假设糖尿病性胃病经常导致胃肠道症状令人衰弱。先前的不受控制的研究表明，经皮迷走神经刺激（TVN）可能会改善胃肠道症状。为宫颈电视在患有自主神经病和胃肠道症状的糖尿病患者中的影响，我们进行了一项随机，假手术，双盲的糖尿病（参与者和研究者对分配的治疗盲目）研究。方法本研究包括从丹麦的三个Steno糖尿病中心招募的成年人（20-86岁），其中有1或2型糖尿病，胃肠道症状和自主神经病。参与者被随机分配1：1以接收主动或假刺激。在连续的两个研究期间，主动的宫颈TVN或假刺激是自我管理的：每天四个刺激的1周和两个每日刺激的8周。主要结局指标是使用胃肠道症状症状指数（GCSI）和胃肠道症状评级量表（GSRS）测量的胃肠道症状变化。次要结果包括胃肠道运输时间和心血管自主功能。结果六十八名参与者被随机分为活跃组，而77个参与者被随机分为假手术组。在活跃中的六十三个，假手术组中有68位在研究期1中进行分析，而在研究期间分析了62个。与假相比（23分钟与-19分钟，p = 0.04）相比，活动组的胃排空时间增加了。电视良好。在研究期1中，主动和假电视导致症状相似（GCSI：-0.26±0.64 vs -0.17±0.62，p = 0.44; gsrs; gsrs：-0.35±0.62 vs -0.32 vs -0.32±0.59，p = 0.77;均值。在研究期2中，主动刺激还导致平均症状降低，与假刺激后观察到的症状相当（GCSI：-0.47±0.78 vs -0.33±0.75，p = 0.34; gsrs; gsrs; gsrs：-0.46±0.90 vs -0.90 vs -0.3555±0.79，p = 0.79，p = 0.50）。节段性肠道过渡时间和心血管自主神经自主神经测量没有差异（所有p> 0.05）。结论/解释宫颈TVN不能改善糖尿病患者和自主神经病患者的胃肠道症状。试验注册临床。
GP首次癫痫发作途径：成人
该文件旨在支持在Herts和West Essex IC的心力衰竭和稳定心绞痛的成年人中开处方的开处方。hwe ICS批准使用的指示：建议将伊瓦布拉丁作为一种选择，以便与NICE TA267的建议一起治疗慢性心力衰竭•与纽约心脏协会（NYHA）II级至IV级稳定的慢性心力衰竭与Sinus rhythm中的Sinus Rhythm（bp and and Suniv and Sunce y Minune and y Minune）（bp）（NYHA）II级稳定慢性心力衰竭（•••••••bp）（bp）（bp）。与标准疗法结合使用，包括β受体阻滞剂治疗，血管紧张素转化酶（ACE）抑制剂和醛固酮拮抗剂，或者当禁忌或不容忍β受体阻滞剂治疗时，并且左心室生眼滞留分数为35％或更少。
基于国际随机 3 期临床试验的肿瘤浸润淋巴细胞治疗晚期黑色素瘤的成本效益
摘要 简介 在荷兰和丹麦进行的一项多中心、开放标签随机 3 期临床试验中，与伊匹单抗相比，使用来自自体黑色素瘤的体外扩增肿瘤浸润淋巴细胞 (TIL-NKI/CCIT) 治疗可改善一线或二线治疗失败后无法切除的 IIIC-IV 期黑色素瘤患者的无进展生存期。根据这项试验，我们进行了成本效用分析。方法 构建了马尔可夫决策模型来估计荷兰 TIL-NKI/CCIT 与伊匹单抗的预期成本（以 2021 欧元表示）和结果（质量调整生命年 (QALY)）。在情景分析中评估了丹麦的情况。在一生中应用了修改后的社会视角。通过基于活动的成本核算估算了 TIL-NKI/CCIT 的生产成本。通过敏感性分析，评估了不确定性及其对增量成本效益比 (ICER) 的影响。结果 TIL-NKI/CCIT 的平均总未折现终生收益为 4.47 生命年 (LY) 和 3.52 QALY，而 ipilimumab 的平均总未折现终生收益为 3.33 LY 和 2.46 QALY。荷兰 TIL-NKI/CCIT 的总终生未折现成本为 347,168 欧元（包括 67,547 欧元的生产成本），而 ipilimumab 为 433,634 欧元。丹麦情景下的未折现终生成本分别为 337,309 欧元和 436,135 欧元。这导致 TIL-NKI/CCIT 与 ipilimumab 相比在这两个国家都占据主导地位，这意味着以较低的成本获得了增量 QALY。生存概率和在进行性疾病中的效用对 ICER 影响最大。结论基于随机 3 期试验的数据，在目前的荷兰和丹麦环境下，使用 TIL-NKI/CCIT 治疗不可切除的 IIIC-IV 期黑色素瘤患者是具有成本效益和节省成本的。这些发现导致将 TIL-NKI/CCIT 纳入保险护理和治疗指南。公共资助的 TIL-NKI/CCIT 细胞疗法开发显示出进一步探索有效个性化治疗发展的现实前景，同时保证医疗保健系统的经济可持续性。
用于治疗阿尔茨海默氏病和痴呆症的抗肿瘤：临床前和观察性研究的证据
图2示意图显示了AD临床前模型中抗塑料神经保护作用的机制。（1）紫杉醇，Peloruside A，Epothilone D和他莫昔芬还原微管稳定性和动态性，从而导致微管功能的恢复。（2）Aβ-靶向药物（Bexarotene，carmustine和imatinib）减轻了β斑块的负担，从而逆转了认知缺陷。（3）自噬诱导剂lonafarnib诱导的Tau病理学的溶酶体清除恢复了认知功能。（4）细胞外Aβ斑块激活神经胶质细胞并诱导衰老的特征。使用鼻溶剂（dasatinib和槲皮素）清除衰老细胞可减少神经炎症，β病理学和认知缺陷。（5）Axitinib调节异常血管生成并纠正脑血管缺陷。（6）HDAC抑制剂伏诺替纳斯特恢复表观遗传平衡并逆转记忆力障碍。（7）Masitinib挽救突触损失可防止认知能力下降。用生物者创建。com。[可以在wileyonlinelibrary.com上查看颜色图]
eszopiclone治疗失眠
eszopiclone用于治疗成人失眠症。失眠很难入睡或入睡足够长的时间，以至于第二天早晨感到精神焕发。这是一个常见的问题，经常会影响英国每三个人中的大约一个人，在老年人中尤其普遍。失眠症患有多种疾病，例如类风湿关节炎，抑郁和更年期。失眠对各种白天功能有负面影响，包括社会，情感和身体领域，以及慢性失眠会影响认知和身体功能。eszopiclone在一类称为催眠药的药物中，它们通过减慢大脑的活动以允许睡眠而起作用。eszopiclone被口服，其半衰期相对较短，动作迅速发作。在失眠症治疗中的埃索普隆的适应症不仅限于其短期使用，因为在六个待定的六个月持续时间的剂量研究中也证明了其功效和安全性。
用于治疗或预防癌症的心血管/抗炎药物：随机试验的系统评价和荟萃分析
摘要背景：由于令人鼓舞的临床前数据和支持性观察性研究，人们对将获准用于治疗高血压、高脂血症和糖尿病等疾病的心血管药物（包括阿司匹林、血管紧张素转换酶 [ACE] 抑制剂、他汀类药物和二甲双胍）应用于肿瘤学领域的兴趣日益浓厚。此外，鉴于癌症治疗费用不断增长，这些药物为治疗或预防癌症复发提供了一种潜在更实惠的途径。我们试图调查从心脏病学或抗炎药物中重新用于治疗癌症的药物的抗癌作用。我们特别评估了以下药物类别：HMG-CoA 还原酶抑制剂（他汀类药物）、环氧合酶抑制剂、阿司匹林、二甲双胍以及血管紧张素受体阻滞剂 (ARB) 和血管紧张素转换酶抑制剂。我们还纳入了非甾体抗炎药 (NSAID)，因为它们通过阻断前列腺素和减少被认为会促进癌症发展的炎症，发挥与阿司匹林类似的机制。方法：我们使用 PubMed 和 Web of Science 进行了系统的文献综述，搜索词包括“阿司匹林”、“NSAID”、“他汀类药物”（包括特定的他汀类药物名称）、“二甲双胍”、“ACE 抑制剂”和“ARB”（包括特定的抗高血压药物名称）与“癌症”相结合。搜索仅限于 2000 年至 2023 年期间发表的人体研究。主要结果和测量：报告阳性结果的研究数量和百分比，以及总生存期、无进展生存期、反应和无病生存期的汇总估计值。结果：我们审查了 3094 个标题，并纳入了 67 项随机临床试验。接受测试的最常见药物是二甲双胍 (n = 21; 30.9%)、塞来昔布 (n = 20; 29.4%) 和辛伐他汀 (n = 8; 11.8%)。只有一项研究测试了强心苷，没有研究 ACE 抑制剂。最常见的肿瘤类型是非小细胞肺癌 (n = 19; 27.9%)、乳腺癌 (n = 8; 20.6%)、结直肠癌 (n = 7; 10.3%) 和肝细胞癌 (n = 6; 8.8%)。大多数研究
在治疗病理状况和改善绩效的生物反馈和神经反馈技术的综合使用：叙事评论
近年来，科学界已经开始探索综合的神经反馈 +生物反馈方法，包括病理和非病理学的各种情况。尽管有几项研究对其潜在利益有了宝贵的见解，但该评论的目的是通过综合当前发现并确定未来研究的领域来进一步研究其有效性。我们的目标提供了一个全面的概述，该概述可能会突出现有文献的差距，并提出了随后研究的方向。对文章的搜索是在数字数据库PubMed，Scopus和Web of Science上进行的。研究使用了2014年至2023年之间发表的综合神经反馈 +生物反馈方法，并分别分析了神经反馈和生物反馈的疗效，分别选择了与相同的时间间隔和主题相关的疗效。搜索确定了五项与审查目标兼容的研究，与几种情况有关：尼古丁成瘾，运动表现，自闭症谱系障碍（ASD）和注意力不足多动障碍（ADHD）。综合的神经反馈 +生物反馈方法已被证明可以有效地改善这些疾病的几个方面，例如减少精神症状，焦虑，抑郁症和戒断症状的情况以及吸烟者的自尊心增加；改善ASD主题的沟通，模仿，社会/认知意识和社会行为；体育冠军的注意力，机敏和反应时间的改善；以及对ADHD受试者的注意力和抑制控制的改善。因此，需要进一步的研究以更严格的方法为特征，以确定这种方法的有效性以及这种类型的培训比单个给药的优势（如果有的话）。本综述的预期是将来研究的催化剂，向进步的有希望的方向发出了有希望的方向，以生物反馈和神经反馈方法。